第 六 十 九 届 世 界 卫 生 大 会 A69/42 临 时 议 程 项 目 16.4 2016 年 3 月 24 日 解 决 全 球 药 品 短 缺 及 儿 童 用 药 安 全 和 可 及 性 问 题 秘 书 处 的 报 告 1 1. 执 行 委 员 会 在 其 第 138 届 会 议 上 审 议 了 本 报 告 前 一 版 本 和 一 项 决 议 草 案 2 执 委 会 注 意 到 了 有 关 报 告 并 一 致 同 意 在 闭 会 期 间 就 决 议 草 案 开 展 进 一 步 磋 商, 以 便 能 完 成 草 案 定 稿 并 提 交 第 六 十 九 届 世 界 卫 生 大 会 2. 近 年 来 关 于 基 本 药 物 短 缺 和 缺 货 的 报 告 不 断 增 多 这 已 成 为 一 个 全 球 问 题, 记 录 显 示 了 抗 生 素 麻 醉 剂 化 疗 药 物 以 及 许 多 其 它 药 物 的 供 应 中 断 情 况 这 一 问 题 在 高 收 入 中 等 收 入 和 低 收 入 国 家 都 存 在 并 与 生 产 问 题 以 及 供 应 链 和 卫 生 保 健 筹 资 方 面 的 挑 战 有 关 3. 世 界 大 多 数 地 区 越 来 越 频 繁 地 出 现 基 本 药 物 短 缺 情 况 许 多 短 缺 涉 及 的 是 较 老, 无 3 专 利 或 难 于 配 制 的 产 品 以 及 有 严 格 规 定 的 保 存 期 且 只 有 很 少 或 唯 一 制 造 商 的 产 品 无 菌 注 射 产 品 面 临 短 缺 的 风 险 尤 其 大 已 经 有 多 项 研 究 对 数 个 国 家 的 药 品 短 缺 原 因 进 行 了 调 研, 这 些 原 因 包 括 : 成 品 或 活 性 药 物 成 分 制 造 商 数 量 有 限 ; 需 求 能 见 度 低 ; 采 购 方 面 的 降 价 做 法 过 激 ; 市 场 零 散 且 规 模 小 ; 以 及 业 务 决 定 例 如, 要 同 时 满 足 多 个 国 家 对 一 项 非 专 利 产 品 的 监 管 要 求, 可 能 需 要 付 出 过 分 高 昂 的 费 用, 致 使 制 造 商 可 能 决 定 停 止 生 产 4. 市 场 方 面 的 种 种 挑 战 与 薄 弱 的 供 应 系 统 结 合 起 来 使 生 产 中 断 问 题 更 为 恶 化 这 主 要 发 生 在 以 下 情 况 中 : 来 自 供 应 链 的 能 证 明 实 际 需 求 的 数 据 不 易 获 得 且 质 量 欠 佳 ; 采 购 和 供 应 链 管 理 不 当, 且 可 能 由 于 招 标 合 同 时 机 不 当, 没 有 充 分 界 定 质 量 要 求 和 仅 注 重 获 得 最 低 价 格 而 更 加 严 重 生 产 商 不 愿 意 或 无 能 力 在 这 些 情 况 中 作 出 反 应 则 会 导 致 药 品 短 缺 例 如 苄 星 青 霉 素 几 年 来 长 期 供 应 不 足 虽 然 只 建 议 将 这 种 抗 生 素 用 于 数 量 有 限 的 适 应 症, 包 括 先 天 性 梅 毒 和 风 湿 性 心 脏 病 等, 但 这 些 疾 病 的 治 疗 有 赖 于 该 产 品 这 里 的 主 1 2 文 件 EB138/41 见 执 行 委 员 会 第 138 届 会 议 摘 要 记 录 : 第 十 一 和 十 二 次 会 议, 第 二 部 分 ( 文 件 EB138/2016/REC/2) 3 Gehrett BK 给 药 品 短 缺 开 处 方 美 国 医 学 会 杂 志 2012;307:153-154. doi:10.1001/jama.2011.2000
要 问 题 是, 能 够 持 续 按 规 定 质 量 水 平 生 产 的 制 造 商 数 量 有 限, 需 求 方 面 的 预 测 极 其 不 佳 以 及 价 格 相 对 较 低 1 5. 儿 童 药 物 也 处 于 短 缺 中 许 多 监 管 机 关 的 监 管 能 力 有 限, 不 能 保 证 儿 童 药 物 质 量, 并 且 有 时 药 物 还 不 在 儿 童 中 进 行 临 床 试 验, 诊 断 儿 童 罕 见 疾 病 的 能 力 也 存 在 问 题 例 如 儿 童 内 分 泌 紊 乱 在 确 诊 后, 可 以 通 过 一 小 组 基 本 药 物 有 效 治 疗, 但 这 组 基 本 药 物 大 多 数 是 非 专 利 药 物, 并 看 来 正 面 临 全 球 短 缺 短 缺 的 后 果 6. 短 缺 的 负 面 影 响 包 括 不 能 满 足 处 方 要 求 不 能 提 供 所 需 药 物 处 方 质 量 差 和 药 品 使 用 不 当 其 结 果 是 导 致 不 良 健 康 结 局, 例 如 已 有 证 据 显 示, 由 于 缺 少 癌 症 治 疗 以 及 在 没 有 一 线 药 物 时 抗 生 素 使 用 不 当 造 成 儿 童 死 亡 二 线 和 三 线 药 物 使 用 不 当 会 引 起 耐 药 并 使 治 疗 方 案 受 到 限 制, 而 且 这 些 药 物 往 往 费 用 较 高 治 疗 不 足 和 未 能 提 供 治 疗 引 起 的 全 球 负 担 仍 不 清 楚 ; 但 由 于 药 品 短 缺 呈 上 升 趋 势, 加 上 药 品 的 不 当 使 用, 使 得 药 品 短 缺 问 题 变 得 更 加 复 杂 和 难 以 解 决 在 药 品 短 缺 的 同 时, 还 有 关 于 劣 质 标 签 不 当 伪 造 和 假 冒 医 疗 产 品 进 入 供 应 链 的 报 告, 这 会 危 害 患 者 健 康 7. 高 收 入 中 等 收 入 和 低 收 入 国 家 都 可 能 由 于 不 同 的 原 因 引 起 供 应 链 相 关 短 缺, 但 产 品 的 支 付 系 统 在 任 何 背 景 下 都 可 能 引 发 问 题 由 于 支 付 结 构 或 系 统 的 改 变, 而 刺 激 使 用 高 价 产 品, 还 可 能 导 致 低 价 替 代 治 疗 的 短 缺 刻 板 冗 长 或 不 充 分 的 招 标 过 程 也 会 助 长 药 品 短 缺, 但 可 以 设 法 限 制 独 家 投 标 的 供 应 短 缺 和 / 或 供 应 中 断 风 险 ( 例 如 处 罚 不 供 药 行 为 ), 还 需 要 通 过 研 究 来 确 定 在 不 同 背 景 下 这 些 策 略 在 缓 解 短 缺 上 能 发 挥 多 大 效 果 国 家 限 制 短 缺 的 方 法 8. 现 已 尝 试 过 数 项 策 略 来 避 免 和 减 少 短 缺 在 专 门 规 划 内 部 或 特 别 是 高 收 入 国 家 的 国 家 层 面 已 建 立 多 个 报 告 系 统 例 如, 欧 盟 成 员 国 的 生 产 商 有 义 务 提 前 告 知 卫 生 当 局 预 计 的 短 缺 情 况 综 合 使 用 通 报 系 统 以 及 系 统 监 管 筹 资 和 报 销 办 法 可 能 会 对 卫 生 系 统 有 利 这 些 系 统 可 能 需 要 与 保 证 根 据 治 疗 指 南 使 用 药 物 的 努 力 相 结 合 具 体 说, 必 须 保 证 不 得 仅 因 为 更 容 易 供 应 或 更 具 商 业 吸 引 力 而 使 用 不 适 当 的 替 代 产 品 目 前 尚 不 明 确 强 制 性 与 自 愿 性 的 通 报 孰 优 孰 劣, 或 者 应 由 谁 承 担 通 报 任 务, 而 且 也 不 能 肯 定 这 些 方 法 是 否 能 应 用 于 监 管 能 力 和 信 息 系 统 都 较 薄 弱 的 国 家 1 Wyber R, Taubert K, Marko S, Kaplan EL 风 湿 性 心 脏 病 管 理 中 的 苄 星 青 霉 素 G: 有 关 干 预 和 改 善 的 质 量 可 及 性 和 机 会 的 关 切 全 球 心 脏 杂 志 2013:8; 227-234 DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.gheart.2013.08.011(2016 年 3 月 2 日 访 问 ) 2
9. 还 可 通 过 其 它 方 法 管 理 严 重 短 缺, 预 防 未 来 短 缺 和 减 少 短 缺 对 于 向 病 人 提 供 医 疗 服 务 的 影 响, 具 体 包 括 : 使 用 在 线 信 息 系 统 为 直 接 向 卫 生 当 局 报 告 短 缺 信 息 提 供 便 利 ; 协 调 生 产 方 ; 在 诸 如 突 发 事 件 等 一 些 情 况 下, 使 用 特 殊 流 程 进 行 市 场 授 权 还 有 一 些 国 家 开 展 了 鼓 励 生 产 和 注 册 供 应 不 足 药 物 的 非 专 利 药 的 活 动 10. 可 调 研 和 探 索 一 些 机 制, 促 进 汇 总 和 分 享 关 于 面 临 短 缺 风 险 药 品 的 通 报 信 息 药 品 供 应 是 跨 国 业 务 因 此, 为 了 促 进 及 早 发 现 短 缺 情 况 和 鼓 励 国 家 国 际 社 会 及 其 它 相 关 利 益 攸 关 方 合 作 开 展 联 合 快 速 应 对 工 作, 需 要 建 立 一 个 全 球 监 测 系 统 11. 采 取 定 价 干 预 措 施 也 能 减 少 短 缺 在 澳 大 利 亚, 生 产 商 可 以 要 求 在 市 场 有 限 的 情 况 下 将 产 品 价 格 定 得 更 高 1 美 国 的 肿 瘤 产 品 价 格 根 据 2003 年 医 疗 保 健 处 方 药 改 进 和 现 代 化 法 案 降 低 之 后, 有 人 建 议 设 定 一 些 产 品 的 最 低 价, 来 促 进 肿 瘤 产 品 供 应 情 况 的 改 善 和 持 续 供 应 12. 制 定 积 极 主 动 的 策 略, 采 取 行 动 确 认 和 维 持 对 卫 生 保 健 至 关 重 要 且 易 于 短 缺 的 药 品 的 供 应 非 常 重 要 鼓 励 非 专 利 药 生 产 商 生 产 符 合 利 益 的 药 物, 作 为 通 常 改 善 药 品 供 应 的 市 场 方 法, 在 降 低 价 格 和 增 加 可 负 担 性 上 显 示 了 巨 大 的 优 越 性 过 于 低 廉 的 价 格 可 能 导 致 生 产 商 撤 离 市 场, 而 供 替 代 的 新 产 品 的 过 高 价 格 可 能 让 这 些 新 产 品 获 得 优 先 供 应, 从 而 导 致 市 场 中 重 要 且 价 格 低 廉 的 药 品 量 下 降 限 制 竞 争 也 会 导 致 基 本 药 物 供 应, 包 括 短 缺 问 题 新 的 降 低 短 缺 风 险 战 略 13. 在 全 球 层 面, 可 以 查 明 已 报 告 短 缺 或 存 在 短 缺 风 险 的 一 组 基 本 药 物, 并 对 如 何 达 成 确 保 持 续 生 产 和 供 应 的 国 际 协 议 进 行 调 研 例 如, 如 果 不 使 用 甲 氨 蝶 呤, 对 许 多 肿 瘤 和 免 疫 状 况 的 成 功 治 疗 就 会 受 到 严 重 影 响, 但 有 报 告 称 该 产 品 供 应 不 足 一 般 国 际 协 议 要 解 决 的 问 题 包 括 : 核 心 问 题 是 什 么? 为 在 全 球 市 场 中 建 立 和 保 持 稳 定 性 应 当 采 取 什 么 激 励 措 施? 能 否 作 出 一 份 多 年 度 的 全 球 预 先 购 买 承 诺? 达 成 一 致 且 具 有 商 业 吸 引 力 的 全 球 最 低 价 是 否 有 利 于 将 药 物 保 留 在 市 场 上? 如 何 确 定 这 一 价 格? 儿 童 药 物 14. 2007 年 卫 生 大 会 通 过 了 关 于 更 合 适 的 儿 童 药 物 的 WHA60.20 号 决 议, 要 求 秘 书 处 引 入 该 主 题 新 的 工 作 规 划 其 结 果 包 括 建 立 世 卫 组 织 儿 童 基 本 药 物 标 准 清 单 ( 于 2015 1 参 见 澳 大 利 亚 政 府 卫 生 部, 药 品 福 利 计 划,http://www.pbs.gov.au/info/industry/pricing/pbs-items/fact-sheetrequesting-a-change-to-an-existing-price(2016 年 3 月 2 日 访 问 ) 3
年 4 月 更 新 ), 制 定 儿 童 药 物 全 球 标 准 配 方, 通 过 世 卫 组 织 国 际 临 床 试 验 注 册 平 台 确 认 儿 童 临 床 试 验, 公 布 一 些 儿 童 药 物 价 格 信 息, 明 确 遗 漏 药 品, 比 如 包 含 一 定 剂 量 治 疗 儿 童 结 核 成 分 的 固 定 剂 量 复 合 制 剂 15. 世 卫 组 织 及 其 伙 伴 成 功 应 对 了 儿 童 结 核 治 疗 药 物 短 缺 随 着 2010 年 结 核 治 疗 指 南 的 改 版, 制 药 业 以 申 报 试 验 成 本 问 题 市 场 小 和 对 市 场 知 之 甚 少 等 为 理 由, 不 愿 投 资 和 重 新 开 发 治 疗 儿 童 结 核 的 药 物 国 际 药 品 采 购 机 制 (UNITAID) 的 终 结 儿 童 结 核 加 速 治 疗 项 目 (STEP TB) 为 降 低 风 险 投 资 了 相 关 试 验, 并 与 生 产 商 合 作 保 证 按 规 定 申 报 该 项 目 还 与 结 核 病 负 担 较 重 的 国 家 和 主 要 采 购 方 合 作, 来 改 善 确 认 实 际 需 求 的 能 力 16. 每 种 产 品 ( 或 一 组 相 似 产 品 ) 的 短 缺 都 是 不 同 原 因 导 致 的, 要 改 正 相 关 原 因 需 要 采 取 具 体 且 有 针 对 性 的 干 预 措 施 包 括 乙 型 和 丙 型 肝 炎 疟 疾 在 内 的 其 它 儿 童 产 品 也 被 列 入 世 卫 组 织 艾 滋 病 / 艾 滋 病 毒 资 格 预 审 规 划 的 感 兴 趣 问 题, 同 时 会 继 续 实 施 干 预 措 施 来 保 证 从 生 产 到 国 家 供 应 链 全 过 程 药 物 的 可 获 得 性 17. 儿 科 药 品 监 管 者 网 络 是 为 了 促 进 监 管 机 关 合 作 监 管 儿 童 药 物 而 成 立 的 一 些 高 收 入 国 家 已 经 制 定 儿 童 药 物 相 关 法 律 来 完 善 和 促 进 适 用 产 品 开 发, 但 低 收 入 和 中 等 收 入 国 家 还 没 有 制 定 类 似 法 律 该 网 络 的 继 续 发 展, 以 及 继 续 为 各 国 妥 善 监 管 儿 童 药 物 和 鼓 励 研 发 提 供 相 关 能 力 建 设 支 持 仍 有 其 价 值 18. 儿 童 药 物 与 同 类 成 人 药 物 相 比 价 格 普 遍 更 高 在 某 种 程 度 上, 这 一 价 格 差 别 可 能 是 儿 童 药 物 特 殊 剂 型 的 更 高 开 发 成 本 和 需 要 进 行 更 多 临 床 试 验 造 成 的 此 外, 量 少 可 能 也 是 一 个 原 因 为 了 更 深 入 了 解 研 发 成 本, 需 要 就 如 何 建 立 公 平 和 可 负 担 的 儿 童 药 物 价 格 开 展 建 设 性 对 话 19. 了 解 药 物 开 发 成 本 对 罕 见 和 遗 传 性 的 儿 童 疾 病 ( 通 常 被 归 类 为 罕 见 病 ) 特 别 重 要 许 多 针 对 遗 传 疾 病 的 新 型 有 效 产 品 正 逐 渐 上 市, 但 价 格 极 为 昂 贵 另 外, 在 根 据 全 球 疾 病 负 担 确 定 真 正 的 罕 见 病 与 监 管 机 关 为 激 励 生 产 商 研 发 和 生 产 而 确 定 罕 见 病 之 间, 仍 存 在 一 定 程 度 上 的 混 淆 有 一 些 证 据 证 明 这 些 激 励 已 被 利 用, 导 致 高 价 格 和 可 及 性 问 题 国 家 是 否 要 把 这 些 产 品 作 为 医 疗 保 险 方 案 的 可 获 得 产 品, 对 药 品 预 算 的 影 响 非 常 大 20. 总 之, 许 多 药 物 的 市 场 需 求 可 能 需 要 更 积 极 的 管 理 现 在 只 有 有 限 的 数 据 用 于 指 导 许 多 儿 童 疾 病 药 物 的 生 产 和 采 购 决 策 同 时, 卫 生 保 健 工 作 人 员 通 过 临 时 制 备 来 提 供 有 效 的 医 疗 服 务 虽 然 可 短 期 内 解 决 问 题, 但 可 能 由 于 产 品 质 量 差 或 儿 童 对 其 中 成 分 耐 受 不 良 而 存 在 风 险 卫 生 保 健 工 作 者 可 能 对 儿 童 药 物 可 获 得 性 和 价 值 的 预 期 和 信 心 有 限, 因 此 不 鼓 励 使 用 这 些 药 物 4
努 力 建 立 系 统 化 方 法 来 预 防 和 管 理 基 本 药 物 短 缺 21. 2015 年 12 月 8 日 和 9 日 在 日 内 瓦 世 卫 组 织 举 行 了 一 次 关 于 预 防 和 管 理 全 球 药 品 缺 货 问 题 技 术 磋 商 会 议 这 次 会 议 认 识 到 药 品 和 技 术 短 缺 和 缺 货 是 各 国 都 关 切 的 问 题, 有 必 要 采 取 协 调 的 全 球 行 动, 设 法 预 防 和 管 理 短 缺 问 题 22. 确 认 了 一 些 行 动 方 案, 可 能 会 全 面 或 具 体 地 缓 解 儿 童 药 物 短 缺 问 题 具 体 如 下 : (a) 统 一 关 于 缺 货 和 短 缺 的 定 义, 制 定 报 告 标 准 并 实 行 全 球 化 的 通 报 系 统 和 应 对 机 制 ; (b) 适 当 评 估 以 确 定 存 在 风 险 的 产 品 并 分 享 关 于 供 应 不 足 产 品 的 确 凿 信 息 ; (c) 商 定 全 球 行 动 协 议 以 减 少 面 临 短 缺 风 险 的 基 本 药 物 的 具 体 短 缺, 包 括 与 全 球 生 产 商 协 调 ; 与 全 球 伙 伴 合 作, 为 面 临 风 险 的 药 物 开 发 市 场 培 养 方 法 ; (d) 为 监 管 机 构 记 录 应 对 短 缺 问 题 以 及 就 易 短 缺 基 本 药 物 扩 大 监 管 合 作 方 面 的 最 佳 做 法, 包 括 早 期 发 现 短 缺 问 题 方 面 的 最 佳 做 法 ; (e) 保 证 资 金 充 足 且 价 格 适 当 有 助 于 遵 守 良 好 的 生 产 规 范 和 确 保 优 质 产 品 ; 集 中 谈 判 以 保 存 易 短 缺 的 基 本 药 物, 包 括 确 定 最 低 数 量 和 公 平 价 格 等 ; (f) 记 录 采 购 和 供 应 管 理 方 面 的 最 佳 做 法, 包 括 最 佳 利 用 招 标 以 及 运 用 技 术 提 高 需 求 方 面 数 据 的 可 得 性 和 质 量, 同 时 学 习 区 域 集 中 采 购 机 制 和 其 它 主 要 采 购 方 的 经 验 ; (g) 分 析 和 理 解 罕 见 儿 童 疾 病 药 物 的 研 发 成 本 ; (h) 扩 大 儿 科 药 品 监 管 者 网 络 的 活 动, 以 促 进 适 当 立 法, 增 强 监 管 策 略 和 能 力 及 儿 童 药 物 监 测 等 ; (i) 继 续 促 进 对 所 有 年 龄 儿 童 符 合 伦 理 和 适 宜 的 临 床 试 验 ; (j) 与 伙 伴 合 作 确 保 包 括 罕 见 病 药 物 在 内 的 儿 童 药 物 的 适 当 需 求 5
23. 为 了 实 现 可 持 续 发 展 目 标 3( 让 不 同 年 龄 段 的 所 有 人 都 过 上 健 康 的 生 活, 促 进 他 们 的 福 祉 ) 中 药 物 可 及 性 的 相 关 具 体 目 标, 以 及 为 完 成 千 年 发 展 目 标 的 未 完 成 议 程, 需 要 对 本 报 告 所 描 述 的 因 素 采 取 协 同 行 动 继 续 以 零 敲 碎 打 的 方 式 处 理 缺 货 和 短 缺 问 题, 特 别 是 市 场 因 素 引 起 的 短 缺 问 题, 会 大 大 限 制 实 现 公 平 获 得 基 本 药 物 的 能 力 ; 需 要 采 取 更 积 极 的 全 球 范 围 的 行 动 来 构 建 基 本 药 物 市 场 卫 生 大 会 的 行 动 24. 请 卫 生 大 会 注 意 本 报 告 = = = 6