登记号 CTR0007 试验状态 已完成 申办者联系人 赛诺菲 首次公示信息日期 0-0-06 申办者名称 一 题目和背景信息 Genzyme Corporation/Genzyme Corporation 赛诺菲 ( 中 ) 投资有限 公司 //WellSpring Pharmaceutical Canada Corporation 登记号 CTR0007 适应症 戈谢病 试验通俗题目 比较 Genz-68 每日服药次数对 I 型戈谢病治疗的影响 试验专业题目 比较每日两次和一次口服 Genz-68 治疗对已接受每日两 次治疗达到临床稳定的 I 型戈谢病患者影响的 III 期临床研 究 试验方案编号 GZGD009 修正案 6 受理号 企业选择不公示 药物名称 药物类型 二 申办者信息 申办者名称 Genz68 胶囊化学药物 Genzyme Corporation/Genzyme Corporation 赛诺菲 ( 中 ) 投资有限公司 / /WellSpring Pharmaceutical Canada Corporation 联系人姓名 赛诺菲 联系人电话 0-666 联系人 Email Contact-US.CN@sanofi.com 联系人邮政地址 上海市静安区延 联系人邮编 0000 安中路 8 号静安嘉里中心办公楼 座 7 楼中临床研究中心 经费来源 完全自筹 三 临床试验信息 试验目的在使用 Genz-68 每日两次口服治疗达到临床稳定的 I 型戈谢病患者中, 比较每日一次给药相对于每日两次给药的疗效和安全性, 评价药物游离碱基 Genz-99067 的药代动力学 试验设计 试验分类 试验分期 设计类型 随机化 盲法 试验范围 受试者信息 年龄 性别 安全性和有效性 III 期平行分组随机化双盲际多中心试验 8 岁至 岁男 + 女
健康受试者 入选标准 排除标准 目标入组人数 实际入组人数 试验分组 无. 任何研究相关程序前患者愿意且能够提供签名的知情同意书. 经酶检测有确凿的酸性 β- 葡萄糖苷酶活性缺乏, 确诊为 I 型戈谢病. 育龄期女性患者在本研究中首次使用 Genz-68 之前, 必须有确凿的妊娠检查阴性 此外, 所有育龄期女性患者必须在研究中使用医学上认可的避孕措施, 即用屏障法或使用有炔诺酮及炔雌醇或类似活性组分的激素避孕. 患者在随机分组之前 年内做过部分或完全脾切除. 患者在本研究中首次使用 Genz-68 之前 6 个月内使用过药物分子伴侣或麦格司他. 除戈谢病外, 患者患有具有临床意义的任何疾病, 包括心血管 肾脏 肝脏 胃肠道 肺部 神经系统 内分泌 代谢性疾病 ( 包括低钾血症或低镁血症 ) 精神疾病或研究者认为可排除参加研究的其他疾病或严重的间发疾病. 已知患者人类免疫缺陷病毒抗体 丙肝抗体或乙肝表面抗原检测阳性. 患者在本研究中首次使用 Genz-68 之前 0 天内使用过研究药物 ( 除外 Genz-68) 6. 患者已怀孕或正处在哺乳期 际多中心试验 : 总体 7 人中 6 人 际多中心试验 : 总体 70 人, 中 人 ; 试验药序号名称用法. Genz68 胶囊 胶囊 ; 规格 0mg; 口服 ; 一天两次, 每次 0mg 导入期最多给药 78 周. Genz68 胶囊 胶囊 ; 规格 00mg; 口服 ; 一天两次, 每次 00mg 导入期最多给药 78 周. Genz68 胶囊 胶囊 ; 规格 0mg; 口服 ; 一天两次, 每次 0mg; 规格 00mg; 口服一天一次, 每次 00mg 随机期给药 周, 两种给药方法任选一个. Genz68 胶囊 胶囊 ; 规格 00mg; 口服 ; 一天两次, 每次 00mg; 规格 00mg; 口服一天一次, 每次 00mg 随机期给药 周, 两种给药方法任选一个. Genz68 胶囊 胶囊 ; 规格 00mg; 口服 ; 一天一次, 每次 00mg 随访期最多 年 6. Genz68 胶囊 胶囊 ; 规格 00mg; 口服 ; 一天一次, 每次 00mg 随访期最多 年 对照药序号名称用法
终点指标 主要终点指标 及评价时间 次要终点指标 及评价时间 6 数据安全监 察委员会 (DMC) 7 为受试者购 买试验伤害保 险. 序 号 指标评价时间终点指标选择 Genz 68 治疗后保持临床稳定的随机化患者百分比, 比较每日两次全剂量及每日一次全剂量给药方案的差异 序 号 随机化后 周 有效性指标 指标评价时间终点指标选择 血红蛋白水平 随机化后 周 有效性指标 血小板计数 随机化后 周 有效性指标 脾脏体积 随机化后 周 有效性指标 肝脏体积 随机化后 周 有效性指标 生物标记物 随机化后 周 有效性指标 6 骨病评估 随机化后 周 有效性指标 7 戈谢病评估 ( 活动能力 骨危象和骨痛 ) 随机化后 周 有效性指标 有 有 四 第一例受试者入组日期 00--8 内 00-06-8 际 五 试验终止日期 0-08-0 内 0-08-0 际 六 研究者信息 主要研究者信息 姓 顾学范 职称 主任医师, 教授 名 电 +86--600 Emai gu_xuefan@6.com 话 l 邮政 上海市杨浦区控江路 66 号 邮编 0009 地 址 单 位 上海交通大学医学院附属新华医院
名称姓 张凤奎 职称 主任医师, 教授 名 电 0-9099 Emai zhfk@hotmail.com 话 l 邮政地址 天津市和平区南京路 88 号 邮编 0000 单 中医学科学院血液病医院 ( 血液学研究所 ) 位名称 姓 宋红梅 职称 主任医师, 教授 名 电话 00-6977 Emai l songhm0@hotmail.co m 邮 北京市东城区帅府园 号协和医院老楼 邮编 0070 政地址 单 中医学科学院北京协和医院 位名称 姓 赖悦云 职称 主任医师 名 电话 00-889 Emai l laiyueyun008@sina.co m 邮 北京市西城区西直门南大街 号 邮编 000 政地址 单位名称 北京大学人民医院 各参加机构信息 序 机构名称 主要研究者 家 省 ( 州 ) 城市 号 上海交通大学医学院附 顾学范 中 上海 上海市 属新华医院 中医学科学院血液病 张凤奎 中 天津 天津市
医院 ( 血液学研究所 ) 中医学科学院北京协和医院 宋红梅 中 北京大学人民医院 赖悦云 中 Monash Medical Centre Stephen Samuel 澳 Opat 大 利 亚 6 Royal Prince Alfred Stephan Robert Larsen 7 Fiona Stanley Paul Kenneth Cannell 8 Medizinische Universitat Wien Abtl. Fur Endokrinologie und Stoffwechsel Klinik fur Innere Medicine 9 Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia (CETTRO) Fundacao Hemocentro de 0 Ribeirao Preto Nucleo de Hemoterapia de Franca Instituto de Genetica e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM) de Clinicas da Universidade Federal do Parana Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO) Instituto Tropical Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO Mount Sinai 澳大利亚澳大利亚 Thomas Stulnig 奥地利 Alexandre Nonino Marco Antonio Benedetti Filho Ana Maria Martins Maria Lucia Alves Pedroso Renata de Souza Cravo Carla marques Rondon Campos Dominick Amato 加拿 北京 北京 维多利亚州 新南威尔斯州 西澳州 维也纳 利亚联邦特区圣保罗 圣保罗 巴拉那 里约热内卢 杜克卡西亚斯 安大略 北京市 北京市 Clayton Camperdown Murdoch Wien Asa Norte Franca Sao Paulo Curitiba Rio de Janeiro Cuiaba Toronto
6 7 8 9 0 6 7 8 9 0 大 Klinicki Bolnicki Mirando Mrsic 克 Centar Zagreb 罗 地 亚 Klinicki Bolnicki Nadira 克 Centar Zagreb Durakovic 罗 地 亚 Hopital Haut Leveque Fabrice Camou 法 Hopital Femmes Meres Nathalie 法 Enfants Guffon General of Theodoros 希 Athens Marinakis 腊 Bhatia Mamta Muranjan 印 度 Jikei University Juntendo University Mie Chuo Medical Center Osaka University Hiroshima University Hiroshima University Hiroshima University Hiroshima University Academisch Medisch Centrum Divino Espirito Santo Centro ar Lisboa Norte Santa Maria Spitalul Clinic de Urgenta Hiroyuki Ida 日本 Kazunori 日 Mitsuhashi 本 Shigeki Tanaka 日本 Norio Sakai 日本 Go Tajima 日本 Takuya Ikuta 日本 Shigeyuki 日 Kushihata 本 Keishi Kanno 日本 Carla Hollak 荷兰 Cristina Fraga 葡萄牙 Conceicao 葡 Lopes 萄牙 Paula-Julieta Grigorescu-Sid 罗马 萨格勒步 萨格勒步 阿提卡 马哈拉施特拉邦东京都 东京都 三重县 大阪府 广岛县 广岛县 广岛县 广岛县 北荷兰省亚速尔群岛 里斯本 克卢日县 Zagreb Zagreb Pessac Cedex Bron Athens Mumbai 东京东京津市大阪广岛广岛广岛广岛 Amsterdam Sao Miguel Lisboa Cluj-Napoca
6 7 8 9 0 6 Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences State Budget Educational Institution of Higher Professional Education State Budget Healthcare Institution Chelyabinsk Regional Clinical Clinical centre of Serbia Clinic of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases Hematologimottagninge n Skanes Universitetssjukhus Lund NYU School of Medicine, Neurogenetics Unit o 尼亚 Elena A Lukina 俄罗斯 Galina Nikolaevna Salogub Alexander V Korobkin Milan Petakov Johan Richter Gregory M. Pastores NYU Neurogenetics Unit Heather Lau Emory Clinic Paul M. Fernhoff Emory Division of Suma Shankar Medical Genetics O&O Alpan LLC Ozlem Goker-Alpan Yale University School Pramod Mistry of Medicine Ann & Robert H.Lurie Joel Charrow Children's of Chicago University of Bruce A. California, San Diego Barshop Center for Clinical 俄罗斯 俄罗斯 塞尔维亚 瑞典 美 美美美美美美 美 贝尔格莱德 斯科纳省 纽约州 纽约州 佐治亚州佐治亚州弗吉尼亚州康涅狄格州伊利诺伊州 加利福尼亚州 Moscow St.Petersbur g Chelyabinsk Belgrade Lund 纽约 纽约 Atlanta Decatur Fairfax New Haven Chicago La Jolla
7 8 9 0 Reaseach, CTRI UPMC Montefiore UPMC Montefiore University of Utah Mount Sinai School of Medicine Department of Genetic and Genomic Sciences 七 伦理委员会信息 David Fineglod 美 Georgianne 美 Arnold Nicola Longo 美 Manisha 美 Balwani 宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州犹他州 纽约州 Pittsburgh Pittsburgh Salt Lake City 纽约 序号 名称 审查结论 审查日期 上海交通大学医学院附属新华医 修改后同意 00-08-0 院医学伦理委员会 中医学科学院血液病医院伦理 同意 00--0 委员会 北京协和医院药物临床试验伦理 修改后同意 00-08- 委员会 北京大学人民医院医学伦理委员会 修改后同意 0-0- 八 试验状态已完成