中国药事 1 年月第卷第期 1 些是与之前批准的药物相关或相似, 将面临着激烈的市场竞争 FDA 对一些新药以新分子实体 (New Molecular Entity,NME) 的身份进行审评, 这些药物含有以前没有被 FDA 批准的活性成分, 以单一成分或组合药物的一部分给予患者新的治疗

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戌崔
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1 1 中国药事 1 年月第卷第期 1 年美国 FDA 批准的新药分析李轩, 都晓春 *, 张蕾 ( 长春中医药大学人文管理学院, 长春 13117) 摘要目的 : 对 1 年美国 FDA 批准的新药进行分析, 供医药界和相关管理部门参考方法 : 查阅 Drugs@FDA 数据库, 收集 1 年 FDA 批准的新药信息, 进行统计分析结果与结论 :1 年 FDA 共批准 1 个新药, 是自 17 年以来的最高数量, 其中新药申请 ( 新分子实体 )3 个生物制品许可申请 11 个批准的新药中获得优先审查突破性治疗加速审批和快速通道资格的分别为个个个和 17 个 ( 有的新药获得一种以上优先资格 ), 认定孤儿药的为 17 个批准新药的治疗领域以抗微生物药 ( 皮肤及皮肤组织感染基因 1 型丙肝感染和趾甲真菌感染等 ) 抗肿瘤药( 淋巴瘤黑色素瘤等 ) 和代谢系统用药 ( 型糖尿病等 ) 为主, 剂型以注射剂片剂和胶囊剂为主关键词 : 美国食品药品监督管理局 ; 新药申请 ; 生物制品许可申请中图分类号 :R 文献标识码 :A 文章编号 :1-7777(1)-1- doi:1.113/j Analysis on Novel Drugs Approved by FDA in 1 Li Xuan, Du Xiaochun *, Zhang Lei(School of Humanities and Management, Changchun University of Chinese Medicine, Changchun 13117, China) Abstract Objective: To make an analysis on novel drugs approved by FDA in 1 so as to provide references for the medicine field and the related management departments. Methods: The information of the novel drugs which were approved by the Food and Drug Administration (FDA) in 1 was collected and analyzed by retrieving the Drugs@FDA databases. Results and Conclusion: FDA approved a total of 1 novel drugs in 1, including 3 new drug applications (new molecular entity) and 11 biologics license applications. The number of approval in 1 was the highest since 17. Among the approved drugs,,,, 17 and 17 novel drugs gained priority review, breakthrough therapy designation, accelerated approval, fast track (some gained more than one priority) and orphan product designation respectively. The main therapeutic drugs were antibacterial drugs (for skin and skin structure infections, hepatitis C virus genotype 1 infection, toe-nail fungal infection, etc.), antitumor drugs (for lymphomas, melanomas, etc.), and drugs for metabolism system (for type diabetes, etc.). The main dosage forms of the novel drugs were injections, tablets and capsules. Keywords: Food and Drug Administration; new drug application; biologics license application 在新药的创新与发展过程中, 美国食品药品管理局 (Food and Drug Administration,FDA) 基于对新药创造试验生产及新药设定治疗领域的理解, 给予新的治疗手段一定的科学和监管建议新的药物和生物制品给患者提供新的治疗机会, 促进美国公共卫生保健进步, 基于此, 美国药物评价与研究中心 (Center for Drug Evaluation and Research, CDER) 大力支持并协助新药的创新与发展, 每年都批准一定治疗领域的新药和生物制品, 其中一些是创新的新药, 从来没有在临床实践中使用过 ; 一作者简介 : 李轩, 硕士, 讲师 ; 研究方向 : 国外药事政策与法规 ;Tel:(31)17; chinalixuan@qq.com 通信作者 : 都晓春, 硕士, 教授 ; 研究方向 : 医药政策与发展战略 ;Tel:(31)17; duxiaochun1@1.com

2 中国药事 1 年月第卷第期 1 些是与之前批准的药物相关或相似, 将面临着激烈的市场竞争 FDA 对一些新药以新分子实体 (New Molecular Entity,NME) 的身份进行审评, 这些药物含有以前没有被 FDA 批准的活性成分, 以单一成分或组合药物的一部分给予患者新的治疗 [1] 本文通过 Drugs@FDA 数据库查阅, 收集 FDA 批准的新药信息, 着重对 1 年批准新药的情况进行分析, 供医药界和相关管理部门参考 1 FDA 批准的新药数量 1 年 FDA 共批准了 1 个新药, 其中新药申请 (New Drug Application,NDA)3 个, 占年度批准新药的 73.%; 生物制品许可申请 (Biologics License Application,BLA)11 个 [ 不包括生物制品评价与研究中心 (Center for Biologics Evaluation and Research,CBER) 批准的疫苗血液制品等 ], 占年度批准新药的.% 1 年的新药申请数量与往年基本持平, 而批准的新药数量是自 17 年以来的最高水平, 并远高于 -13 年的年均新药数量 ( 个 / 年 ) [] 见图 1 对于 FDA 来说, 无论是批准新药的数量, 还是批准新药的技术突破与创新, 都继续引领世界从 1 年 FDA 月度批准新药数量来看, 月 1 月和 1 月批准新药数量较多, 而 11 月未有新药获得批准月均批准新药数量 3. 个 [] 见图 3 1 BLA NDA 年份图年 FDA 批准新药数量 NDA+BLA 月份图 1 年 FDA 月度批准新药数量 FDA 批准新药的方式加快治疗严重疾病药物的可获得性符合每个人的利益, 尤其在此药物是唯一可用的治疗手段或者优于现有的治疗方法时为确保患者尽快获得这些药物,FDA 提出了除标准审查 (Standard Review) ( 药物的治疗性质与已上市药物相似的适用标准审查方式 ) 之外的个不同且有效的方式 :1) 优先审查 (Priority Review): 意味着 FDA 要在个月内对新药申请进行审查, 而标准审查是 1 个月优先审查既不影响临床试验的长度, 也不改变审批的科学医学标准 [3] ) 突破性治疗 (Breakthrough Therapy): 如果初步临床数据表明药物可以大幅改善严重或危及生命疾病患者的治疗, 在申请者的要求下,FDA 可按照一定程序认定药物的突破性

3 治疗 [] 3) 加速审批 (Accelerated Approval): 依据替代终点指标 (Surrogate Endpoint) 而非临床效益 (Clinical Benefit) 来批准治疗严重或危及生命疾病的药物, 如能预测临床效益的实验室测量影像学图像体征或其他措施等 [] ) 快速通道 (Fast Track): 旨在促进治疗严重疾病药物的研发并加快新药审查, 满足尚未被满足的医疗需求在整个药物研发和审查过程, 制药公司可与 FDA 进行及早和定期的沟通 [] 1 年 FDA 批准的新药方式中, 除 1 个为标准审查之外, 获得优先审查突破性治疗加速审批和快速通道资格的新药分别为个个个和 17 个, 各占所有批准新药的 1.%.% 中国药事 1 年月第卷第期 1.% 和 1.%; 获得一种及以上优先资格 (7 个 ) 的占所有批准新药的.% [] 见图 3 获得优先审查突破性治疗加速审批与快速通道资格的新药平均审批时间为. 个月, 较 13 年的 7. 个月明显缩短 [7] 1 年 FDA 批准了 17 个孤儿药 (Orphan Product), 占所有批准新药的 1.%, 其数量是 13 年孤儿药法案实施以来之最 [] 美国的孤儿药法案与政策极大地激励着制药公司对孤儿药的研发, 更少的研发费用和更大的市场回报是孤儿药市场急速扩张的原因, 孤儿药的不可替代性也使其更容易通过审查见图标准审查优先审查突破性治疗加速审批 17 快速通道方式图 3 FDA 新药批准的方式年份图 13-1 年 FDA 批准的孤儿药

4 中国药事 1 年月第卷第期 1 3 FDA 批准新药的治疗领域与剂型从批准新药的治疗领域分布来看, 抗微生物药抗肿瘤药和代谢系统用药位居批准新药数量的前三位抗微生物药 1 个抗肿瘤药个代谢系统用药 7 个, 三者分别占年度批准新药的.3%.% 和 17.1%, 共占年度批准新药的近 7.%; 其他 3.% 为呼吸系统用药 3 个, 心血管系统用药神经系统用药消化系统用药诊断试剂各个, 免疫系统用药基因药物各 1 个 [1] 见图抗微生物药集中于皮肤及皮肤组织感染基因 1 型丙肝感染和趾甲真菌感染等, 抗肿瘤药集中于淋巴瘤黑色素瘤等, 代谢系统用药集中于型糖尿病可见, 目前新药研发热点依旧集中于抗菌与抗病毒药抗肿瘤药和降糖药等 1 年 7 月, 美国通过 FDA 安全与创新法案 (FDA Safety and Innovation Act) 下的 GAIN 法案 (Generating Antibiotic Incentives Now Act), 开辟了激励抗生素新药研发的特殊通道合格传染病产品 (Qualified Infectious Disease Product,QIDP), 获得 QIDP 资格的药物可以进入研究阶段的快速通道, 获得审批阶段的优先审查以及上市后为期年的额外市场独占权 [] 1 年 FDA 批准的新药中有个获得 QIDP 资格, 这也是抗微生物药领域获批新药数量最多的原因之一从批准新药的剂型看, 注射剂片剂和胶囊剂居批准新药数量的前三位, 其中注射剂 1 个片剂 1 个胶囊剂个, 注射剂数量几乎是片剂与胶囊剂数量的总和 ;3 种剂型的批准数量分别占总批准数量的 3.%.% 和.% [] 注射剂中 1 个为冻干粉针,1 个为脂质微球见图抗微生物药 7 抗肿瘤药代谢系统用药 3 呼吸系统用药心血管系统用药神经系统用药消化系统用药诊断试剂免疫系统用药 1 1 基因药物治疗领域图 1 年 FDA 批准新药的治疗领域分布注射剂片剂胶囊剂外用液体制剂喷雾剂滴耳剂剂型图 1 年 FDA 批准新药的剂型分布

5 获得批准新药的企业情况 1 年获得 FDA 批准新药的最大赢家无疑是默沙东, 数量为个 ; 阿斯利康百时美施贵宝和勃林格殷格翰各 3 个, 其中阿斯利康与百时美施贵宝联合开发 1 个新药 ; 礼来和吉利德各个, 葛兰素史克诺华强生罗氏武田赛诺菲中国药事 1 年月第卷第期等企业也都有新药获批 [] 见图 7 1 年 1 月, 默沙东收购 Cubist 制药公司也是其获得 FDA 批准新药数量最多的原因之一创新药物在世界医药工业中占据着无可匹敌的地位,1 年的新药研发依然是制药巨头们的竞技场默沙东阿斯利康勃林格殷格翰百时美施贵宝礼来吉利德企业图 7 1 年获得 FDA 批准新药个及以上的企业纵观 1 年 FDA 批准的新药, 不仅在数量上获得丰收, 更标志着科学的突破和商业的成功 1 年,FDA 的新药审批程序平稳运行, 第一个周期 (First Cycle) 的批准率 (7.%) 仍然很高, 更是有史以来批准孤儿药最多的一年 ;.% 的新药以一种及以上优先资格获得批准, 并且 7.% 的新药批准都是在处方药申请者付费法案 (Prescription Drug User Fee Act,PDUFA) 目标日期的当天或之前获得 [], 这些都显示了 FDA 对真正创新药物的友好态度, 并努力避免成为新药上市的瓶颈 3.% 的新药首次在美国获得批准, 并且 1.% 的新药为一类新药 (First in Class) [], 美国新药研发作为世界新药研发的风向标, 继续引领着世界参考文献 : [1] New Drugs at FDA: CDER's New Molecular Entities and New Therapeutic Biological Products [EB/ OL]. [1-1-1]. DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/default.htm. [] 1 Novel New Drugs Summary [EB/OL]. [1-1-1]. DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ UCM3.pdf. [3] Priority Review [EB/OL]. [1--1]. ForPatients/Approvals/Fast/ucm.htm. [] Breakthrough Therapy [EB/OL]. [1--1]. fda.gov/forpatients/approvals/fast/ucm37.htm. [] Accelerated Approval [EB/OL]. [1--1]. fda.gov/forpatients/approvals/fast/ucm7.htm. [] Fast Track [EB/OL]. [1--1]. ForPatients/Approvals/Fast/ucm3.htm. [7] CDER New Drug Review: 1 Update [EB/OL]. [ ]. officeofmedicalproductsandtobacco/cder/ucm.pdf. [] FDA Safety and Innovation Act [EB/OL]. [13- -1]. developmentapprovalprocess/smallbusinessassistance/ ucm313.pdf. [] Drug Approval Reports [EB/OL]. [1-1-11]. cfm?fuseaction=reports.reportsmenu. ( 收稿日期 1 年月日编辑王萍 )

中国药事 2016 年 5 月第 30 卷第 5 期 459 exclusion criteria, then data were extracted and finally the related studies were analyzed. Results: The varieties

中国药事 2016 年 5 月第 30 卷第 5 期 459 exclusion criteria, then data were extracted and finally the related studies were analyzed. Results: The varieties 458 中国药事 2016 年 5 月第 30 卷第 5 期研究进展我国药品短缺问题研究进展评述武丽娜 1,2, 方宇 1,2*, 杨才君 1,2, 沈倩 1,2, 常捷 1,2, 朱稳稳 1,2, 叶丹 1,2, 吕冰杨世民 1,2 (1. 西安交通大学药学院药事管理与临床药学系, 西