登记号 CTR20132070 试验状态 主动暂停 申办者联系人 林侠 首次公示信息日期 2014-03-28 申办者名称 一 题目和背景信息 登记号 适应症 试验通俗题目 试验专业题目 试验方案编号 受理号 药物名称 药物类型 二 申办者信息 杭州泰格医药科技股份有限公司 //Celgene Corporation/Penn Pharmaceutical Services Limited/Fisher Clinical Services CTR20132070 MPN 相关骨髓纤维化 Pomalidomide 在骨髓纤维化受试者中的有效性和安全性的研究一项在患有骨髓增生性肿瘤相关性骨髓纤维化并对红细胞输注依赖的受试者中比较 Pomalidomide 的有效性和安全性的研究 CC-4047-MF-002 企业选择不公示 Pomalidomide (Celgene) 化学药物 申办者名称杭州泰格医药科技股份有限公司 / /Celgene Corporation /Penn Pharmaceutical Services Limited /Fisher Clinical Services 联系人姓名 林侠 联系人电话 021-61339525 联系人 Email hlin@celgene.com 联系人邮政地址 上海市黄浦区南 联系人邮编 200020 昌路 45 号城汇大厦 21 楼 经费来源 完全自筹 三 临床试验信息 1 试验目的比较 pomalidomide 与安慰剂在 MPN 相关性骨髓纤维化伴随红细胞输注依赖的患者中逆转红细胞输注依赖的有效性和安全性 ( 全球试验 ) MPN 相关骨髓纤维化伴严重贫血但未接受红细胞输注的中国受试者中贫血的治疗反应 ( 中国特定扩展试验 ) 2 试验设计 试验分类 试验分期 设计类型 随机化 盲法 试验范围 3 受试者信息 年龄 安全性和有效性 III 期平行分组随机化双盲国际多中心试验 18 岁至 N/A 岁
性别 健康受试者 入选标准 排除标准 目标入组人数 实际入组人数 4 试验分组 男 + 女无 1. 年龄大于等于 18 岁 2.MPN 相关性骨髓纤维化 3. 红细胞输注依赖 4.6 个月内的骨髓活检 5. 入组时进行血细胞或骨髓异体移植, 促红细胞生成素以及雄激素类固醇治疗并非适当 6.ECOG 体能评分小于等于 2 7. 同意采取方案列出的避孕措施 8. 同意就 pomalidomide 潜在的致畸风险和其它风险接受咨询 9. 同意不捐献血液或精液 1. 既往骨髓或血细胞移植 2. 随机入组前小于等于 30 天至 42 天使用过药物治疗 MPN 相关性骨髓纤维化 3. 随机入组小于等于 84 天使用过促红细胞生成素或雄激素类固醇 4. 患有并非 MPN 相关性骨髓纤维化导致的贫血 5. 妊娠或哺乳女性 6. 至少 8 周内, 骨髓检查的原始细胞比例超过 10%, 或者连续血液检查中原始细胞的比例超过 10% 7. 既往有恶性肿瘤史, 不包括本研究中的癌症, 除非受试者身体大于等于 5 年不发现恶性肿瘤 曾经有以下肿瘤的受试者除外 : 宫颈原位癌 乳腺原位癌 附带病理发现前列腺癌 ( 采用 TNM( 肿瘤 结节 转移 ) 临床分期系统,T1a 或 T1b) 8. 经证实的人类免疫缺陷病毒 -1(HIV-1) 感染 9. 既往接受过 pomalidomide 治疗 10. 既往沙利度胺或来那度胺治疗有超敏反应或皮疹 11. 以下任何实验室异常 : 中性粒细胞小于 0.5 乘 10e9 每 L 血小板小于 25 乘 10e9 每 L 估算肾小球滤过率小于 30 ml 每 min 每 1.73 平方米 AST 和 ALT 大于 3 倍正常上限 总胆红素大于等于 4 倍正常上限 12. 控制不佳的甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退 13. 随机入组前小于 6 月内的深部静脉血栓形成 (DVT) 或肺栓塞 (PE) 14. 既往 6 个月内的临床上重要的心脏疾病 国际多中心试验 : 总体 210 人中国 50-75 人 国际多中心试验 : 总体 267 人, 中国 36 人 ; 试验药序号名称用法 1. Pomalidomide 胶囊 ; 规格 0.5mg; 口服, 一天一次,
(Celgene) 对照药序号名称用法 5 终点指标 主要终点指标 及评价时间 次要终点指标 及评价时间 6 数据安全监 察委员会 (DMC) 7 为受试者购 买试验伤害保 险 每次 0.5mg; 接受至少 168 天的治疗除非出现不可接受的毒性反应或 MPN 相关性骨髓纤维化进展或红细胞输注依赖反应 1. 安慰剂 胶囊 ; 规格 0.5mg; 口服, 一天一次, 每次 0.5mg; 接受至少 168 天的治疗除非出现不可接受的毒性反应或 MPN 相关性骨髓纤维化进展或红细胞输注依赖反应 序 号 指标评价时间终点指标选择 1 达到红细胞输注不依赖的受试者比例 序 6 个月有效性指标 指标评价时间终点指标选择 号 1 红细胞输注不依赖的持续 直至 3.5 年 有效性指标 时间 2 转至红细胞输注不依赖的 2 年 有效性指标 时间 - 每 28 天 3 医疗资源的使用 每 28 天 有效性指标 4 EQ-5D 健康结果评估 第 1 85 169 有效性指标 天和治疗终止 5 FACT-An 健康相关生活质 第 1 84 天和治 有效性指标 量 疗七千的每 84 天以及治疗终止 6 不良事件的发生频率 直至 2 年 安全性指标 7 生存期 最后一名受试者 安全性指标 随机后 5 年 有 有 四 第一例受试者入组日期 2012-05-24 国内 2010-08-31 国际 五 试验终止日期登记人暂未填写该信息登记人暂未填写该信息 六 研究者信息
1 主要研究者信息 姓 Ayalew Tefferi, M.D. 职称 NA 名 电 507-284-2511 Email tefferi.ayalew@mayo.edu 话 邮政地 200 First Street Southwest Rochester, MN 邮编 55905 址 单 位 名 称 Mayo Clinic 2 各参加机构信息 序 机构名称主要研究者国家省 ( 州 ) 城市 号 1 Mayo Clinic Tefferi 美国 MN 曼彻斯特 Ayalew 2 中国医学科学院血 肖志坚 中国 天津 天津 液学研究所 3 北京协和医院 周道斌 中国 北京 北京 4 北京大学人民医院 江倩 中国 北京 北京 5 江苏省人民医院 李建勇 中国 江苏 南京 6 瑞金医院 沈志祥 中国 上海 上海 7 华西医院 刘霆 中国 四川 成都 8 Frankston Edgar Jost GERMA NORDRHEIN-WES Aachen, Oncology TFALEN Day Unit 9 Gosford Cecily AUSTRAL NSW North Forsyth IA Gosford 10 Gosford William AUSTRAL NSW Saint Stevenson IA Leonards 11 The Royal Andrew AUSTRAL VIC Parkvill Melbourne Roberts IA e 12 Medizinische Werner AUSTRIA STYRIA Graz Universitat Graz Linkesch 13 Medizinische Heinz AUSTRIA VIENNA Wien Universitat Wien Gisslinger 14 Medizinische Universitat Innsbruck 15 Academisch Ziekenhuis Brugge Gunther Gastl JanVan Droogenbroe ck AUSTRIA TYROL Innsbruc k BELGIUM WEST-VLAANDER EN Brugge
16 Grand Hopital de Charleroi 17 Universitair Ziekenhuis Leuven 18 Ottawa General 19 McMaster University Medical Centre 20 Sir Mortimer B. Davis, Jewish General 21 Centre ier de L'Universite de Montreal 22 Cross Cancer Institute, Dept. of Medical Oncology 23 Princess Margaret 24 Vancouver General 25 Centre ier Universitaire Limoges 26 Hopitaux Universitaire de Strasbourg -CHU 27 Groupe ier de I'Institue Catholique de Lille-H?pital Saint-Vincent de Paul (Belfort) 28 Institut Gustave Roussy 29 Hopital Saint Louis 30 Hopital Purpan, Toulouse, Service Hematologie 31 Centre ier Universitaire Philippe Mineur BELGIUM HAINAUT Charlero i Timothy BELGIUM FLEMISH Leuven Devos BRABANT Richard Van CANADA ON Ottawa der Jagt Brian Leber CANADA ON Hamilton Shireen Sirhan Harold Olney Robert Turner CANADA QC Montreal CANADA QC Montreal CANADA AB Edmonton Vikas Gupta CANADA ON Toronto Thomas Nevill Dominique Bordessoule CANADA BC Vancouve r FRANCE LIMOUSIN, Limoges LORRAINE Shanti Ame FRANCE ALSACE Strasbou rg Cedex Jean Loup FRANCE NORD PAS-DE-CALAIS Lille Cedex Vincent Ribrag FRANCE ILE-DE-FRANCE Villejui f Cedex Jean-Jacque FRANCE ILE DE FRANCE Paris s Kiladjian Cedex 10 Christian FRANCE MIDI-PYRENEES Toulouse Cedex 09 Jean-Yves FRANCE RHONE-ALPES Grenoble Cedex
Grenoble 32 Groupe ier du Haut Leveque 33 Medizinische Hochschule Hannover 34 Universitatsklini kum Aachen 35 Johannes-Wesling- Klinikum Minden 36 Universitatsklini kum Leipzig Noel Milpied Arnold Ganser FRANCE AQUITAINE Pessac Cedex GERMA NIEDERSACHSEN Hannover Edgar Jost GERMA NORDRHEIN-WES TFALEN Aachen Martin GERMA NORDRHEIN-WES Minden Griesshamme TFALEN r Haifa GERMA SACHSEN Leipzig Kathrin Al-Ali Richard GERMA BADEN-WUERTTE Ulm Schlenk MBERG Giuseppe ITALY BARI Orbassan o 37 Universitatsklini k Ulm 38 Azienda Ospedaliero-Unive sitaria San Luigi Gonzaga 39 Azienda Alessandro ITALY BERGAMO Bergamo Ospedaliera Papa Rambaldi Giovanni XXIII 40 Azienda Alessandro ITALY FIRENZE Firenze Ospedaliero-Unive Maria rsitaria Careggi Vannucchi 41 Azienda Giorgina ITALY BARI Bari Ospedaliera Specchia Policlinico di Bari 42 Fondazione IRCCS Mario ITALY PAVIA Pavia Policlinico S. Cazzola Matteo 43 Fondazione IRCCS Giovanni ITALY PAVIA Pavia Policlinico S. Matteo 44 Azienda Fabrizio ITALY NAPOLI Napoli Ospedaliera Universitaria Federico II 45 Ospedale di Francesco ITALY VARESE Varese Circolo e Passamonti Fondazione Macchi 46 Juntendo Norio JAPAN TOKYO Bunkyou-
University School of Medicine 47 Kyoto University 48 Nagasaki University 49 Tokyo Medical University 50 Tokai University 51 Kyushu University 52 Universitair Medisch Centrum Utrecht 53 Erasmus Medisch Centrum 54 Vrije Universiteit Medisch Centrum 55 Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 im. Tadeusza Sokolowskiego PUM w Szczecinie 56 Centralny Szpital Kliniczny MSW w Warszawie 57 Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie 58 Samodzielny Publiczny Zak?ad Opieki Zdrowotnej Zespó? Szpitali Miejskich Komatsu Hiroshi Kaw abata Tomoko Hat a Kazuma Ohy ashiki Kiyoshi And o Katsuto Tak enaka Reinier Ray makers Peter te Boekhorst Sonja Zwe egman Barbara Zdz iarska Andrzej Dep tala Jolanta Sta rzak-gwozdz ku JAPAN KYOTO Kyoto City JAPAN NAGASAKI Nagasaki City JAPAN TOKYO Shinjuku JAPAN KANAGAWA Isehara City JAPAN FUKUOKA Fukuoka City NETHERL ANDS NETHERL ANDS NETHERL ANDS POLAND UTRECHT Utrecht ZUID-HOLLAND Rotterda m NOORD-HOLLAND Amsterda m ZACHODNIOPOMO RSKIE Szczecin POLAND MAZOWIECKIE Warszawa POLAND PODKARPACKIE Rzeszow Sebastian POLAND SLASKIE Chorzow
59 Specjalistyczna Praktyka Lekarska 60 Hematology Scientific Center 61 Saint Petersburg I.P. Pavlov State Medical University 62 FSI V.A. Almazov Federal Centre of Heart, Blood and Endocrinology of Rosmedtechnologie s 63 FGU Russian Scientific Research Institute of Hematology and Transfusiology 64 Puerta de Hierro Majadahonda 65 Clínico Universitario de Salamanca 66 Clinico Universitario de Valencia 67 Clinic I Provincial de Barcelona 68 Karolinska University Huddinge 69 Skanes Universitetssjukh us i Lund Sebastian POLAND SLASKIE Katowice Manana olova Galina ogub Andrey itskiy Sok Sal Zar Kudrat Abd ulkadyrov RUSSIA NA Moscow RUSSIA RUSSIA RUSSIA ST. PETERSBURG ST. PETERSBURG ST. PETERSBURG Saint Petersbu rg Saint Petersbu rg Saint Petersbu rg Emilio SPAIN MADRID Majadaho Oje nda da Maria SPAIN SALAMANCA Salamanc Die a z Campelo Juan Carlos SPAIN VALENICA Valencia Hernandez Boluda Francisco SPAIN BARCELONA Barcelon a Daniel SWEDEN STOCKHOLM Stockhol Tes m fa Lars SWEDEN SKANE Lund Nil sson 70 Uddevalla Bjorn SWEDEN VASTRA Uddevall And GOTALAND a reasson 71 Sodersjukhuset Jan SWEDEN STOCKHOLM Stockhol Sam m uelsson 72 Russells Hall David ENGLAND Dudley
Bar eford 73 Beatson Oncology Mark Centre Dru mmond 74 Freeman Jonathan 75 London Hammersmith Dragana Mil ojkovic 76 Belfast City Mary McM ullin 77 Royal Hallamshire John Rei lly 78 Churchill Adam Mea d 79 Guy's Claire Har rison 80 Weill Cornell Gail Medical College Rob oz 81 Columbia Azra University Medical Raz Center a 82 Mayo Clinic Ayalew Tef feri 83 University of Randall Florida Shands Bro Cancer Center wn 84 University of Srdan Texas MD Anderson Ver Cancer Center stovsek 85 Avera Hematology Kelly and Transplant McC aul 86 Moffitt Cancer Rami Center Kom rokji SCOTLAND ENGLAND ENGLAND NORTHERN IRELAND ENGLAND ENGLAND ENGLAND MN FL Texas SD OH Glasgow Newcastl e Upon Tyne London Belfast Sheffiel d Oxford London New York New York Rocheste r Gainesvi lle Houston Sioux Falls Cincinna ti
87 University of Michigan Comprehensive Cancer Center 88 University of Utah Health Sciences Center 89 Jefferson Medical College 90 UCLA, School of Medicine, Div. of Hematology Oncology 91 Mayo Clinic Jacksonville 92 University of Illinois at Chicago 93 Fred Hutchinson Cancer Research Center 94 Mount Sinai, The Donald H. Ruttenberg Cancer Treatment Center 95 Memorial Sloan-Kettering Cancer Center 96 Memorial Sloan-Kettering Cancer Center 97 Mayo Clinic Arizona 98 The Cleveland Clinic Foundation 99 The Cleveland Clinic Foundation 10 0 Edward Hines Jr. Veterns Affairs Moshe paz Tal Josef Prc hal Emmanuel Besa Gary Sch iller Candido Riv era Damiano Ron delli H. Joachim Deeg John Mascarenhas Raajit Rampal Hugo Castro-Mala spina Ruben Mes a Ramon Tiu Mikkael Sek eres Nirmala Bho opalam MI UT PA CA Florida Illinois WA AZ OH OH Illinois Ann Arbor Salt Lake City Philadel phia Los Angeles Jacksonv ille Chicago Seattle New York New York New York Scottsda le Clevelan d Clevelan d Hines
10 1 Brookdale Hopsital Medical Center 七 伦理委员会信息 Jen Chin Brooklyn 序号 名称 审查结论 审查日期 1 上海瑞金医院伦理委员会 同意 2012 年 5 月 23 日 八 试验状态主动暂停主试验未达到主要试验终点