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1 中 国 科 学 院 国 家 科 学 图 书 馆 科 学 研 究 动 态 监 测 快 报 2011 年 6 月 1 日 第 11 期 ( 总 第 156 期 ) 生 命 科 学 专 辑 中 国 科 学 院 规 划 战 略 局 中 国 科 学 院 上 海 生 命 科 学 信 息 中 心 中 国 科 学 院 上 海 生 命 科 学 信 息 中 心 上 海 市 岳 阳 路 319 号 邮 编 : 电 话 : 电 子 邮 件 :csd@sibs.ac.cn

2 生 命 科 学 专 辑 2011 年 第 11 期 ( 总 156 期 ) 专 题 报 道 目 录 FDA 年 战 略 优 先 领 域 : 应 对 21 世 纪 的 公 共 卫 生 挑 战 1 政 策 导 向 美 国 NCI 癌 症 生 物 医 学 信 息 网 络 的 影 响 评 估 发 布... 7 欧 洲 科 学 基 金 : 临 床 实 践 中 实 施 医 学 研 究... 9 英 国 继 续 投 资 个 性 化 药 物 研 发 英 国 新 建 一 个 细 胞 治 疗 中 心 加 拿 大 健 康 研 究 院 召 开 国 际 评 审 团 会 议 热 点 关 注 美 国 专 利 与 商 标 局 将 种 族 概 念 引 入 生 物 技 术 专 利 引 发 争 议 专 辑 主 编 : 孙 继 林 责 任 编 辑 : 阮 梅 花 王 小 理 执 行 主 编 : 徐 萍 出 版 日 期 :2011 年 6 月 1 日

3 专 题 报 道 按 : 美 国 食 品 药 品 监 督 管 理 局 (FDA) 于 2011 年 4 月 20 日 公 布 了 题 名 为 年 战 略 优 先 领 域 : 应 对 21 世 纪 的 公 共 卫 生 挑 战 (Strategic Priorities : Responding to the Public Health Challenges of the 21st Century) 的 报 告 该 报 告 分 析 了 FDA 目 前 面 临 的 公 共 卫 生 挑 战, 重 申 FDA 的 使 命 与 愿 景, 提 出 FDA 在 未 来 5 年 内 的 交 叉 战 略 优 先 领 域, 以 及 FDA 监 管 的 食 品 人 用 药 品 生 物 制 剂 医 疗 器 械 兽 药 领 域 的 战 略 目 标 和 长 期 目 标 本 文 对 该 报 告 的 第 2 部 分 交 叉 战 略 优 先 领 域 和 第 3 部 分 战 略 目 标 和 长 期 目 标 进 行 简 要 介 绍 FDA 年 战 略 优 先 领 域 : 应 对 21 世 纪 的 公 共 卫 生 挑 战 美 国 食 品 药 品 监 督 管 理 局 (FDA) 目 前 正 面 临 着 一 系 列 关 键 的 公 共 卫 生 挑 战 : 科 技 爆 炸 式 发 展, 并 改 变 着 世 界 ; 全 球 化 使 食 品 药 品 和 医 疗 器 械 监 管 更 加 困 难 ; 即 使 与 几 年 前 相 比, FDA 的 工 作 已 变 得 更 复 杂 为 应 对 这 些 挑 战,FDA 在 重 申 其 使 命 和 愿 景 的 基 础 上, 制 定 了 年 的 战 略 优 先 领 域 1 使 命 FDA 的 使 命 是 确 保 人 用 药 和 兽 药 生 物 制 剂 及 医 疗 器 械 安 全 有 效, 并 确 保 这 些 产 品 的 有 效 充 足 供 应, 确 保 食 品 化 妆 品 放 射 产 品 的 安 全 性, 保 护 公 众 健 康 具 体 地 说,FDA 通 过 以 下 方 式 致 力 于 提 高 公 众 健 康 :1) 加 速 创 新, 从 而 使 食 品 更 加 安 全, 药 品 和 医 疗 器 械 更 加 安 全 有 效 ;2) 确 保 公 众 能 够 获 得 药 物 医 疗 器 械 和 食 品 的 准 确 的 科 学 信 息 ;3) 控 制 烟 草 制 品 的 生 产 销 售 和 配 送, 降 低 未 成 年 人 吸 烟 率 ;4) 提 高 国 家 反 恐 能 力, 确 保 食 品 和 医 疗 产 品 供 应 安 全 2 交 叉 战 略 优 先 领 域 FDA 将 5 个 交 叉 领 域 作 为 未 来 五 年 内 的 战 略 优 先 领 域, 包 括 :1) 促 进 监 管 科 学 进 步 与 创 新 ;2) 加 强 全 球 供 应 链 的 安 全 性 和 完 整 性 ;3) 加 强 相 关 法 规 遵 守 和 实 施 行 动 计 划 的 能 力 ;4) 解 决 特 殊 人 群 未 被 满 足 的 公 共 卫 生 需 求 ; 5) 推 进 医 疗 对 策 和 应 急 准 备 2.1 推 进 监 管 科 学 进 步 与 创 新 监 管 科 学 (regulatory science) 是 指 开 发 用 于 评 估 FDA 监 管 产 品 的 安 全 性 有 效 性 质 量 和 产 品 性 能 的 新 工 具 新 标 准 和 新 方 法 的 科 学 强 有 力 的 监 管 科 学 能 有 效 地 促 进 生 物 医 学 进 步, 将 研 究 成 果 转 化 成 上 市 的 药 物 医 疗 器 械 生 物 制 剂 等 产 品 FDA 要 充 分 利 用 最 新 的 科 技 成 果 来 提 高 其 监 管 能 力, 使 其 评 估 和 批 准 过 程 现 代 化, 加 强 监 管 科 学 研 究 不 仅 要 确 保 产 品 安 全 有 效, 而 且 要 培 育 医 疗 创 新 方 法 和 解 决 方 案, 积 极 参 与 到 新 疗 法 开 发 项 目 中 1

4 毒 理 学 安 全 评 估 的 现 代 化 是 监 管 科 学 中 的 重 要 问 题 之 一, 因 为 先 进 的 毒 理 学 研 究 是 促 进 安 全 的 产 品 开 发 所 必 不 可 少 的 将 毒 理 学 研 究 的 研 究 方 法 现 代 化 将 开 发 新 的 更 好 的 方 法 预 测 新 化 合 物 如 何 在 人 体 内 发 挥 作 用, 从 而 减 少 药 物 和 其 他 产 品 研 发 的 成 本, 缩 短 新 产 品 和 新 技 术 上 市 的 时 间, 并 有 助 于 预 防 副 反 应 事 件 发 生 国 家 毒 理 学 研 究 中 心 (NCTR) 在 指 导 FDA 开 展 重 要 的 同 行 评 审 的 转 化 型 研 究 中 发 挥 着 重 要 作 用 FDA 将 与 NCTR 合 作 研 究, 开 发 用 于 新 的 药 品 生 物 制 剂 或 医 疗 器 械 安 全 性 评 估 的 新 工 具 和 新 标 准 未 来 5 年 内,FDA 将 制 定 和 实 施 一 项 战 略 计 划, 扩 大 该 机 构 内 部 的 监 管 科 学 领 域 并 将 其 现 代 化 该 计 划 将 与 FDA 下 属 各 中 心 基 于 具 体 项 目 的 战 略 计 划 相 互 补 充, 聚 焦 于 监 管 科 学 中 的 科 学 方 法 和 工 具 的 开 发 FDA 还 将 制 定 一 个 促 进 新 型 生 物 医 药 产 品 和 新 兴 技 术 开 发 的 创 新 战 略 FDA 还 将 提 高 其 内 部 的 整 体 科 学 水 平 FDA 负 责 判 断 药 品 和 其 他 医 疗 产 品 的 安 全 性 和 有 效 性, 并 监 测 这 些 产 品 上 市 后 的 安 全 性,FDA 必 须 具 备 能 够 承 担 该 任 务 的 科 学 能 力, 并 参 与 到 关 键 的 应 用 研 究 领 域, 包 括 系 统 生 物 学 无 线 医 疗 设 备 纳 米 技 术 医 学 影 像 机 器 人 技 术 以 细 胞 和 组 织 为 基 础 的 产 品 再 生 医 学 和 组 合 产 品 FDA 已 经 开 始 确 定 招 募 和 聘 请 杰 出 科 学 家 的 策 略, 并 将 与 其 他 机 构 产 业 和 学 术 界 合 作 确 定 和 推 进 与 人 类 健 康 国 家 医 保 体 系 和 全 球 公 共 卫 生 密 切 相 关 的 高 度 优 先 领 域 的 科 学 研 究 推 进 监 管 科 学 的 战 略 计 划 将 为 推 进 一 系 列 的 管 理 活 动 铺 平 道 路, 包 括 制 定 解 决 尚 未 满 足 的 公 众 健 康 需 要 的 产 品 标 准, 利 用 信 息 学 现 代 毒 理 学 和 有 害 物 质 评 估 确 定 和 减 轻 疾 病 传 播, 保 证 食 品 供 应 并 控 制 烟 草 该 计 划 将 促 使 FDA 利 用 最 新 的 科 学 技 术, 并 结 合 其 已 知 的 科 学 技 术 推 进 新 一 代 医 疗 产 品 的 发 展, 如 个 性 化 医 药 干 细 胞 疗 法 和 基 因 诊 断 等 2.2 加 强 全 球 供 应 链 的 安 全 性 和 完 整 性 全 球 化 带 来 的 挑 战 有 :1) 进 口 产 品 数 量 不 断 增 加 ;2) 进 口 产 品 的 复 杂 性 增 加 ;3) 不 完 整 的 供 应 链 监 管 信 息 ;4) 外 国 联 邦 政 府 和 各 个 州 对 产 品 安 全 各 自 为 政 的 分 散 管 理 ;5) 掺 假 和 蓄 意 欺 诈 的 机 会 更 多 ;6) 国 家 安 全 威 胁 ;7) 企 业 缺 乏 责 任 感 ;8) 目 前 的 进 口 监 管 系 统 只 是 一 个 名 誉 上 的 系 统 全 球 化 带 来 的 日 益 严 峻 的 挑 战 远 远 超 过 了 FDA 的 检 验 和 质 量 监 控 能 力 范 围, 无 力 保 持 足 够 的 监 管 能 力 则 意 味 着 对 消 费 者 带 来 的 潜 在 风 险 在 逐 年 增 长 应 对 这 些 挑 战 需 要 转 变 管 理 模 式, 即 要 以 预 防 为 主 FDA 必 须 获 得 更 多 更 好 的 产 品 供 应 链 信 息, 监 督 产 品 整 个 生 命 周 期, 要 鼓 励 企 业 参 与 到 产 品 监 测 保 护 和 风 险 控 制 中 这 需 要 联 邦 政 府 间 和 各 州 2

5 相 关 管 理 机 构 之 间 持 续 开 展 战 略 性 合 作 FDA 需 要 新 的 与 时 俱 进 的 法 规 遵 守 和 实 施 工 具, 需 要 构 建 一 个 包 括 全 球 管 理 者 联 盟 在 内 的 更 大 的 全 球 安 全 网, 需 要 充 足 的 资 金 和 先 进 的 系 统 ( 包 括 IT 技 术 支 持 ) 分 析 工 具 行 动 计 划 FDA 将 继 续 实 施 分 析 工 具 行 动 计 划 (ATI), 该 行 动 计 划 旨 在 探 索 将 新 的 或 从 未 使 用 过 的 分 析 技 术 直 接 用 于 实 验 室 的 化 合 物 筛 选 或 快 速 高 通 量 分 析 实 施 ATI 是 为 了 缩 小 工 业 界 / 学 术 界 和 FDA 科 学 家 之 间 的 差 距, 将 新 技 术 应 用 于 FDA 的 产 品 监 管 中 ATI 的 主 要 目 标 是 为 现 场 检 察 人 员 和 / 或 FDA 的 科 学 家 们 提 供 快 速 分 析 工 具 2.3 加 强 法 规 遵 守 与 实 施 行 动 为 了 保 护 公 众 健 康,FDA 必 须 迅 速 采 取 行 动, 保 证 有 效 实 施 和 遵 守 FDA 相 关 法 律 法 规 FDA 正 在 实 施 一 系 列 新 项 目, 增 强 其 监 管 法 规 遵 守 和 实 施 系 统 的 有 效 性 和 及 时 性 2011 年 1 月 4 日 开 始 实 施 的 FDA 食 品 安 全 现 代 化 法 案 规 定, 如 果 发 现 不 安 全 食 品, 在 食 品 企 业 未 能 主 动 召 回 的 情 况 下,FDA 有 权 批 准 召 回 为 确 保 产 品 的 有 效 性 及 其 生 产 和 运 输 至 美 国 消 费 者 手 中 的 过 程 是 安 全 的, 需 要 FDA 外 地 办 事 处 当 地 各 州 和 地 区 的 管 理 当 局 与 外 国 政 府 官 员 进 行 广 泛 的 合 作 未 来 五 年 内,FDA 将 与 这 些 合 作 者 密 切 合 作, 共 享 实 验 室 和 法 规 实 施 数 据, 从 而 实 现 更 快 地 确 定 公 众 健 康 威 胁, 加 快 反 应 时 间 2.4 努 力 满 足 特 殊 人 群 的 需 求 目 前 用 于 儿 童 的 绝 大 多 数 疗 法 尚 未 进 行 充 分 的 研 究 一 项 调 查 结 果 表 明, 超 过 15% 的 被 调 查 产 品 对 儿 童 无 效,20% 的 产 品 对 儿 童 有 新 的 安 全 危 害 为 了 使 儿 童 获 得 更 有 效 的 疗 法,FDA 将 开 发 用 于 新 生 儿 的 有 效 临 床 终 点, 探 索 成 人 用 药 对 儿 童 无 效 的 问 题, 重 点 研 究 儿 童 用 药 品 和 医 疗 器 械 的 长 期 安 全 性 由 于 患 特 定 疾 病 的 儿 童 数 量 有 限, 儿 科 试 验 需 要 设 置 更 多 的 临 床 试 验 点, 这 也 是 全 球 的 特 点 FDA 还 将 与 欧 盟 日 本 澳 大 利 亚 加 拿 大 加 强 合 作, 确 保 儿 童 被 科 学 符 合 伦 理 要 求 地 被 招 募 到 临 床 试 验 中 FDA 将 与 其 他 机 构 合 作, 支 持 妇 女 健 康 科 学 研 究, 并 就 妇 女 健 康 科 学 开 展 新 的 内 部 和 外 部 科 学 对 话, 建 立 工 作 组 识 别 妇 女 健 康 研 究 中 的 问 题 和 机 遇 FDA 于 2010 年 成 立 了 新 的 少 数 族 裔 卫 生 办 公 室 (Office of Minority Health), 以 应 对 减 少 美 国 卫 生 不 平 等 的 一 系 列 挑 战 FDA 将 继 续 实 施 或 启 动 新 的 旨 在 满 足 少 数 族 裔 人 群 健 康 需 求 的 行 动 FDA 已 经 开 展 针 对 少 数 民 族 人 群 的 预 防 肥 胖 项 目, 并 与 国 家 和 社 区 组 织 合 作, 提 高 西 班 牙 裔 美 国 人 亚 裔 美 国 人 和 太 平 洋 岛 民, 以 及 夏 威 夷 土 著 居 民 获 得 健 康 信 息 的 途 径 3

6 作 为 FDA 风 险 沟 通 战 略 计 划 的 一 部 分,FDA 开 展 了 旨 在 提 高 与 不 同 人 群 进 行 有 效 沟 通 能 力 的 具 体 行 动, 如 向 FDA 雇 员 培 训 健 康 知 识 和 基 本 的 风 险 沟 通 原 则 注 意 事 项 等 FDA 还 将 利 用 社 会 化 媒 介 工 具 提 高 沟 通 效 率 2.5 推 进 医 疗 对 策 和 应 急 准 备 自 2001 年 以 来, 美 国 尽 管 投 入 了 相 当 大 的 财 力 和 人 力, 但 还 未 获 得 快 速 和 有 效 应 对 蓄 意 的 化 学 生 物 制 剂 ( 例 如 炭 疽 病 或 天 花 ) 放 射 与 核 事 件 或 自 然 爆 发 的 传 染 疾 病 所 需 的 一 系 列 医 疗 对 策 (medical countermeasure,mcm) 几 乎 没 有 能 够 用 于 应 对 这 类 公 共 健 康 突 发 事 件 的 经 FDA 批 准 的 MCM( 如 药 物 疫 苗 诊 断 试 剂 个 人 防 护 设 备 和 用 品 ) 而 且, 快 速 研 发 新 MCM 的 能 力 有 限, 一 旦 检 测 到 某 一 公 共 卫 生 事 件, 扩 大 生 产 现 有 MCM 的 能 力 也 有 限 用 于 批 准 这 类 医 疗 产 品 的 复 杂 监 管 途 径 是 克 服 MCM 可 获 得 性 局 限 的 主 要 因 素 之 一 FDA 已 经 制 定 了 一 个 MCM 行 动 计 划, 该 计 划 有 3 个 主 题 :1) 改 善 MCM 的 监 管 审 查 过 程 ;2) 促 进 MCM 研 发 与 评 估 的 监 管 科 学 的 发 展 ;3) 优 化 有 效 应 对 公 共 卫 生 事 件 的 法 律 法 规 和 政 策 框 架 3 战 略 目 标 和 长 期 目 标 3.1 提 高 食 品 安 全 与 营 养 目 标 :1) 减 少 不 安 全 食 品 和 饲 料 带 来 的 不 利 于 健 康 的 影 响 和 死 亡 ;2) 通 过 向 消 费 者 提 供 营 养 相 关 信 息, 指 导 美 国 民 众 选 择 健 康 饮 食, 从 而 减 少 食 物 相 关 的 慢 性 疾 病 的 患 病 率 通 过 如 下 长 期 目 标 及 相 应 的 关 键 措 施 来 实 现 确 保 从 农 场 到 餐 桌 的 食 品 供 应 安 全 包 含 如 下 3 个 长 期 目 标 : 1) 建 立 从 农 场 到 餐 桌 的 连 续 的 科 学 预 防 控 制 标 准, 关 键 措 施 包 括 优 先 发 展 能 解 决 最 高 风 险 的 靶 向 预 防 控 制 标 准, 确 定 并 优 化 知 识 差 距, 衡 量 预 防 控 制 的 公 共 卫 生 效 果 2) 在 国 内 和 国 际 范 围 内 实 现 预 防 控 制 标 准 的 高 遵 守 率, 关 键 措 施 包 括 : (1) 利 用 来 自 公 共 卫 生 企 业 和 管 理 机 构 的 合 作 者 资 源 与 信 息, 建 立 完 整 的 食 品 安 全 系 统 ;(2) 建 立 一 个 现 代 化 的 审 查 和 实 施 系 统 ;(3) 加 强 对 突 发 事 件 的 预 备 应 对 和 交 流 沟 通 ;(4) 制 定 和 实 施 进 口 产 品 监 管 计 划 3) 确 保 有 足 够 的 科 学 能 力 支 持 基 于 风 险 的 公 共 卫 生 决 策, 关 键 措 施 包 括 : (1) 加 强 预 测 和 分 析 风 险 的 能 力 ;(2) 优 化 整 合 并 提 高 监 管 研 究, 促 进 相 关 方 法 的 开 发 宣 传 健 康 饮 食 操 作 规 范 和 营 养 学 知 识 4

7 包 含 如 下 2 个 长 期 目 标 : 1) 提 供 明 确 和 及 时 的 信 息, 使 消 费 者 能 够 选 择 更 健 康 的 饮 食, 降 低 患 慢 性 疾 病 和 肥 胖 的 风 险, 关 键 措 施 包 括 :(1) 在 食 品 包 装 和 饭 店 菜 单 上 改 进 营 养 标 签, 作 为 消 费 者 构 建 健 康 饮 食 的 工 具 ;(2) 实 施 修 订 后 的 宠 物 食 品 标 签 和 动 物 饲 料 成 份 标 准 ; 2) 鼓 励 产 品 改 变 配 方, 以 提 高 食 品 的 营 养 吸 收 率, 关 键 措 施 包 括 :(1) 建 立 持 续 的 多 方 面 的 协 调 能 力, 以 降 低 加 工 食 品 的 钠 含 量 ;(2) 通 过 标 签 和 其 他 活 动 促 进 产 品 配 方 的 改 善 3.2 提 高 医 药 产 品 的 安 全 性 和 有 效 性 目 标 :1) 使 人 们 能 获 得 治 疗 疾 病 的 和 提 升 生 命 质 量 的 医 药 产 品, 增 加 人 们 健 康 生 活 的 年 数 ;2) 减 少 与 FDA 监 管 的 医 药 产 品 质 量 和 不 安 全 使 用 相 关 的 死 亡 和 受 伤 人 数 提 高 人 用 药 的 安 全 性 和 有 效 性 主 要 包 括 如 下 3 个 长 期 目 标 : 1) 确 保 安 全 有 效 的 新 药 供 应, 关 键 措 施 包 括 :(1) 确 认 和 开 发 新 的 科 学 方 法 模 型 和 工 具, 提 高 新 药 开 发 的 质 量 安 全 性 可 预 测 性 和 效 果 ;(2) 实 施 严 格 的 以 科 学 为 基 础 的 上 市 前 审 查, 确 保 该 药 的 上 市 后 是 安 全 和 有 效 的 ; (3) 有 效 地 与 患 者 沟 通 药 物 信 息, 确 保 患 者 了 解 药 物 的 利 益 和 风 险 2) 确 保 上 市 产 品 的 质 量 和 完 整 性, 关 键 措 施 包 括 :(1) 构 建 安 全 的 全 球 供 应 链, 保 证 药 物 生 产 和 销 售 符 合 质 量 标 准 ;(2) 通 过 扩 大 风 险 方 法 的 使 用, 提 高 药 物 质 量 监 管 能 力 ;(3) 通 过 有 效 的 沟 通, 确 保 公 众 了 解 药 物 质 量 和 完 整 性 问 题 3) 促 进 上 市 药 物 的 安 全 使 用, 关 键 措 施 包 括 :(1) 实 施 上 市 后 监 测, 确 保 能 尽 早 检 测 到 新 的 安 全 信 号 ;(2) 实 施 严 密 的 研 究, 以 了 解 新 药 的 安 全 信 号, 并 有 效 地 管 理 新 出 现 的 信 号 ;(3) 确 保 患 者 和 医 疗 人 员 了 解 药 物 风 险 和 安 全 使 用 参 数 ;(4) 监 督 药 物 促 销 和 上 市, 保 证 上 市 的 药 物 标 签 和 广 告 真 实 且 无 误 导 性 提 高 生 物 制 剂 的 安 全 性 和 有 效 性 主 要 包 括 如 下 4 个 长 期 目 标 : 1) 提 高 国 家 应 对 生 物 恐 怖 主 义 流 行 疾 病 和 新 生 传 染 病 威 胁 的 能 力, 关 键 措 施 包 括 :(1) 增 强 国 家 应 对 流 感 大 流 行 的 能 力 ;(2) 促 进 高 度 优 先 的 医 药 产 品 的 研 发 评 估 和 供 应 ;(3) 研 发 新 试 剂, 评 估 新 方 法, 实 施 相 关 政 策, 在 突 发 事 件 发 生 时 能 确 保 血 液 和 组 织 制 剂 持 续 安 全 充 足 供 应 5

8 2) 加 强 国 际 合 作, 包 括 研 究 与 信 息 的 共 享, 提 高 全 球 公 众 健 康, 关 键 措 施 包 括 :(1) 促 进 研 究 与 信 息 的 全 球 共 享, 以 应 对 影 响 人 群 的 疾 病 和 新 生 疾 病 威 胁 ;(2) 推 动 关 键 疾 病 的 疫 苗 和 生 物 制 剂 的 全 球 化 供 应 ;(3) 协 调 现 有 的 管 理 标 准, 努 力 促 进 新 型 生 物 制 剂 领 域 标 准 的 统 一 ;(4) 加 强 国 际 合 作, 建 立 和 保 存 生 物 制 品 的 参 考 材 料, 并 制 定 相 关 标 准 3) 增 强 科 学 技 术 进 步 的 能 力, 促 进 安 全 和 有 效 的 生 物 制 剂 的 开 发, 关 键 措 施 包 括 :(1) 将 基 因 组 学 蛋 白 质 组 学 高 灵 敏 性 基 因 测 序 和 其 他 前 沿 科 技 整 合 到 管 理 中, 从 而 加 速 产 品 的 研 发 和 审 查 过 程 ;(2) 通 过 使 用 生 物 标 记 物 和 自 适 应 性 试 验 设 计, 提 高 临 床 研 究 中 产 品 的 有 效 性 评 估 ;(3) 提 高 管 理 研 究, 促 进 产 品 审 查, 包 括 相 关 动 物 模 型 的 研 发 4) 确 保 生 物 制 剂 安 全, 关 键 措 施 包 括 :(1) 提 高 生 物 制 剂 生 产 能 力, 改 进 产 品 质 量 ;(2) 提 高 医 疗 数 据 的 使 用, 加 强 监 测 已 经 上 市 的 生 物 制 剂 的 安 全 性 和 质 量 ;(3) 加 强 统 计 数 据 的 分 析 和 数 学 模 型 构 建, 提 高 产 品 的 流 行 病 学 和 风 险 评 估 ;(4) 通 过 有 效 的 风 险 管 理 和 风 险 沟 通 促 进 产 品 的 安 全 使 用 提 高 兽 药 的 安 全 性 和 有 效 性 主 要 包 括 如 下 5 个 长 期 目 标 : 1) 发 展 新 兴 科 学, 主 要 措 施 包 括 :(1) 实 施 新 兴 科 学 的 科 学 教 育 项 目 ; (2) 将 新 兴 科 学 引 入 / 扩 展 到 监 管 要 求 中 ;(3) 采 用 下 一 代 高 通 量 分 析 技 术 2) 降 低 来 自 不 合 格 和 违 法 上 市 兽 药 的 危 害 风 险, 关 键 措 施 包 括 :(1) 制 定 未 批 准 药 物 合 法 上 市 的 管 理 框 架 ;(2) 制 定 解 决 未 被 批 准 的 新 兽 药 的 工 作 计 划 ;(3) 制 定 实 施 战 略, 解 决 新 兽 药 的 非 法 组 成 问 题 3) 确 保 具 有 重 要 医 学 价 值 的 抗 菌 剂 的 审 慎 使 用, 关 键 措 施 包 括 :(1) 发 布 对 食 用 动 物 审 慎 使 用 抗 菌 剂 的 最 终 指 南 ;(2) 制 定 和 实 施 审 慎 使 用 指 南 的 附 加 行 业 指 南 ;(3) 与 其 他 机 构 合 作, 逐 步 实 施 审 慎 使 用 指 南 建 议 ;(4) 发 布 禁 止 头 孢 菌 素 类 药 物 乱 用 的 命 令 ;(5) 评 估 乙 醇 生 产 中 抗 菌 药 使 用 的 相 关 数 据 4) 提 高 安 全 有 效 兽 药 的 可 获 得 性, 降 低 上 市 兽 药 不 安 全 使 用 带 来 的 危 害, 关 键 措 施 包 括 :(1) 改 进 FDA 新 兽 药 评 审 过 程 ;(2) 开 发 完 善 的 监 管 途 径, 整 合 上 市 授 权 前 后 的 法 规 遵 守 功 能 ;(3) 制 定 药 物 副 反 应 事 件 报 告 的 电 子 报 告 方 法 ;(4) 制 定 和 实 施 兽 药 残 留 的 风 险 分 级 系 统 ;(5) 重 新 制 定 乳 制 品 抗 生 素 残 留 检 测 程 序, 检 测 除 β- 内 酰 胺 以 外 的 抗 生 素 5) 提 高 应 对 食 品 / 饲 料 和 药 物 安 全 事 件 的 反 应, 关 键 措 施 包 括 :(1) 在 兽 医 实 验 室 应 答 网 络 (VEtlRN) 的 发 展 中, 与 兽 医 诊 断 实 验 室 合 作, 应 对 最 优 先 的 化 学 和 微 生 物 饲 料 / 食 品 污 染 事 件 ;(2) 制 定 动 物 饲 料 风 险 预 防 控 制 措 6

9 施, 以 确 保 动 物 饲 料 安 全 提 高 医 疗 器 械 的 安 全 性 和 有 效 性 主 要 包 括 如 下 2 个 长 期 目 标 : 1) 充 分 实 施 产 品 全 生 命 周 期 监 测 方 法, 从 而 强 有 力 地 支 持 对 医 疗 器 械 生 命 周 期 的 任 何 阶 段 的 监 管 决 策, 关 键 措 施 包 括 : 加 强 和 整 合 医 疗 器 械 上 市 前 上 市 后 的 监 管, 确 保 其 遵 守 相 关 法 规 :A 加 强 上 市 前 评 审 ;B 合 理 配 置 科 学 资 源 ;C 优 化 数 据 收 集 与 分 析 ;D 解 决 全 球 化 相 关 的 挑 战 ;E 提 高 法 规 遵 守 能 力 2) 积 极 地 促 进 创 新 解 决 未 满 足 的 公 共 卫 生 需 求, 关 键 措 施 包 括 :(1) 促 进 创 新 型 医 疗 器 械 研 发 ;(2) 实 施 个 性 化 医 疗 项 目 王 小 理 整 理 自 : 检 索 日 期 :2011 年 5 月 20 日 政 策 导 向 美 国 NCI 癌 症 生 物 医 学 信 息 网 络 的 影 响 评 估 发 布 美 国 国 家 癌 症 研 究 所 (NCI) 于 2011 年 5 月 公 布 了 NCI 癌 症 生 物 医 学 信 息 网 络 的 影 响 评 估 报 告 NCI 新 主 任 自 2010 年 7 月 上 任 就 开 始 审 查 癌 症 生 物 医 学 信 息 网 (cabig ) 项 目 cabig 是 NIH 下 属 各 研 究 所 / 中 心 中 最 具 影 响 力 的 项 目 之 一, 致 力 于 设 计 和 开 发 用 于 生 物 医 学 研 究 的 新 一 代 IT 基 础 设 施 该 设 施 将 能 够 处 理 NCI 各 癌 症 中 心 合 作 团 队 和 NCI 其 他 的 项 目 的 数 据 收 集 整 合 分 析 传 播 挑 战, 以 加 速 研 发 新 的 检 测 诊 断 治 疗 和 预 防 癌 症 的 方 法 cabig 预 算 逐 年 增 长, 从 2004 年 的 约 1500 万 美 元 增 加 至 2010 年 的 逾 4700 万 美 元 加 上 2009 和 2010 年 从 美 国 再 投 资 与 恢 复 法 案 (ARRA) 所 获 得 的 8700 万 ~1 亿 美 元 的 额 外 投 入,caBIG 年 间 总 成 本 增 加 至 逾 3.5 亿 美 元 未 来, 考 虑 到 实 施 包 括 电 子 医 疗 记 录 云 计 算 和 其 他 影 响 深 远 的 与 个 性 化 分 子 医 学 有 关 的 计 划, 这 项 费 用 有 可 能 继 续 保 持 增 长 趋 势 因 此, 在 这 个 时 候 有 必 要 对 这 一 计 划 进 行 彻 底 和 客 观 的 评 估 评 估 工 作 组 要 求 从 cabig 项 目 管 理 层 提 供 与 cabig 有 关 的 以 下 四 个 方 面 的 信 息 : 生 命 科 学 整 合 研 究 工 具 ; 临 床 试 验 管 理 工 具 ; 基 础 设 施 数 据 共 享 工 具 ; 财 政 预 算, 项 目 管 理 和 合 同 管 理 该 工 作 组 对 cabig 项 目 进 行 了 访 谈 评 估, 访 谈 了 来 自 46 个 机 构 的 59 名 工 作 人 员, 他 们 有 各 种 与 cabig 相 关 的 工 作 经 历 访 谈 的 主 题 是 cabig 项 目 对 NCI 下 属 各 癌 症 中 心 合 作 临 床 试 验 团 队, 以 及 其 他 cabig 可 能 支 持 的 NCI 研 究 项 目 ( 如 癌 症 基 因 组 图 谱 计 划 ) 7

10 和 相 关 产 业 的 影 响 访 谈 持 续 了 4 个 月 受 访 者 一 致 认 为,caBIG 最 初 的 目 标 是 有 价 值 的, 并 与 美 国 未 来 癌 症 研 究 高 度 相 关 但 是, 他 们 也 认 为, 目 前 cabig 的 业 务 范 围 已 经 偏 离 了 这 些 最 初 的 目 标, 以 企 业 运 营 的 方 式 开 发 过 度 复 杂 的 以 NCI 命 名 的 软 件 工 具 体 系, 在 临 床 试 验 管 理 系 统 (CTMS) 领 域 尤 其 如 此 这 些 行 动 对 癌 症 领 域 的 推 动 作 用 有 限, 且 与 已 有 的 商 业 卖 方 竞 争, 长 期 的 维 护 与 保 养 给 NCI 造 成 了 经 济 负 担 此 外, 建 立 全 方 位 的 软 件 系 统 需 要 一 个 庞 大 的 外 部 合 同 者 管 理 网 络 支 持, 仅 此 一 项 在 过 去 的 7 年 里 至 少 消 耗 了 6000 万 美 元, 而 且 这 一 费 用 将 继 续 增 长 调 研 发 现, 该 项 目 开 发 的 大 多 数 工 具 的 影 响 水 平 与 投 入 水 平 不 相 符 cabig 启 动 的 多 数 子 项 目 不 太 成 功, 却 耗 资 巨 大 大 部 分 子 项 目 都 是 使 用 昂 贵 的 或 新 开 发 的 技 术 和 软 件 工 具 值 得 注 意 并 可 作 为 未 来 的 经 验 教 训 的 是, 被 广 泛 采 用 的 生 命 科 学 工 具 早 已 被 学 术 研 究 机 构 成 功 实 施 的 项 目 开 发 出 来 工 作 组 分 析 显 示, 该 项 目 在 实 现 愿 景 时 所 采 用 的 方 法 存 在 问 题, 实 施 效 果 与 其 愿 景 存 在 偏 差 例 如,caBIG 终 止 了 开 发 强 大 而 影 响 深 远 的 技 术 ( 如 cagrid), 也 没 有 证 明 已 开 发 的 技 术 能 如 何 应 用 到 癌 症 研 究 中 值 得 关 注 的 是,caBIG 子 项 目 和 行 动 计 划 并 未 经 过 正 常 的 NCI 评 审 和 批 准 程 序, 这 使 得 项 目 进 展 过 程 中 失 去 了 获 得 宝 贵 指 导 的 机 会, 而 这 些 指 导 有 助 于 其 战 略 方 法 和 重 点 的 形 成 缺 乏 独 立 的 外 部 监 督 和 非 同 行 评 议 的 资 助 决 策 使 cabig 计 划 达 到 其 最 初 目 标 的 能 力 大 打 折 扣 建 立 一 个 用 于 数 据 收 集 管 理 分 析 和 传 播 的 基 础 设 施, 仍 然 是 关 键 的 问 题 这 个 问 题 很 重 要, 以 至 于 工 作 组 关 于 cabig 项 目 进 展 的 调 查 结 果 并 没 有 减 弱 NCI 各 中 心 支 持 这 一 关 键 领 域 发 展 的 热 情 工 作 组 建 议 cabig 返 回 到 最 初 的 使 命 和 愿 景, 即 聚 焦 于 临 床 和 基 础 研 究 所 用 的 信 息 工 具 前 者 应 该 以 临 床 研 究 机 构 的 要 求 为 驱 动 力, 后 者 应 更 好 地 与 NCI 现 有 的 开 发 创 新 型 分 析 工 具 的 方 案 整 合 这 些 创 新 型 工 具 是 目 前 缺 乏 的, 却 对 研 究 团 队 的 软 件 开 发 维 护 和 推 广 发 挥 着 推 动 作 用 工 作 组 提 出 的 具 体 建 议 有 : 当 前 需 要 立 即 实 施 的 措 施 : 1) 立 即 暂 停 所 有 正 在 进 行 的 软 件 开 发 项 目 : 包 括 cabig 内 部 的 和 已 签 订 商 业 合 同 的 项 目 ( 例 如 CTMS 套 件 cagrid 云 计 算 cabig 2.0 等 领 域 的 工 具 开 发 ), 同 时 启 动 一 个 减 轻 计 划, 以 减 轻 暂 停 对 癌 症 研 究 团 队 造 成 的 负 面 影 响 caarray catissue 成 像 工 具 和 正 在 进 行 的 依 赖 cabig 工 具 的 多 中 心 临 床 试 验 继 续 开 展 2) 颁 布 为 期 一 年 的 禁 令, 在 这 一 年 里 禁 止 启 动 新 的 cabig 子 项 目, 禁 止 签 订 新 的 合 同 及 转 包 合 同, 直 到 它 们 经 过 独 立 的 监 督 委 员 会 审 查 8

11 3) 这 一 年 审 查 结 束 后, 为 以 上 停 止 的 软 件 工 具 的 开 发 传 播 和 维 护 工 作 延 长 一 年 4) 建 立 一 个 独 立 的 监 督 委 员 会, 由 学 术 界 工 业 界 和 政 府 (NCI NIH) 的 代 表 组 成, 对 正 在 进 行 和 计 划 进 行 的 行 动 措 施 的 科 学 优 点 进 行 评 审, 并 为 cabig 工 具 的 当 前 用 户 提 供 有 效 的 过 渡 建 议 ; 5) 对 cabig 预 算 和 支 出 的 各 个 方 面 进 行 一 次 彻 底 的 审 计, 以 明 确 有 多 少 尚 未 使 用 的 经 费 可 用 以 实 施 工 作 组 的 其 他 建 议 和 NCI 其 他 的 优 先 领 域 长 期 战 略 建 议 : 6) 建 立 一 个 科 学 咨 询 小 组 (SAG), 该 小 组 由 科 学 技 术 信 息 学 方 面 的 专 家 组 成, 为 NCI 的 优 先 领 域 未 来 行 动 计 划 商 业 模 式 和 生 物 医 学 信 息 技 术 领 域 的 资 源 分 配 提 供 建 议 SAG 也 应 为 NIH 其 他 研 究 所 研 究 团 队 和 国 外 研 究 机 构 开 展 类 似 的 研 究 消 除 障 碍 7) 让 cabig 重 新 聚 焦 于 其 最 初 的 使 命, 停 止 所 有 的 软 件 工 具 开 发 工 作 8) 将 cabig 项 目 的 临 床 信 息 学 和 生 物 信 息 学 部 分 区 分 开 来 9) 未 来, 通 过 NCI 的 科 学 顾 问 委 员 会 和 同 行 评 审, 使 用 常 见 和 已 有 的 概 念 评 审 机 制, 对 NCI 生 物 医 学 信 息 学 行 动 计 划 进 行 评 审 10) 促 进 互 操 作 性 和 数 据 共 享, 使 其 成 为 资 助 合 作 协 议 和 研 发 合 同 的 重 要 评 审 标 准, 未 来 将 互 操 作 性 和 数 据 共 享 作 为 资 助 的 必 要 条 件 徐 萍 整 理 自 : 检 索 日 期 :2011 年 5 月 20 日 欧 洲 科 学 基 金 : 临 床 实 践 中 实 施 医 学 研 究 欧 洲 科 学 基 金 (ESF)2011 年 5 月 发 布 的 前 瞻 性 研 究 报 告 临 床 实 践 中 实 施 医 学 研 究 (Implementation of Medical Research in Clinical Practice) 检 查 了 如 何 提 升 临 床 研 究 质 量, 以 及 研 究 结 果 如 何 更 好 地 应 用 于 实 践 这 些 问 题 已 经 经 过 综 合 分 析, 并 在 2010 年 10 月 欧 洲 理 事 会 于 斯 特 拉 斯 堡 举 行 的 共 识 会 议 上 由 来 自 欧 洲 和 其 他 国 家 / 地 区 的 90 多 位 专 家 进 行 了 多 轮 商 讨 并 达 成 一 致 意 见 在 过 去 的 半 个 世 纪 里, 医 疗 护 理 获 得 了 巨 大 的 发 展 这 很 大 程 度 上 归 因 于 临 床 研 究 临 床 研 究 包 括 基 础 导 向 型 研 究 使 用 动 物 模 型 的 疾 病 导 向 型 研 究 转 化 型 研 究 患 者 导 向 型 研 究 与 医 疗 效 果 研 究 等 当 临 床 实 践 中 成 功 实 施 了 临 床 研 究 时, 可 以 解 决 临 床 医 师 所 面 临 的 重 要 问 题, 并 为 临 床 实 践 提 供 必 要 的 证 据 支 持 虽 然 临 床 研 究 取 得 很 大 进 步, 但 还 需 要 更 进 一 步 的 发 展 目 前 还 有 很 多 临 床 决 策 没 有 获 得 证 据 支 持, 而 且 临 床 研 究 也 没 有 在 强 有 力 的 系 统 方 法 的 指 导 下 进 行 9

12 ESF 经 过 严 密 的 商 讨 与 辩 论, 确 定 了 其 中 的 差 距, 强 调 了 最 佳 操 作 规 范, 获 得 一 些 结 论, 主 要 有 : 1) 应 当 将 患 者 导 向 型 研 究 的 问 题 列 出 来, 以 便 更 好 地 解 决 患 者 和 公 众 的 相 关 问 题 应 通 过 系 统 地 查 阅 文 献 来 避 免 重 复 研 究, 避 免 资 源 浪 费 2) 必 须 用 正 确 的 方 法 进 行 研 究, 这 样 得 到 的 结 论 才 是 可 信 的 所 有 临 床 试 验 的 方 案 和 结 果 必 须 公 开, 被 公 正 地 报 道, 报 道 时 要 有 足 够 详 细 的 信 息 以 免 产 生 误 导 3) 需 要 进 行 更 多 的 药 物 及 其 他 医 学 技 术 的 比 较 效 用 研 究, 同 时 应 该 公 开 毒 理 学 信 息 与 临 床 信 息 4) 临 床 研 究 人 员 的 教 育 与 培 训 还 不 够 完 善, 目 前 没 有 足 够 的 具 有 临 床 研 究 方 法 学 知 识 的 专 业 人 员, 缺 乏 能 充 分 了 解 循 证 医 学 (EBM) 和 医 疗 技 术 评 估 以 及 医 疗 经 济 学 的 专 业 人 员 5) 临 床 实 践 指 南 是 执 行 / 实 施 临 床 研 究 的 一 个 重 要 方 式 目 前 各 种 机 构 制 定 了 各 种 指 南, 不 同 的 指 南 都 有 其 优 缺 点 目 前 还 没 有 证 据 证 明 哪 种 方 法 是 实 施 临 床 研 究 的 最 佳 方 法, 需 要 进 行 这 一 领 域 的 研 究 未 来, 高 质 量 系 统 的 临 床 实 践 指 南 是 保 证 临 床 研 究 中 获 得 有 效 研 究 结 果 的 最 好 方 式, 今 后 在 任 何 地 方 对 于 每 一 个 患 者 的 治 疗 都 要 运 用 EBM 6) 审 核 与 反 馈 是 提 高 医 疗 护 理 质 量 的 重 要 方 式 质 量 指 标 是 很 有 价 值 的, 但 需 要 谨 慎 地 制 定 注 册 登 记 同 样 也 能 够 提 供 丰 富 的 信 息, 并 且 能 够 衍 生 出 新 的 研 究 7) 基 础 医 疗 在 研 究 与 实 践 中 都 能 发 挥 重 要 作 用 来 自 医 学 专 家 的 一 些 研 究 结 果 很 难 应 用 到 一 般 实 践 中, 因 此 需 要 获 得 更 多 更 好 的 与 基 础 医 疗 相 关 的 知 识 8) 需 要 公 众 更 多 地 参 与 到 临 床 研 究 的 各 个 阶 段, 医 疗 保 健 从 业 者 要 能 与 公 众 交 流 研 究 内 容 资 助 机 构 应 当 要 求 研 究 人 员 汇 报 研 究 项 目 中 患 者 与 公 众 参 与 的 内 容 该 报 告 提 出 了 10 条 建 议, 促 进 临 床 实 践 中 实 施 医 学 研 究 : 1) 加 强 欧 洲 国 家 在 如 下 领 域 的 研 究 合 作 与 资 助 : 对 已 有 证 据 的 系 统 性 评 估 比 较 效 用 研 究 医 疗 技 术 评 估 和 临 床 实 践 指 南 2) 提 高 透 明 度, 要 求 比 较 效 用 药 物 成 本 和 其 他 新 技 术 在 批 准 前, 要 提 供 证 据, 证 明 其 具 有 附 加 值 3) 对 医 疗 从 业 人 员 进 行 培 训, 提 高 其 教 育 培 训 水 平, 并 对 其 进 行 职 业 规 划 4) 告 知 患 者 和 公 众 临 床 比 较 效 用 研 究 和 循 证 医 学 的 优 先 顺 序 资 助 计 10

13 划 管 理 结 果 报 告 方 面 的 信 息 5) 支 持 和 促 进 用 合 理 的 方 法 开 展 高 质 量 的 研 究, 需 要 系 统 地 评 估 患 者 医 疗 保 健 从 业 者 和 社 会 的 需 要, 识 别 出 差 距 和 不 确 定 性, 支 持 和 促 进 用 合 理 的 方 法 对 这 些 差 距 和 不 确 定 性 进 行 高 质 量 的 研 究 6) 对 所 有 临 床 研 究 进 行 严 格 报 告 7) 加 强 国 内 及 国 际 开 放 获 取 数 据 库 的 建 设, 包 括 临 床 方 案 数 据 报 告 系 统 评 估 和 医 疗 技 术 评 估 等 信 息 的 共 享 8) 通 过 多 学 科 团 队 以 及 患 者 的 参 与, 根 据 共 同 的 标 准, 制 定 高 质 量 以 证 据 为 基 础 的 临 床 实 践 指 南 9) 通 过 信 息 技 术 工 具 审 计 和 反 馈 临 床 指 标 和 持 续 不 断 的 更 新, 实 施 和 改 进 临 床 实 践 指 南 10) 增 加 高 质 量 医 疗 技 术 评 估 报 告 和 临 床 指 南 在 医 院 基 础 医 疗 以 及 所 有 行 政 程 序 中 的 使 用 和 实 施 熊 燕 整 理 自 : 检 索 日 期 :2011 年 5 月 20 日 英 国 继 续 投 资 个 性 化 药 物 研 发 2011 年 5 月 19 日, 英 国 技 术 战 略 委 员 会 (TSB) 与 英 国 医 学 研 究 理 事 会 (MRC) 共 同 向 7 个 重 要 的 新 研 究 项 目 投 资 370 多 万 英 镑, 这 些 项 目 将 使 英 国 位 于 个 性 化 药 物 开 发 的 最 前 沿 该 投 资 将 首 次 通 过 TSB 管 理 的 分 层 医 学 创 新 平 台 (Stratified Medicine Innovation Platform,SMIP) 开 展 英 国 政 府 将 在 未 来 5 年 内 向 该 平 台 投 入 5000 多 万 英 镑, 用 于 肿 瘤 的 创 新 型 研 究 与 开 发, 改 善 癌 症 治 疗 并 开 发 更 有 效 的 药 物 生 物 标 记 物 TSB 也 非 常 欢 迎 关 节 炎 领 域 的 研 究 人 员 参 与 到 SMIP 中 英 国 关 节 炎 研 究 (Arthritis Research UK) 组 织 也 将 加 入, 从 而 大 大 推 动 该 项 目 在 炎 症 疾 病 方 面 的 发 展 此 次 资 助 的 7 个 项 目 分 别 由 英 国 阿 斯 利 康 公 司 葛 兰 素 史 克 (3 个 项 目 ), Ig 创 新 公 司 扬 森 制 药 有 限 公 司 (Jassen) 英 国 分 公 司 和 英 国 朗 道 公 司 (Randox Laboratories Ltd) 负 责 ( 见 表 1) 加 上 项 目 其 他 合 作 伙 伴 的 投 资, 这 7 个 研 发 项 目 总 投 资 将 超 过 700 万 英 镑 7 个 项 目 中,4 个 项 目 是 关 于 炎 症 生 物 标 记 物 的 开 发, 这 些 新 型 的 炎 症 生 物 标 记 物 用 于 开 发 更 有 效 的 治 疗 药 物 ; 另 外 3 个 项 目 涉 及 商 业 模 式 和 价 值 体 系 的 开 发 表 1 英 国 技 术 战 略 委 员 会 与 MRC 新 资 助 的 7 个 个 性 化 药 物 开 发 项 目 项 目 题 名 承 担 机 构 用 于 药 物 开 发 的 炎 症 生 物 标 记 物 用 于 预 测 骨 关 节 炎 新 药 的 药 理 学 患 者 应 答 葛 兰 素 史 克 牛 津 大 学 11

14 的 新 型 生 物 标 记 物 的 评 估 评 估 慢 性 呼 吸 道 疾 病 患 者 的 各 种 非 肺 病 中 炎 症 的 作 用 CD44vRA 作 为 风 湿 性 关 节 炎 的 特 定 生 物 标 记 物 用 于 靶 向 新 药 开 发 预 测 新 药 和 伴 生 诊 断 的 效 果 的 研 究 与 验 证 多 重 SNP 阵 列 用 于 风 湿 性 关 节 炎 患 者 治 疗 应 答 的 分 类 开 发 商 业 模 式 与 价 值 系 统 用 联 合 方 法 建 立 战 略 组 织 储 备 联 盟 GSK 与 牛 津 基 因 技 术 中 心 (OGT):CDx 开 发 的 创 新 商 业 模 型 葛 兰 素 史 克 皇 家 Brompton & Harefield 医 院 剑 桥 大 学, 爱 丁 堡 大 学, 卡 迪 夫 大 学 诺 丁 汉 大 学 Ig 创 新 公 司 MaimoniDex( 英 国 ) 分 公 司 MaimoniDex 公 司 MaimoniDex 大 学 Randox 实 验 室 公 司 Ulster 大 学 阿 斯 利 康 英 国 分 公 司 葛 兰 素 史 克 Lab21 公 司 曼 彻 斯 特 大 学 诺 丁 汉 大 学 莱 斯 特 大 学 葛 兰 素 史 克 牛 津 基 因 技 术 中 心 分 层 医 药 商 业 平 台 Janssen 英 国 分 公 司 伦 敦 大 学 学 院 NHS/UCL 合 作 伙 伴 健 康 科 学 中 心 注 : 第 一 位 的 机 构 都 为 项 目 负 责 单 位 黄 菲 整 理 自 : 检 索 日 期 :2011 年 5 月 20 日 英 国 新 建 一 个 细 胞 治 疗 中 心 2011 年 5 月 10 日, 英 国 大 学 与 科 学 部 长 宣 布, 英 国 将 创 建 一 个 世 界 一 流 的 开 发 细 胞 疗 法 的 中 心, 启 动 该 中 心 第 一 阶 段 的 建 设 该 细 胞 治 疗 中 心 将 是 英 国 技 术 战 略 委 员 会 (TSB) 建 立 的 技 术 与 创 新 中 心 网 络 中 的 第 二 个 中 心, 未 来 4 年 内 将 向 该 中 心 投 入 2 亿 英 磅 该 中 心 将 面 向 英 国, 开 展 细 胞 治 疗 及 其 他 先 进 疗 法 的 开 发 与 商 业 化, 最 终 目 标 是 通 过 细 胞 治 疗 的 有 效 商 业 化 来 促 进 经 济 增 长 2008 年 细 胞 治 疗 行 业 的 全 球 销 售 额 是 2.5 亿 英 磅, 到 2012 年 这 一 数 字 将 增 长 到 16 亿 英 磅,2014 年 将 增 长 到 31 亿 英 磅, 实 际 增 长 速 度 比 预 期 还 高 目 前, 已 有 8 个 细 胞 治 疗 产 品 被 批 准 上 市 王 玥 整 理 自 : lth-.ashx 检 索 日 期 :2011 年 5 月 20 日 加 拿 大 健 康 研 究 院 召 开 国 际 评 审 团 会 议 2011 年 3 月 日, 加 拿 大 健 康 研 究 院 (CIHR) 管 理 理 事 会 召 开 了 国 12

15 际 评 审 团 (International Review Panel) 会 议, 评 估 CIHR 的 绩 效 在 为 期 2 天 的 会 议 中, 评 审 团 讨 论 了 2011 年 2 月 份 以 来 对 CIHR 评 审 的 结 果 国 际 评 审 团 还 会 见 了 加 拿 大 研 究 人 员 研 究 资 助 机 构 政 府 高 级 官 员, 以 及 来 自 产 业 学 术 机 构 健 康 慈 善 团 体 的 代 表 们 该 评 审 团 最 近 正 在 准 备 其 最 终 的 评 估 报 告, 提 出 他 们 的 观 点 与 建 议 该 报 告 将 于 2011 年 6 月 日 的 会 议 上 递 送 给 CIHR 管 理 理 事 会 刘 晓 整 理 自 : 检 索 日 期 :2011 年 5 月 20 日 热 点 关 注 按 : 自 然 生 物 技 术 (Nature Biotechnology)2011 年 5 月 刊 出 了 一 篇 题 名 为 强 制 要 求 种 族 概 念 : 美 国 专 利 与 商 标 局 如 何 强 制 要 求 将 种 族 引 概 念 入 到 生 物 技 术 专 利 (Mandating race: how the USPTO is forcing race into biotech patents) 的 文 章, 讨 论 了 美 国 专 利 与 商 标 局 要 求 将 种 族 引 入 到 生 物 技 术 专 利 这 一 现 象, 本 文 介 绍 其 主 要 内 容 美 国 专 利 与 商 标 局 将 种 族 概 念 引 入 生 物 技 术 专 利 引 发 争 议 自 从 2003 年 人 类 基 因 组 项 目 完 成 以 后, 越 来 越 多 的 专 利 包 含 种 族 相 关 的 权 利 要 求 出 现 这 一 现 象 的 原 因 主 要 有 2 个 :(1) 一 些 发 明 者 用 种 族 来 防 御, 以 便 获 得 更 宽 而 不 是 更 窄 的 权 利 要 求 ( 范 围 );(2) 利 用 种 族 以 获 得 该 种 族 的 细 分 市 场 最 近 又 出 来 另 一 个 潜 在 的 更 复 杂 的 原 因, 即 美 国 专 利 与 商 标 局 (USPTO) 的 审 查 员 要 求 专 利 申 请 者 在 生 物 技 术 专 利 申 请 书 的 权 利 要 求 中 包 含 种 族 相 关 条 款 1 要 求 有 种 族 相 关 条 款 2008 年,USPTO 生 物 技 术 化 学 与 制 药 (BCP) 团 队 的 季 度 会 议 首 次 讨 论 了 专 利 申 请 中 要 求 与 种 族 有 关 条 款 的 现 象 USPTO 专 家 Kathleen Bragdon 作 的 题 为 个 性 化 医 药 回 顾, 聚 焦 于 专 利 的 可 实 施 性 可 实 施 性 要 求 专 利 的 所 有 权 利 要 求 项 都 必 须 是 可 实 施 的, 根 据 这 个 要 求, 如 果 专 利 申 请 人 不 能 教 本 行 业 人 员 如 何 使 用 发 明, 则 审 查 员 会 拒 绝 该 项 专 利 申 请 这 在 专 利 行 业 是 非 常 常 见 的 该 发 言 探 索 这 一 规 定 在 个 性 化 医 药 领 域 的 应 用, 用 一 个 已 授 权 专 利 要 求 用 种 族 来 阐 明 其 可 实 施 性 的 例 子 加 以 解 释 这 个 用 种 族 条 款 例 子 引 起 巨 大 争 议 之 后,USPTO 网 站 上 更 改 了 因 种 族 的 可 实 施 性 问 题 拒 绝 专 利 申 请 的 相 关 规 定, 并 对 外 宣 称 对 种 族 条 款 的 要 求 减 少 了, 但 事 实 上 仍 然 发 生 了 许 多 要 求 增 加 种 族 条 款 的 案 例, 其 中 有 许 多 是 被 不 恰 当 引 入 的 USPTO 审 查 员 要 求 引 入 种 族 条 款 就 意 味 着 联 邦 政 府 同 意 这 样 的 误 导 性 提 法, 即 种 族 是 遗 传 资 源 专 利 中 用 种 族 构 建 统 计 与 遗 传 条 款 存 在 的 问 题 是 : (1) 从 科 学 角 度 看, 种 族 这 一 概 念 是 有 瑕 疵 的, 因 为 遗 传 学 研 究 表 明, 同 一 人 群 中 2 个 个 体 之 间 的 遗 传 差 异 要 比 2 个 人 群 之 间 的 差 异 更 大, 因 此, 从 遗 13

16 传 学 角 度 讲, 人 类 没 有 种 族 概 念 ;(2) 从 社 会 角 度 看, 使 用 种 族 条 款 是 危 险 的, 会 造 成 新 形 式 的 歧 视, 使 稀 有 资 源 分 配 不 当 从 而 导 致 真 正 的 卫 生 不 平 等 2 实 践 中 的 政 策 FDA 于 2005 年 批 准 药 物 BiDil, 用 于 治 疗 黑 人 心 脏 病, 是 第 一 个 明 确 用 种 族 获 取 细 分 市 场 的 例 子 BiDil 获 得 的 种 族 特 异 性 专 利 是 支 持 其 获 得 FDA 批 准 的 重 要 因 素, 研 发 该 药 的 NitroMed 公 司 因 包 含 种 族 相 关 条 款 的 专 利, 在 原 先 的 非 种 族 特 异 性 专 利 的 基 础 上 获 得 额 外 的 13 年 专 利 保 护 BiDil 非 常 与 众 不 同, 它 由 2 个 通 用 名 药 组 合 而 成, 这 2 个 通 用 名 药 已 经 被 用 于 治 疗 心 脏 病 10 多 年 许 多 其 他 专 利 与 专 利 申 请 是 防 御 性 地 使 用 种 族 条 款, 也 就 是 说 为 了 支 持 专 利 的 保 护 更 广 泛, 而 不 是 从 种 族 角 度 明 确 框 定 整 个 专 利 从 理 想 角 度 看, 发 明 人 想 要 他 的 专 利 适 用 于 所 有 人 如 果 做 不 到 这 一 点 ( 即 不 能 适 用 于 所 有 人 ), 则 发 明 人 会 把 范 围 缩 小, 但 是 仍 然 是 某 一 类 人 群 另 外, 在 实 际 操 作 中,USPTO 审 查 员 正 要 求 申 请 人 将 种 族 添 加 到 其 生 物 技 术 专 利 中, 而 且 这 种 做 法 已 经 变 得 很 常 见 尽 管 因 未 引 入 种 族 条 款 被 USPTO 审 查 员 拒 绝 后, 专 利 申 请 人 可 以 向 专 利 申 诉 与 干 预 委 员 会 (BPAI) 提 出 上 诉, 而 且 也 有 一 些 上 诉 成 功 的 案 例, 即 BPAI 推 翻 了 审 查 员 的 评 审 结 论, 申 请 人 可 以 获 得 专 利 权, 但 是 上 诉 过 程 复 杂 耗 时 长, 很 多 申 请 人 为 了 加 速 专 利 申 请 过 程 而 违 心 地 按 照 审 查 员 的 要 求 增 加 了 种 族 条 款 在 那 些 上 诉 成 功 的 案 例 中, 申 请 人 再 次 申 请 专 利 时, 仍 被 审 查 员 要 求 更 改 相 关 条 款, 以 包 含 种 族 相 关 内 容 审 查 员 这 样 做 的 逻 辑 是, 生 物 技 术 专 利, 尤 其 是 关 于 遗 传 诊 断 的 生 物 技 术 专 利, 为 了 满 足 可 实 施 性 要 求, 需 要 限 制 到 具 体 的 种 族 人 群 但 他 们 没 有 意 识 到, 种 族 这 一 概 念 存 在 瑕 疵, 而 且 引 入 专 利 中 会 引 起 复 杂 的 社 会 问 题 3 简 要 结 论 将 种 族 引 入 生 物 技 术 专 利 这 一 行 为 会 导 致 许 多 问 题, 到 底 有 多 少 申 请 人 屈 服 于 审 查 员 的 要 求 而 将 种 族 包 含 到 生 物 技 术 专 利 中? 又 有 多 少 人 偏 离 其 更 好 的 科 学 判 断 而 去 满 足 审 查 员 的 要 求? 所 产 生 的 影 响 远 非 只 是 发 布 了 保 护 范 围 更 窄 的 专 利 这 么 简 单 USPTO 目 前 正 在 开 展 内 部 评 估 与 重 组 工 作 是 时 候 正 视 将 种 族 引 入 到 生 物 技 术 专 利 中 的 误 导 行 为 如 果 种 族 必 须 引 入 到 生 物 技 术 专 利 中, 则 不 仅 要 考 虑 生 物 学 因 素, 还 要 考 虑 社 会 因 素 而 且, 要 严 格 定 义 申 请 人 或 审 查 员 使 用 种 族 的 情 况, 要 求 使 用 种 族 时 必 须 陈 述 清 楚, 证 明 潜 在 的 遗 传 属 性 与 专 利 的 关 系 阮 梅 花 整 理 自 : 检 索 日 期 :2011 年 5 月 20 日 14