[ 幻 灯 片 4 血 癌 治 疗 药 物 是 如 何 开 发 的 ] 我 们 将 讨 论 血 癌 药 物 开 发 的 一 些 不 同 方 面 和 血 癌 新 疗 法, 以 及 将 这 些 药 物 和 疗 法 带 给 患 者 的 不 同 类 型 的 临 床 试 验 和 临 床 研 究 在 开 发 药

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1 [ 幻 灯 片 1 欢 迎 与 介 绍 ] 大 家 好, 欢 迎 参 加 临 床 试 验 或 标 准 治 疗? 了 解 血 癌 治 疗 选 项 电 话 和 网 络 教 育 课 程 谨 代 表 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会 (LLS), 热 烈 欢 迎 大 家 的 参 与 特 别 感 谢 John P. Leonard 博 士 今 天 抽 出 宝 贵 时 间, 与 我 们 分 享 专 业 知 识 我 们 还 要 感 谢 基 因 泰 克 和 生 物 基 因 公 司 Onyx 制 药 公 司 ( 安 进 的 一 家 子 公 司 ) 和 武 田 肿 瘤 公 司 对 本 课 程 的 支 持 [ 幻 灯 片 2 ] 现 在, 我 很 高 兴 向 大 家 介 绍 纽 约 维 尔 康 奈 尔 医 学 院 临 床 研 究 副 院 长 John P. Leonard 博 士 我 代 表 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会, 感 谢 您 自 愿 抽 出 宝 贵 时 间, 与 我 们 分 享 专 业 知 识 Leonard 博 士, 现 在 我 很 荣 幸 将 课 程 交 给 您 演 示 好, 非 常 感 谢 很 高 兴 与 大 家 会 聚 一 堂, 感 谢 所 有 听 众 我 很 欣 赏 这 种 性 质 的 课 程, 我 们 或 许 能 够 让 每 个 人 都 从 该 课 程 中 受 益 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会 ( 即 LLS) 对 本 课 程 提 供 了 大 力 支 持, 并 对 患 者, 以 及 我 们 当 中 不 少 人 正 面 对 的 这 些 难 治 疾 病 的 治 疗 研 究, 做 了 大 量 工 作 感 谢 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会 感 谢 您 们 所 做 的 这 一 切 我 强 烈 建 议 各 位 更 多 地 了 解 LLS, 增 加 对 LLS 使 命 的 认 识, 并 尽 力 推 动 这 种 使 命 我 们 现 在 立 即 进 入 课 程, 在 课 程 的 第 二 个 部 分 中, 将 回 答 听 众 的 问 题 首 先, 我 们 将 做 一 场 报 告, 讨 论 在 决 定 采 取 临 床 试 验 还 是 标 准 疗 法 时, 涉 及 到 的 一 些 方 面 ; 对 许 多 患 者 来 说, 他 们 的 治 疗 方 案 常 常 会 涉 及 这 两 种 方 法 [ 幻 灯 片 3 披 露 ] 所 以, 我 想 重 点 披 露 一 些 信 息 我 就 各 种 不 同 情 境 下 的 临 床 试 验 设 计 问 题, 向 一 些 公 司 提 过 一 些 建 议, 以 便 让 患 者 早 日 获 得 有 关 药 物 2015 年 3 月 18 日 第 1 页, 共 15 页

2 [ 幻 灯 片 4 血 癌 治 疗 药 物 是 如 何 开 发 的 ] 我 们 将 讨 论 血 癌 药 物 开 发 的 一 些 不 同 方 面 和 血 癌 新 疗 法, 以 及 将 这 些 药 物 和 疗 法 带 给 患 者 的 不 同 类 型 的 临 床 试 验 和 临 床 研 究 在 开 发 药 物 和 疗 法 时, 会 启 动 一 个 非 常 庞 杂 的 过 程 通 常, 实 验 室 最 先 开 始 研 究 新 药 研 究 者 研 究 人 员 ( 一 般 都 来 自 学 术 中 心 ) 正 在 研 究 疾 病, 试 图 掌 握 发 生 癌 症 的 原 因 造 成 癌 症 难 治 的 因 素 我 们 可 以 用 我 们 掌 握 的 新 途 径 捕 捉 肿 瘤 细 胞 的 不 同 方 法, 并 且 在 此 过 程 中, 能 够 开 发 似 乎 可 以 有 效 控 制 肿 瘤 细 胞 的 药 物 或 化 合 物 认 定 这 些 化 合 物 具 有 抗 肿 瘤 细 胞 的 潜 力 后, 接 着 会 启 动 一 个 非 常 全 面 的 过 程, 将 化 学 品 转 换 为 药 物 这 些 工 作 包 括 : 将 其 转 换 为 合 适 的 配 方, 以 便 将 其 加 入 静 脉 注 射 溶 液 或 药 丸 中 ; 制 造 的 方 方 面 面 ; 了 解 剂 量 和 给 药 的 日 程 表 然 后, 一 般 会 开 展 动 物 试 验, 我 们 将 了 解 新 药 物 的 副 作 用, 以 及 新 药 物 在 代 表 研 究 疾 病 的 特 定 模 型 系 统 中 的 效 力 然 后, 药 物 一 般 会 经 历 一 系 列 不 同 的 开 发 阶 段, 也 就 是 不 同 的 临 床 试 验 类 型, 从 I 期, 到 II 期, 到 III 期, 通 常 还 有 IV 期 我 们 将 在 数 分 钟 后 讨 论 这 个 问 题 因 此, 这 个 过 程 需 要 非 常 长 的 时 间 从 某 些 角 度 看, 这 个 过 程 非 常 令 人 沮 丧, 因 为 推 出 新 药 物 确 实 需 要 很 长 的 时 间 但 是 当 一 种 新 药 物 被 送 到 患 者 跟 前, 患 者 有 机 会 参 与 临 床 试 验 时, 我 们 已 经 在 研 究 和 确 定 药 物 特 性 中 完 成 了 很 多 的 事 情 因 此, 随 着 每 个 步 骤 的 开 展, 我 们 就 更 加 了 解 预 期 结 果 是 什 么, 并 且 我 认 为, 患 者 也 会 对 治 疗 方 案 对 预 期 效 果 越 来 越 有 信 心 [ 幻 灯 片 5 血 癌 药 物 开 发 : 与 众 不 同 的 挑 战 ] 众 所 周 知, 血 癌 有 许 多 种 类 型 有 时 候, 开 发 新 药 物 会 面 临 很 大 的 挑 战, 因 为 在 惰 性 淋 巴 瘤 和 慢 性 淋 巴 细 胞 白 血 病 (CLL) 等 情 况 下, 如 果 患 者 感 觉 良 好, 治 疗 方 法 或 许 就 是 观 察 疾 病, 不 采 取 任 何 疗 法 对 于 特 定 白 血 病 淋 巴 瘤 和 骨 髓 瘤, 我 们 或 许 可 以 采 取 干 细 胞 或 骨 髓 移 植 因 此, 标 准 治 疗 方 法 涉 及 各 种 各 样 的 治 疗 方 法 由 于 需 要 与 很 多 事 物 进 行 比 较, 许 多 方 面 需 要 改 进, 因 此 改 善 治 疗 方 法 相 当 困 难 但 是 很 显 然, 我 们 确 实 需 要 新 的 治 疗 方 法 来 提 高 这 些 疾 病 的 治 愈 率, 延 长 人 们 的 寿 命, 并 在 其 他 治 疗 方 法 的 效 果 不 太 好 的 情 况 下, 向 他 们 提 供 更 好 的 选 择, 我 们 也 确 实 需 要 开 发 副 作 用 更 少 的 疗 法 在 血 癌 领 域, 我 们 必 须 共 同 努 力 临 床 试 验 通 常 需 要 很 多 患 者 的 参 与, 虽 然 某 些 研 究 仅 在 一 个 或 多 个 医 疗 中 心 开 展, 但 是 开 展 的 不 同 研 究 很 多, 因 为 它 们 需 要 更 多 的 患 者 参 与, 并 且 全 国 或 全 世 界 都 有 人 有 兴 趣 参 与 另 一 件 让 人 感 到 棘 手 的 事 情 是, 许 多 疾 病 的 治 疗 方 法 都 具 有 合 理 的 疗 效 这 些 治 疗 方 法 或 许 不 是 十 全 十 美 通 常 他 们 不 能 满 足 我 们 所 有 的 期 望, 但 是 可 以 肯 定 地 说, 大 多 数 血 癌 都 至 少 有 某 种 具 有 一 定 疗 效 的 治 疗 方 法, 因 此, 我 们 不 想 放 弃 他 们 我 们 想 以 某 种 方 式 对 这 些 治 疗 方 法 加 以 改 善, 因 此 我 们 需 要 非 常 小 心 地 设 计 研 究 重 要 的 是 要 知 道, 很 显 然, 这 需 要 很 长 的 时 间, 需 要 许 多 资 源, 并 且 这 个 过 程 需 要 耗 费 许 多 资 金 因 此, 全 国 卫 生 研 究 所 和 全 国 癌 症 研 究 所 为 此 提 供 了 一 些 资 金 有 些 资 金 来 自 LLS 等 基 金, 但 是 多 数 资 金 来 自 行 业 和 致 力 于 新 疗 法 开 发 的 制 药 和 生 物 技 术 公 司 因 此, 这 个 过 程 中 真 的 有 许 多 不 同 的 参 与 者 [ 幻 灯 片 6 I 期 试 验 ] 2015 年 3 月 18 日 第 2 页, 共 15 页

3 让 我 们 来 看 看 临 床 试 验 的 各 个 阶 段, 首 先 是 I 期 试 验 这 些 研 究 涉 及 已 开 发 的 药 物, 已 在 动 物 试 验 中 找 出 特 点 的 药 物, 以 及 能 够 达 到 其 目 标 的 以 可 管 理 和 适 当 的 方 式 配 方 的 药 物 I 期 试 验 通 常 是 比 较 早 期 的 试 验, 其 患 者 是 最 先 接 受 药 物 的 人 之 一 我 曾 经 接 触 过 世 界 上 第 一 个 接 受 一 种 新 药 物 的 患 者 另 一 方 面, 在 某 些 I 期 试 验 中, 可 能 有 数 百 或 数 千 名 患 者 已 经 获 得 该 药 物 即 便 是 I 期 试 验, 但 是 其 施 行 方 式 是 一 种 新 方 法 或 一 种 不 同 的 方 法 或 一 种 新 的 组 合 方 法 ; 因 此, 在 这 种 具 体 情 况 下, 将 改 变 剂 量 不 言 而 喻, 成 为 第 一 个 和 成 为 第 一 千 个 获 得 一 种 新 药 的 人 之 间 有 很 大 的 区 别 因 此, 如 果 您 在 考 虑 参 与 一 项 临 床 试 验, 您 必 须 获 得 所 有 信 息, 真 正 了 解 这 对 您 有 什 么 帮 助, 完 全 掌 握 研 究 的 药 物 和 试 验 或 治 疗 方 案 的 细 节, 因 为 这 一 切 的 范 围 很 广 I 期 试 验 一 般 旨 在 确 定 合 适 的 剂 量 我 们 将 主 要 考 查 副 作 用, 确 保 我 们 使 用 的 剂 量 是 合 适 的, 不 会 引 起 过 度 的 副 作 用 通 常,I 期 试 验 在 先 前 接 受 过 多 次 治 疗 的 患 者 中 开 展 这 些 试 验 的 规 模 一 般 很 小, 但 是 非 常 重 要 的 是, 要 知 道 可 能 存 在 组 合 试 验 因 此, 也 有 规 模 更 大 的 研 究 这 也 可 能 是 新 药 物 与 标 准 方 案 的 组 合, 我 们 参 与 过 新 诊 断 的 患 者 参 与 这 种 研 究 的 I 期 试 验 他 们 接 收 标 准 方 案 外 加 多 种 不 同 剂 量 之 一 的 新 药 物, 以 便 掌 握 新 药 联 合 标 准 治 疗 方 法 的 情 况 所 以, 还 是 那 句 话, 可 怕 之 处 在 于 细 节 在 一 种 药 物 被 送 到 血 癌 患 者 跟 前 时, 已 经 在 许 多 人 中 研 究 过 该 药 物 了, 因 此 我 们 获 得 的 药 物 信 息 越 来 越 多 在 I 期 试 验 中, 有 一 件 处 于 不 断 调 整 中 的 事 情, 这 就 是 最 大 的 剂 量 未 必 是 最 佳 剂 量 即 便 给 药 剂 量 比 较 低, 药 物 也 可 以 发 挥 很 好 的 疗 效 我 们 正 在 非 常 努 力 地 制 定 新 的 I 期 试 验 设 计, 因 此 我 们 并 不 是 只 要 不 让 患 者 生 病, 就 给 予 尽 量 多 的 药 物, 相 反, 我 们 使 用 合 适 的 剂 量 来 产 生 抗 肿 瘤 生 物 效 应, 而 不 是 只 是 避 免 产 生 毒 性 2015 年 3 月 18 日 第 3 页, 共 15 页

4 [ 幻 灯 片 7 II 期 试 验 ] 现 在 我 们 来 谈 谈 II 期 试 验 顾 名 思 义,II 期 一 般 是 下 一 个 步 骤 对 于 包 括 血 癌 在 内 的 癌 症, 这 些 试 验 很 常 见 这 些 试 验 可 能 会 考 查 一 系 列 不 同 的 剂 量 和 时 间 表, 但 是 我 们 通 常 已 经 有 了 一 些 剂 量 和 时 间 表 信 息, 我 们 现 在 一 般 想 说, 那 么, 这 种 药 物 的 效 果 如 何 呢? 这 种 方 案 的 效 果 如 何 呢? 它 对 30% 的 人 50% 的 人 90% 的 人 有 效 吗? 因 此, 我 们 一 般 在 I 期 试 验 中 找 出 了 合 适 的 剂 量, 我 们 现 在 想 说 的 是, 好, 我 们 可 以 做 下 一 步 的 工 作 了 我 们 开 始 吧, 我 们 已 经 知 道 这 种 新 方 案 的 剂 量, 让 我 们 看 看 在 这 种 情 景 下 它 对 这 种 疾 病 是 否 有 效 因 此, 这 些 试 验 规 模 往 往 要 大 一 点 这 些 试 验 一 般 没 有 比 较 组 每 个 人 接 受 同 样 的 治 疗 有 时, 这 些 试 验 是 随 机 试 验, 涉 及 两 种 不 同 的 剂 量, 因 为 看 似 安 全 的 剂 量 有 两 种, 但 是 我 们 不 确 定 哪 种 更 好 因 此, 我 们 会 采 取 随 机 试 验, 患 者 会 继 续 参 与 研 究, 接 受 一 种 或 另 一 种 剂 量 这 样, 我 们 可 以 再 次 确 定 这 种 方 案 的 疗 效, 并 获 得 更 多 毒 性 数 据 这 些 研 究 中 的 患 者 一 般 参 与 的 是 所 谓 的 关 联 研 究, 他 们 可 能 会 采 集 血 样 或 肿 瘤 样 本, 实 际 看 到 药 物 达 到 了 目 标, 并 看 看 这 种 药 物 是 否 对 某 些 患 者 亚 组 特 别 有 效 以 上 就 是 这 类 研 究 可 能 会 涉 及 的 部 分 内 容 [ 幻 灯 片 8 III 期 试 验 ] 接 下 来 的 III 期 试 验 一 般 是 随 机 试 验, 其 真 正 目 的 是 衡 量 药 物 的 效 力 这 里 的 思 路 是 我 们 有 标 准 方 案 还 是 标 准 药 物 ; 我 们 有 新 方 案 还 是 新 药 物 我 们 需 要 确 定 哪 个 更 好 新 事 物 是 否 比 旧 的 事 物 好, 每 个 人 都 应 该 换 用 新 的 疗 法, 还 是 应 该 坚 持 使 用 原 来 的 疗 法? 因 此, 这 些 试 验 的 规 模 往 往 更 大 这 些 试 验 往 往 是 随 机 试 验, 患 者 一 般 会 参 与 研 究, 他 们 会 接 受 标 准 治 疗 或 新 的 治 疗 方 法, 我 们 会 做 比 较 这 些 研 究 的 首 要 目 标 同 样 是 确 定 新 的 方 案 是 否 比 旧 方 案 好 现 在, 需 要 指 出 的 是, 在 肿 瘤 试 验 中, 很 少 使 用 安 慰 剂 这 很 重 要 人 们 需 要 知 道 这 种 做 法 对 临 床 试 验 的 最 常 见 误 解 之 一 就 是 安 慰 剂 这 非 常 与 众 不 同 我 参 与 过 许 多 临 床 试 验, 唯 有 癌 症 试 验 不 涉 及 安 慰 剂, 而 在 大 多 数 情 况 下, 没 有 治 疗 或 安 慰 剂 治 疗 是 不 妥 的 因 此, 有 安 慰 剂 的 情 况 很 少 见, 除 非 治 疗 即 不 治 疗, 而 这 很 少 见, 这 种 情 况 下 我 们 不 对 癌 症 进 行 治 疗 因 此, 在 随 机 试 验 或 III 期 试 验 中, 一 般 会 将 标 准 治 疗 与 新 治 疗 方 法 进 行 对 比 同 样, 从 医 生 那 里 了 解, 并 进 一 步 了 解 各 个 临 床 试 验 中 要 做 什 么, 确 保 人 们 知 道 正 在 发 生 的 一 切, 是 非 常 重 要 的 2015 年 3 月 18 日 第 4 页, 共 15 页

5 [ 幻 灯 片 9 从 III 期 试 验 中 得 到 的 血 癌 教 益 ] 所 以, 我 只 想 给 出 几 个 III 期 试 验 的 例 子, 因 为 有 人 可 能 会 说, 嗯, 我 不 想 继 续 接 受 随 机 试 验 我 不 想 进 行 III 期 试 验 我 想 接 受 标 准 治 疗 或 新 的 治 疗 方 法 例 子 非 常 多 您 们 当 中 有 许 多 人 正 在 应 对 非 霍 奇 金 淋 巴 瘤, 熟 悉 环 磷 酰 胺 阿 霉 素 长 春 新 碱 和 强 的 松 (CHOP) 方 案 现 在, 一 个 较 新 的 版 本 是 R- CHOP( 利 妥 昔 单 抗 和 CHOP) 上 世 纪 年 代, 有 许 多 不 同 的 方 案 :CHOP MACOP-B( 氨 甲 喋 呤, 阿 霉 素, 环 磷 酰 胺, 长 春 新 碱, 强 的 松, 博 来 霉 素, 甲 酰 四 氢 叶 酸 ) M-BACOD( 博 来 霉 素, 阿 霉 素, 环 磷 酰 胺, 长 春 新 碱, 地 塞 米 松, 氨 甲 喋 呤, 甲 酰 四 氢 叶 酸 ) ProMACE-CytaBOM( 环 磷 酰 胺, 阿 霉 素, 阿 糖 胞 苷 长 春 新 碱, 博 莱 霉 素, 长 春 新 碱, 甲 氨 蝶 呤, 泼 尼 松 ) 您 可 能 没 有 听 说 过 这 些 方 案 上 个 世 纪 年 代 的 每 个 人 或 许 多 人 都 认 为, 这 些 方 案 更 好 但 是 在 做 完 III 期 试 验 后, CHOP 仍 然 是 标 准, 其 他 方 案 的 毒 性 更 大 因 此, 没 有 随 机 试 验, 人 们 就 不 知 道 接 下 来 做 什 么 ABVD( 阿 霉 素, 博 莱 霉 素, 长 春 碱 和 达 卡 巴 嗪 ) 是 霍 奇 金 淋 巴 瘤 的 标 准 疗 法, 已 在 随 机 试 验 中 对 此 进 行 过 研 究 在 治 疗 进 展 性 淋 巴 瘤 时, 我 们 可 以 减 少 治 疗, 给 予 更 少 的 化 疗, 有 时 可 将 辐 射 替 代 掉 这 由 随 机 试 验 决 定 所 以, 治 疗 血 癌 的 几 乎 每 一 种 标 准 疗 法 都 是 通 过 随 机 试 验 而 成 为 标 准 疗 法 的 所 以, 记 住 这 点 很 重 要 [ 幻 灯 片 10 从 III 期 试 验 中 得 到 的 肿 瘤 教 益 ] 另 一 方 面, 有 些 人 可 能 还 记 得, 大 概 15 到 20 年 以 前, 对 于 高 危 乳 腺 癌 或 晚 期 乳 腺 癌 患 者, 人 们 普 遍 认 为, 大 剂 量 化 疗 和 干 细 胞 移 植 是 必 不 可 少 的 事 情 人 们 认 为, 做 随 机 试 验 是 不 道 德 的, 因 为 不 对 患 者 采 取 干 细 胞 移 植 这 种 乳 腺 癌 治 疗 方 法 记 住 我 说 的 是 乳 腺 癌 我 知 道, 在 特 定 情 况 下, 在 许 多 血 癌 病 例 中 均 采 取 干 细 胞 移 植 但 在 上 个 世 纪 年 代 乃 至 以 后, 很 多 人 认 为, 这 就 是 治 疗 乳 腺 癌 的 方 式 ; 事 实 上, 有 一 项 随 机 试 验 终 于 得 以 完 成 ( 实 际 开 展 了 多 项 随 机 试 验 ), 表 明 这 是 行 不 通 的 所 以, 有 时 你 认 为 你 会 知 道 答 案, 有 时 你 是 对 的, 新 的 治 疗 方 法 更 好 ; 有 时 你 错 了, 旧 的 治 疗 方 法 更 好 或 同 样 好 所 以, 这 就 是 在 某 些 情 况 下 我 们 需 要 开 展 随 机 试 验 的 原 因, 参 与 这 些 试 验 很 重 要 如 果 要 您 参 与 一 项 随 机 试 验, 那 是 因 为 我 们 真 的 不 知 道 答 案 如 果 我 知 道 答 案, 我 就 不 应 该 鼓 励 您 参 与 随 机 试 验 我 会 以 我 知 道 答 案 的 方 式 来 治 疗 您 的 疾 病 如 果 我 们 并 非 真 的 知 道 答 案, 但 我 们 相 信, 有 一 种 新 的 方 法 可 能 更 好, 这 时 我 们 就 想 开 展 随 机 研 究 2015 年 3 月 18 日 第 5 页, 共 15 页

6 [ 幻 灯 片 11 用 于 DLBCL 的 R-CHOP] 这 是 你 们 当 中 应 对 大 细 胞 淋 巴 瘤 的 一 些 人 可 能 熟 悉 的 另 外 一 个 例 子 已 经 开 展 过 R-CHOP 与 CHOP 对 照 (R 指 Rituxan 和 利 妥 昔 单 抗 ) 的 随 机 试 验, 这 些 随 机 试 验 表 明, 添 加 利 妥 昔 单 抗, 改 善 了 患 者 的 结 果 另 一 方 面, 经 过 对 进 展 性 淋 巴 瘤 采 取 利 妥 昔 单 抗 维 持 治 疗 的 研 究, 认 识 到 有 时 可 在 其 他 情 况 下 进 行 维 持 对 于 进 展 性 淋 巴 瘤, 维 持 似 乎 没 有 作 用, 随 机 试 验 也 是 如 此 所 以, 同 样, 这 些 都 是 非 常 非 常 重 要 的 研 究 在 医 生 告 诉 您, 我 们 认 为, 为 了 治 疗 您 的 疾 病, 您 应 该 这 么 做 时, 这 主 要 是 因 为 他 们 已 从 随 机 试 验 中 掌 握 了 这 些 信 息 另 一 方 面, 一 些 最 先 受 益 于 新 的 治 疗 进 展 的 患 者 是 通 过 参 加 随 机 试 验 而 实 现 的, 在 某 些 情 况 下, 在 他 们 接 受 这 些 新 的 治 疗 方 法 时, 这 些 新 方 法 还 没 有 普 及 所 以, 在 某 些 情 况 下, 这 真 的 可 以 让 患 者 受 益 匪 浅 [ 幻 灯 片 12 美 国 最 近 的 淋 巴 瘤 III 期 试 验 ] 这 是 美 国 最 近 的 一 些 不 同 淋 巴 瘤 III 期 试 验 我 不 逐 一 介 绍, 只 是 指 出, 对 于 霍 奇 金 淋 巴 瘤 大 细 胞 淋 巴 瘤 等 进 展 性 淋 巴 瘤 和 滤 泡 性 淋 巴 瘤 等, 都 已 开 展 过 研 究 同 样, 通 过 随 机 试 验, 这 个 领 域 取 得 了 发 展 有 时 这 些 研 究 优 势 显 示 出 积 极 的 结 果, 意 味 着 新 方 案 可 带 来 益 处, 有 时 结 果 是 消 极 的 在 某 些 情 况 下, 我 们 的 直 觉 被 证 明 是 错 误 的 新 的 疗 法 不 一 定 更 好 [ 幻 灯 片 13 IV 期 试 验 ] 现 在 我 们 来 谈 谈 IV 期 试 验 这 些 一 般 都 是 后 期 试 验, 尤 其 是 在 药 物 被 批 准 后 FDA( 美 国 食 品 药 品 管 理 局 ) 往 往 期 望 从 这 些 研 究 中 获 得 新 药 物 的 更 多 数 据, 或 许 是 从 不 同 的 方 面 和 以 不 同 的 方 式, 看 待 一 种 新 的 药 物 或 新 的 治 疗 方 案 这 些 试 验 都 可 以 在 一 定 程 度 上 取 得 成 果, 在 某 些 情 况 下,IV 期 试 验 可 能 对 患 者 非 常 有 帮 助, 并 可 推 动 本 领 域 的 进 步 [ 幻 灯 片 14 相 关 实 验 室 项 目 ] 现 在, 还 有 其 他 各 种 类 型 的 临 床 研 究, 已 不 算 是 临 床 试 验 可 能 曾 有 医 生 要 您 或 您 有 机 会 参 加 过 所 谓 的 临 床 数 据 库 项 目, 有 人 对 您 说 : 您 是 否 愿 意 让 我 们 收 集 您 的 资 料, 以 便 我 们 可 以 了 解 您, 以 一 种 保 密 的 方 式 将 您 的 信 息 与 其 他 患 者 的 信 息 汇 集 在 一 起, 让 我 们 进 一 步 了 解 疾 病? 或 者, 例 如, 我 们 是 否 可 以 取 一 些 您 的 血 液 或 您 血 液 中 或 淋 巴 结 中 的 肿 瘤 组 织, 或 您 的 骨 髓, 在 实 验 室 中 用 来 研 究 疾 病, 最 终 找 到 新 的 治 疗 方 法? 所 以, 这 些 都 是 可 以 提 供 给 患 者 的 非 常 重 要 的 项 目, 患 者 应 认 真 考 虑 参 与, 因 为 这 是 推 动 该 领 域 发 展, 更 好 地 了 解 这 些 疾 病 的 另 一 个 重 要 途 径 [ 幻 灯 片 15 谁 执 行 临 床 试 验?] 那 么, 临 床 试 验 由 谁 执 行? 如 果 您 在 全 国 各 地, 世 界 各 地, 许 多 研 究 都 是 由 美 国 国 家 癌 症 研 究 所 牵 头 的 有 各 种 各 样 的 合 作 组 我 碰 巧 深 度 参 与 了 CALGB( 癌 症 和 白 血 病 B 组 )/ 联 盟 组 我 担 任 淋 巴 瘤 组 的 主 席 我 们 与 名 叫 SWOG( 美 国 西 南 肿 瘤 组 ) 和 ECOG( 东 部 肿 瘤 协 作 组 ) 的 其 他 两 个 小 组 协 作 这 些 都 是 协 同 开 发 新 疗 法 的 国 家 临 床 试 验 小 组 的 缩 写 制 药 公 司 也 经 常 开 展 临 床 试 验, 这 些 公 司 将 组 织 研 究 人 员 医 生 小 组, 然 后 是 各 个 学 术 中 心 医 学 院 医 院, 有 时 社 区 执 业 机 构 也 经 常 参 与 临 床 试 验 所 以, 有 很 多 不 同 的 机 会 您 不 必 去 大 城 市 您 不 必 去 大 型 学 术 型 医 院 但 我 要 说 的 是, 在 这 个 领 域, 如 果 我 将 某 人 视 为 血 癌 专 家, 那 么 这 些 人 一 般 都 在 做 试 验 所 以, 如 果 一 位 血 癌 专 家 正 在 为 您 诊 治, 您 应 该 在 需 要 治 疗 的 任 何 时 候, 询 问 临 床 试 验 的 情 况 如 果 您 的 医 生 没 有 做 任 何 临 床 试 验, 您 可 能 需 要 考 虑 2015 年 3 月 18 日 第 6 页, 共 15 页

7 让 一 位 正 在 做 临 床 试 验 的 人 参 与 您 的 治 疗, 因 为 这 些 人 往 往 在 本 领 域 很 活 跃, 并 围 绕 新 的 治 疗 方 法, 进 行 思 考 和 与 各 种 群 体 互 动 [ 幻 灯 片 16 研 究 的 优 势 ] 那 么, 参 与 研 究 有 什 么 优 势 呢? 如 果 您 是 患 者, 为 什 么 您 会 参 与? 嗯, 这 样 或 许 能 够 获 得 新 的 治 疗 方 法 也 许 您 对 旧 的 治 疗 方 法 不 满 意 我 们 有 很 多 很 好 的 治 疗 方 法, 但 我 们 想 改 进 这 些 方 法, 所 以 这 样 有 可 能 获 得 新 的 不 同 的 有 可 能 是 更 好 治 疗 方 法 通 常, 您 会 获 得 最 前 沿 的 治 疗 方 法, 因 为 与 您 打 交 道 的 是 这 种 疾 病 领 域 的 专 家 这 些 人 在 做 临 床 试 验, 往 往 具 有 临 床 试 验 的 丰 富 知 识 我 们 一 般 会 在 治 疗 分 期 和 患 者 随 访 中 采 取 规 范 的 做 法, 所 以 我 们 总 是 井 井 有 条 将 有 一 个 团 队 照 顾 您 有 很 多 不 同 的 参 与 者, 有 很 多 人 照 顾 您, 他 们 是 研 究 和 临 床 试 验 背 后 的 专 家 有 许 许 多 多 的 医 生 和 其 他 专 业 人 员 评 估 研 究, 所 以 他 们 参 与 了 您 的 治 疗 方 案, 至 少 间 接 地 参 与 所 以, 您 可 以 放 心, 您 得 到 的 是 被 很 多 人 审 查 过 的 东 西, 这 个 过 程 受 到 的 监 督 可 能 比 标 准 治 疗 中 的 监 督 更 多, 因 为 在 很 大 程 度 上, 是 您 当 地 的 小 组, 您 当 地 的 医 生 护 士 等 在 为 您 治 疗 这 对 社 会 也 是 有 益 的 但 是, 很 明 显, 您 和 大 多 数 患 者 也 想 帮 助 自 己, 因 此 重 要 的 是, 要 认 识 到, 您 有 机 会 通 过 临 床 研 究 和 临 床 试 验, 帮 助 自 己, 但 重 要 的 是 您 要 明 白 其 中 的 道 理 和 目 标 您 应 认 识 到, 如 果 您 想 改 变 主 意, 您 随 时 都 可 以 这 么 做 您 也 应 该 知 道, 您 有 权 利 知 道 结 果 所 以, 当 研 究 完 成 后, 您 可 以 发 现 实 际 效 果 怎 么 样 随 着 研 究 的 继 续 和 新 信 息 的 获 得, 您 肯 定 会 得 知 最 新 情 况 [ 幻 灯 片 17 对 临 床 试 验 的 误 解 ] 关 于 临 床 研 究, 存 在 一 些 误 解 我 想 我 们 已 经 接 触 到 了 一 些 这 类 误 解 您 可 以 在 全 国 各 地 参 加 您 不 必 去 大 型 学 术 中 心 通 常 不 涉 及 安 慰 剂, 我 已 经 说 过 临 床 研 究 并 不 一 定 会 增 加 医 疗 费 用 大 多 数 时 候 不 会 有 时, 费 用 更 便 宜, 因 为 您 是 在 试 验 中 使 用 药 物, 但 有 时 并 非 如 此 所 以, 您 真 的 需 要 了 解 费 用 将 是 多 少, 是 更 贵, 还 是 更 便 宜, 这 对 您 将 有 多 大 的 影 响 同 样 重 要 的 是, 要 认 识 到, 所 有 治 疗 方 法 都 不 是 免 费 的, 因 为 在 治 疗 中, 对 于 在 常 规 疾 病 治 疗 中 您 必 须 付 费 的 东 西, 您 需 要 为 其 付 费 所 以, 同 样, 费 用 问 题 通 常 不 是 一 个 大 问 题, 但 您 应 该 明 白 这 个 问 题, 并 确 保 您 的 疑 问 都 能 得 到 解 答 [ 幻 灯 片 18 癌 症 临 床 试 验 ] 所 以, 人 们 考 虑 参 与 临 床 试 验 是 非 常 重 要 的 全 国 只 有 一 小 部 分 患 者 参 加 临 床 试 验, 在 我 看 来, 这 真 的 很 可 悲 我 觉 得 参 与 的 患 者 太 少 我 认 为, 您 参 加 此 次 电 话 会 议, 进 一 步 了 解 临 床 试 验, 真 是 太 棒 了 我 希 望 您 更 加 了 解 临 床 试 验, 如 果 您 需 要 治 疗, 您 可 以 跟 医 生 谈 谈 临 床 试 验, 索 取 相 关 信 息 您 可 能 会 在 接 受 该 领 域 的 教 育 后, 仍 然 决 定 不 参 与 临 床 试 验, 这 没 问 题 但 至 少 您 应 该 了 解 所 以, 我 们 需 要 更 多 的 患 者 参 与 患 者 错 过 了 受 益 的 机 会 参 与 节 奏 慢, 会 导 致 进 展 缓 慢, 延 迟 新 的 更 好 的 治 疗 方 法 的 开 发, 对 老 年 患 者 而 言, 尤 其 如 此 您 即 便 是 年 长 患 者, 仍 然 可 以 参 与 我 治 疗 过 一 些 80 多 或 90 多 岁 了 还 在 参 与 临 床 试 验 的 患 者 所 以, 即 便 您 年 老 了, 也 没 有 将 您 排 除 在 外, 不 过 同 样 要 假 设 您 对 试 验 感 兴 趣, 并 且 试 验 适 合 你 [ 幻 灯 片 19 为 什 么 患 者 不 登 记 参 加 临 床 试 验?] 2015 年 3 月 18 日 第 7 页, 共 15 页

8 为 什 么 患 者 不 登 记 参 加? 嗯, 这 常 常 是 因 为 他 们 不 了 解 临 床 试 验 他 们 害 怕 治 疗 的 性 质 也 许 他 们 觉 得, 噢, 那 是 让 处 于 疾 病 的 晚 期 的 人 参 与 的, 但 是 事 实 上, 我 们 的 许 多 试 验 适 合 处 在 早 期 病 程 的 患 者 参 与 也 许 患 者 害 怕 他 们 有 其 他 医 疗 问 题 好 像 很 复 杂 物 流, 即 距 离, 可 能 是 一 个 难 题, 或 者 会 占 用 医 生 的 时 间 向 患 者 解 释, 运 行 临 床 试 验, 获 得 支 持, 需 要 一 些 时 间 所 以 原 因 有 很 多 我 认 为, 我 们 需 要 继 续 努 力, 克 服 这 些 障 碍 [ 幻 灯 片 20 癌 症 临 床 试 验 患 者 增 加 缓 慢, 导 致 患 者 不 必 要 的 死 亡 ] 我 给 大 家 举 个 例 子, 这 是 几 年 前 做 的 一 项 全 国 性 试 验, 试 验 中 将 CHOP 与 R-CHOP 进 行 了 比 较 同 样, 我 刚 提 到 过 这 一 点 这 项 试 验 有 600 人 参 与 完 成 这 项 研 究 用 了 三 年 时 间 如 果 我 们 早 一 年 完 成 研 究, 这 基 本 上 意 味 着 全 国 每 年 的 参 与 者 多 100 人, 也 就 是 每 个 医 疗 中 心 的 参 与 患 者 只 多 大 约 1 2 名, 就 不 会 有 大 约 4000 名 患 者 因 为 这 多 用 的 一 年 死 亡, 只 要 每 年 多 一 些 患 者 参 与, 就 不 会 多 用 一 年, 我 们 多 花 了 一 年 的 时 间 来 得 出 研 究 结 论, 多 用 一 年 的 时 间 来 开 发 新 的 治 疗 方 法, 在 这 个 例 子 中, 约 4000 名 患 者 错 过 了 治 愈 机 会, 因 为 我 们 多 用 了 一 年 时 间 来 完 成 研 究 所 以, 这 是 一 个 大 问 题 这 是 一 个 大 问 题, 我 们 需 要 共 同 努 力 来 解 决 问 题 [ 幻 灯 片 21 临 床 试 验 适 合 您 吗?] 那 么, 临 床 试 验 适 合 您 吗? 您 需 要 向 医 生 询 问 临 床 试 验 也 许 他 们 自 己 也 参 与 如 果 没 有, 他 们 可 以 让 您 去 找 某 个 人, 或 将 您 推 荐 给 推 荐 人 其 他 医 疗 中 心 和 其 他 地 方, 您 可 以 从 中 获 得 信 息 大 多 数 血 癌 专 家 级 的 医 疗 中 心 或 医 生 都 在 做 临 床 试 验, 或 非 常 熟 悉 临 床 试 验 您 可 以 去 找 LLS 或 其 他 组 织 互 联 网 上 也 有 信 息 有 时 候, 一 些 有 一 种 您 听 说 过 的 令 人 兴 奋 的 新 药 的 公 司 可 以 告 诉 您 上 哪 里 去 查 找 信 息 我 建 议, 您 在 每 种 情 况 下, 都 至 少 考 虑 一 项 临 床 试 验, 不 论 您 是 不 是 刚 确 诊, 无 论 您 是 否 已 经 患 病 一 段 时 间 了, 也 无 论 您 是 否 已 经 接 受 过 很 多 治 疗, 选 择 越 来 越 少 了 在 所 有 这 些 情 况 下, 都 有 您 应 该 知 道 的 临 床 试 验, 或 者 至 少 考 虑 这 些 试 验 是 否 可 能 适 合 您 那 么, 我 就 讲 到 这 里, 谢 谢 大 家, 我 期 待 着 进 入 我 们 课 程 的 后 半 部 分, 我 们 将 稍 微 详 细 地 再 讨 论 一 下 一 些 问 题 谢 谢 大 家 2015 年 3 月 18 日 第 8 页, 共 15 页

9 [ 幻 灯 片 22 问 答 环 节 ] 谢 谢 Leonard 医 生 清 楚 详 实 的 讲 解 现 在, 我 们 进 入 我 们 课 程 的 问 答 部 分 我 们 将 从 网 络 受 众 那 里 听 取 第 一 个 问 题 医 生,Jacqueline 问 道, 试 验 完 成 后 多 久 才 会 向 公 众 提 供 新 的 治 疗 方 法? 参 加 试 验 的 患 者 是 否 可 以 在 向 公 众 提 供 药 物 以 前, 继 续 接 受 试 验 中 的 治 疗 方 法? 问 得 好 我 先 回 答 第 二 个 问 题 那 么, 您 的 问 题 是, 您 参 与 一 项 临 床 试 验, 接 受 新 的 药 物, 于 是 试 验 结 束, 您 能 继 续 接 受 这 种 治 疗 吗? 这 很 难 一 概 而 论 我 想 说 的 是, 在 大 多 数 情 况 下, 如 果 您 正 在 接 受 一 种 药 物, 只 要 您 能 从 中 受 益, 就 有 办 法 继 续 接 受 这 种 药 物 这 不 能 保 证, 但 在 绝 大 多 数 情 况 下, 如 果 治 疗 方 法 的 效 果 很 好, 对 每 个 人 都 有 利 每 个 参 与 者 都 希 望 您 接 续 接 受 新 药, 因 为 这 对 您 有 好 处, 也 对 想 了 解 药 物 的 作 用 和 时 效 的 每 个 人 有 益 临 床 试 验 后 多 久 才 能 全 面 获 得 新 的 治 疗 方 法 实 际 上 取 决 于 药 物 的 性 质 如 果 药 物 已 经 上 市, 比 如 说 用 于 治 疗 一 种 白 血 病 淋 巴 瘤 或 骨 髓 瘤, 现 在 有 一 项 试 验 表 明, 这 种 药 物 现 在 对 其 他 的 或 较 新 的 或 不 同 的 疾 病 类 型 也 有 效, 那 么 这 种 药 物 可 能 已 经 获 得 批 准, 且 已 上 市, 人 们 通 常 可 以 比 较 快 地 开 始 使 用 这 种 新 药 另 一 方 面, 如 果 有 一 种 全 新 的 药 物,FDA 尚 未 批 准, 但 有 一 项 试 验 表 明, 该 药 能 够 带 来 有 好 处, 那 通 常 需 要 多 一 点 时 间, 因 为 新 的 药 物 必 须 获 得 批 准 后 才 能 上 市 必 须 对 该 药 物 进 行 审 查, 确 保 它 符 合 批 准 的 药 物 的 所 有 要 求 现 在, 一 旦 我 们 知 道 试 验 取 得 了 积 极 成 果, 起 作 用, 药 物 有 效, 那 么 这 个 过 程 通 常 会 很 快, 因 为 大 家 都 同 样 很 兴 奋, 认 识 到 药 物 的 益 处 但 如 果 它 是 一 种 新 的 药 物, 以 前 尚 未 被 批 准, 则 在 试 验 完 成 数 月 后, 才 能 使 用 新 的 治 疗 方 法 请 从 电 话 受 众 那 里 接 听 下 一 个 问 题 Paul 问 道, 无 论 选 择 标 准 治 疗 还 是 临 床 试 验, 会 有 一 份 知 情 同 意 书 列 出 将 要 使 用 的 具 体 药 物, 还 是 使 用 一 个 化 疗 这 样 的 通 用 术 语 就 够 了? 同 意 书 是 非 常 复 杂 的 临 床 试 验 文 件, 事 实 上, 有 很 多 的 研 究 都 在 试 图 让 同 意 书 变 得 更 清 楚 更 透 明 在 临 床 试 验 启 动 前, 有 许 许 多 多 不 同 的 群 体 会 审 查 试 验 往 往 是 FDA, 往 往 是 不 同 的 科 学 审 查 组 然 后 每 个 机 构 或 集 体 机 构 将 有 一 个 所 谓 的 机 构 审 查 委 员 会, 考 查 临 床 试 验 的 伦 理 问 题, 确 保 正 在 发 生 的 一 切 都 是 妥 当 和 合 理 的, 并 确 保 能 够 保 护 人 类, 应 该 说 患 者, 防 范 任 何 差 错 的 所 有 道 德 要 求, 所 有 的 安 全 措 施 均 已 到 位 这 么 做 很 重 要 其 中 就 包 含 同 意 书 或 同 意 过 程 如 果 你 要 参 加 一 项 临 床 试 验, 那 么 了 解 将 要 发 生 的 事 情 是 非 常 重 要 的 通 常, 完 成 这 些 步 骤 比 标 准 治 疗 要 复 杂 得 多 在 标 准 治 疗 中, 医 生 可 能 与 您 简 短 交 谈 几 句, 然 后 可 能 将 您 交 给 护 士 或 医 生 助 理, 您 这 样 就 开 始 接 受 治 疗 了 一 些 机 构 或 医 疗 中 心 有 书 面 的 癌 症 治 疗 同 意 书 但 在 临 床 试 验 中, 文 件 更 详 细, 讨 论 也 详 细 得 多, 会 给 说, 您 的 情 况 是 这 样 ; 标 准 治 疗 方 案 是 这 样 ; 这 是 我 们 的 建 议 ; 这 是 为 什 么 我 们 要 这 么 做 的 原 因 ; 涉 及 的 程 序 技 术 监 测 手 段 如 下 ; 这 些 是 副 作 用, 我 们 知 道 会 发 生 ; 参 加 研 究 的 预 期 结 果 是 这 样 ; 如 果 您 不 想 参 与 研 究, 替 代 方 法 有 这 些 2015 年 3 月 18 日 第 9 页, 共 15 页

10 因 此, 这 取 决 于, 在 描 述 这 些 替 代 方 法 和 其 他 的 选 择 中, 有 关 试 验 中 治 疗 方 法 的 同 意 书 通 常 非 常 非 常 具 体 所 以 如 果 是 一 项 随 机 试 验, 你 可 能 接 受 A 疗 法 或 B 疗 法, 则 将 对 治 疗 方 法 A 和 治 疗 方 法 B 中 具 体 药 物 进 行 非 常 详 细 的 解 释 同 意 书 经 过 了 审 查, 以 便 您 能 理 解, 对 您 做 到 诚 实, 让 您 觉 得 很 清 楚, 以 便 您 全 面 了 解 研 究 中 涉 及 到 的 一 切 所 以, 这 是 应 该 让 人 们 感 到 心 里 非 常 有 底 的 地 方 同 样 非 常 重 要 的 是, 您 不 能 一 时 兴 起 决 定 参 加 一 项 临 床 试 验 您 应 该 确 保 让 您 的 所 有 疑 问 都 得 到 解 答, 您 有 时 间 看 同 意 书, 您 会 见 参 与 研 究 的 人 员, 他 们 将 向 您 介 绍 各 个 步 骤, 回 答 您 的 问 题, 将 事 情 交 待 得 一 清 二 楚 下 一 个 问 题 来 自 网 络 Elizabeth 问 道, 有 没 有 一 个 方 便 的 地 方, 可 以 了 解 到 我 所 在 的 地 区 有 哪 些 临 床 试 验 可 以 参 加? 你 可 以 去 许 多 不 同 的 地 方 一 个 全 国 性 的 大 地 方 是 我 最 后 的 幻 灯 片 之 一 中 有 一 个 链 接 那 里 有 网 址 这 并 非 总 是 探 索 起 来 很 简 单 的 系 统, 因 为 您 必 须 输 入 您 的 诊 断 结 论, 也 许 还 有 一 些 您 的 疾 病 的 细 节 您 可 能 会 发 现, 有 许 多 不 同 的 网 站, 有 点 难 以 查 看, 但 在 这 种 地 方, 只 要 稍 加 坚 持, 您 是 可 以 获 得 一 些 信 息 的 这 是 一 个 非 常 非 常 全 面 的 临 床 试 验 清 单 同 样, 您 可 以 联 系 LLS 和 其 他 组 织, 获 得 更 多 信 息, 通 过 引 导 步 入 正 确 的 轨 道 国 家 癌 症 研 究 所 还 有 其 他 网 站, 您 可 以 从 中 获 得 一 些 信 息 不 同 的 制 药 公 司 也 有 一 些 信 息, 另 一 个 地 方 将 是 一 些 较 大 的 医 院 和 学 术 医 疗 中 心 在 康 奈 尔, 我 们 有 一 个 网 站, 列 出 了 我 们 的 临 床 试 验 在 许 多 中 心, 最 容 易 做 到 的 事 情 是 只 发 送 一 封 电 子 邮 件, 或 给 一 名 医 生 或 研 究 小 组 打 电 话 ( 您 通 常 可 以 从 网 站 找 到 联 系 信 息 ), 和 某 人 交 谈 一 下 我 们 一 直 都 在 这 么 做, 我 们 拿 起 电 话 就 问 : 您 有 什 么 疾 病 需 要 治 疗? 您 对 什 么 感 兴 趣? 好 的, 这 是 我 们 这 个 医 疗 中 心 的 一 些 研 究, 还 有 其 他 地 方 提 供 的 东 西 我 想 说, 大 多 数 医 疗 中 心 都 有 这 类 资 料, 但 要 与 他 们 交 谈 同 样,LLS 也 有 让 您 找 对 方 向 的 资 源, 试 图 引 导 您 获 得 最 佳 信 息 和 资 源 是 的,Leonard 博 士, 我 们 信 息 资 源 中 心 的 信 息 专 员 可 以 专 门 针 对 您 的 特 定 血 癌 类 型, 为 您 搜 索 各 项 临 床 试 验 您 可 以 通 过 拨 打 电 话 : , 或 发 电 子 邮 件 至 infocenter@lls.org, 与 他 们 联 系 从 东 部 时 间 的 上 午 9 点 到 晚 上 9 点, 他 们 都 可 以 为 您 服 务 请 从 电 话 受 众 那 里 接 听 下 一 个 问 题 Deb 问 道, 我 接 受 过 Revlimid, 已 经 改 用 沙 利 度 胺, 我 现 在 使 用 地 塞 米 松 剂 量 已 经 降 低 一 半, 我 一 个 星 期 服 药 一 天 您 的 理 论 是 什 么? 我 看 到 过 文 章, 有 时 沙 利 度 胺 是 在 整 个 28 天 的 周 期 内 给 药 同 时, 其 副 作 用 与 Revlimid 的 不 同 然 而, 这 些 药 也 很 难 使 用 您 有 什 么 意 见? 2015 年 3 月 18 日 第 10 页, 共 15 页

11 嗯, 不 知 道 所 有 的 细 节, 我 不 能 对 您 的 个 人 情 况 或 其 他 人 的 具 体 情 况 提 供 具 体 的 意 见 对 于 许 多 血 癌, 有 许 许 多 多 不 同 的 治 疗 方 法 使 用 的 不 同 给 药 方 案 也 很 多 我 们 做 过 一 些 重 要 的 临 床 试 验, 确 定 了 最 好 的 剂 量, 或 者 强 一 点 的 给 药 方 案, 这 些 可 能 更 有 效, 且 实 现 了 平 衡, 但 相 关 的 副 作 用 更 多, 与 其 他 方 案 比 较, 是 这 样 所 以, 这 是 临 床 试 验 的 一 个 重 要 方 面, 要 真 正 让 我 们 知 道, 可 否 调 整 剂 量, 调 整 剂 量 和 组 合 不 同 药 物 的 最 佳 方 法 是 什 么? 所 以, 就 您 的 具 体 情 况 而 言, 我 会 和 医 生 谈 谈, 看 看 有 什 么 选 择 我 猜 测, 您 的 医 生 会 将 您 推 荐 到 许 多 临 床 试 验, 这 些 试 验 正 在 进 行 中, 已 经 发 布 了 一 些 结 果, 有 了 一 些 与 您 的 情 况 相 关 的 信 息, 以 及 如 何 看 待 不 同 做 法 的 利 弊 的 有 关 信 息 我 们 从 网 络 受 众 那 里 接 听 下 一 个 问 题 Dee 问 道, 如 果 医 生 们 看 到 试 验 是 成 功 的, 有 需 要 的 患 者 可 以 参 与 已 经 开 始 了 的 试 验 吗? 试 验 通 常 仅 在 预 定 的 一 段 时 间 内, 对 预 定 数 量 的 患 者 开 放, 这 意 味 着 在 设 计 试 验 时, 可 以 估 计 需 要 或 任 意 人 数 的 患 者 正 如 我 在 讨 论 快 结 束 时 所 说, 我 们 最 大 的 问 题 是, 由 于 许 多 患 者 不 参 加, 通 常 我 们 进 度 缓 慢, 落 后 于 时 间 表 所 以, 我 们 的 机 会 往 往 差 强 人 意, 事 情 的 发 展 速 度 比 我 们 的 预 期 要 慢 一 些, 因 为 有 不 同 的 障 碍 和 挑 战, 公 众 缺 乏 意 识, 等 等 大 多 数 临 床 试 验 都 是 在 一 段 时 间 内 开 放 的 在 一 些 研 究 中, 一 种 药 物 非 常 令 人 兴 奋, 前 景 很 好, 许 多 人 都 想 参 加, 因 为 早 期 发 布 的 药 物 消 息 令 人 鼓 舞 因 此, 这 些 研 究 可 能 不 会 开 放 很 长 一 段 时 间, 但 在 这 种 情 况 下, 原 因 通 常 在 于 药 物 的 效 果 很 好, 人 们 都 对 此 感 到 很 兴 奋 通 常 情 况 下, 不 久 后 就 有 其 他 机 会 获 得 药 物, 包 括 通 过 公 司, 各 种 扩 展 药 物 获 得 计 划, 以 及 可 以 提 供 药 物 的 其 他 的 东 西, 而 我 们 还 等 着 看 试 验 的 结 果 如 何 谢 谢 您, 下 一 个 问 题 将 来 自 电 话 听 众 William 问, 有 许 多 研 究 涉 及 MDS 吗? MDS 是 骨 髓 增 生 异 常 综 合 症 的 缩 写 骨 髓 增 生 异 常 综 合 征 是 一 种 骨 髓 疾 病, 属 于 一 些 类 型 的 白 血 病 系 列 这 不 一 定 是 白 血 病, 但 它 往 往 由 治 疗 白 血 病 的 医 生 和 使 用 一 些 相 同 的 药 物 治 疗, 虽 然 它 完 全 是 另 外 一 回 事 是 的, 有 许 多 不 同 的 临 床 试 验 已 有 一 些 药 物 获 准 用 于 MDS 或 骨 髓 增 生 异 常 综 合 征 有 些 药 物 已 经 获 得 批 准 有 些 药 物 可 使 这 个 患 者 群 体 受 益 ; 是 的, 这 个 领 域 有 许 多 不 同 的 临 床 试 验, 如 果 您 有 兴 趣, 并 且 处 于 这 种 情 况, 我 积 极 建 议 您 对 这 些 试 验 多 加 了 解 2015 年 3 月 18 日 第 11 页, 共 15 页

12 谢 谢 您 下 一 个 问 题, 我 们 将 从 网 络 听 取 Kathryn 问, 参 与 临 床 试 验 会 不 会 让 您 失 去 参 加 随 后 的 试 验 的 资 格? 临 床 试 验 有 资 格 标 准, 因 此, 很 明 显, 只 有 患 有 正 在 研 究 的 疾 病 或 医 疗 症 状 的 患 者 才 能 参 与 一 些 临 床 试 验 因 为 种 种 原 因, 仅 针 对 某 些 群 体 的 病 人 这 些 临 床 试 验 可 能 仅 限 之 前 从 来 没 有 接 受 过 任 何 治 疗 的 新 诊 断 患 者 参 加 也 可 能 仅 限 以 前 接 受 过 一 次 或 数 次 治 疗 的 患 者 参 加 还 可 能 仅 限 以 前 接 受 过 或 从 未 接 受 过 某 种 治 疗 的 患 者 参 加 如 果 试 验 的 目 的 是 说, 这 种 药 物 对 接 受 过 治 疗 方 法 A 而 未 获 成 功 的 人 是 否 起 作 用, 现 在 我 们 想 知 道, 治 疗 方 法 B 是 否 对 这 组 患 者 有 效? 那 么, 您 必 须 接 受 过 治 疗 方 法 A 才 能 参 与 该 试 验 反 之, 如 果 目 标 是 比 较 治 疗 方 法 A 和 治 疗 方 法 B, 且 是 一 项 随 机 试 验, 您 可 能 不 能 或 不 想 参 加 试 验, 因 为 参 与 该 试 验, 就 会 再 次 接 受 您 已 经 接 受 过 的 某 种 东 西 那 么, 在 这 种 情 况 下, 如 果 您 已 经 接 受 过 治 疗 方 法 A, 您 可 能 会 被 排 除 在 外 因 此, 这 取 决 于 试 验 的 目 标, 有 时 试 验 受 限 于 年 龄 ( 虽 然 通 常 不 这 样 ), 有 时 受 限 于 某 些 其 他 医 疗 状 况 例 如, 如 果 药 物 会 对 心 脏 产 生 副 作 用, 则 有 心 脏 问 题 或 肾 脏 问 题 的 人, 可 能 会 被 排 除 在 外, 或 者 可 能 对 血 球 计 数 或 肾 功 能 等 有 限 制, 因 为 药 物 的 作 用 性 质 和 预 期 的 副 作 用, 所 以 它 可 能 不 适 合 某 些 患 者 参 与 一 般 情 况 下, 会 有 一 些 资 格 条 件, 可 能 对 谁 可 以 参 加 有 点 限 制 或 有 最 起 码 的 限 制 因 为 以 前 接 受 过 治 疗 而 被 排 除 在 试 验 之 外 非 常 罕 见 但 一 些 临 床 试 验 可 能 专 注 于 新 诊 断 的 病 人, 所 以 如 果 您 已 经 接 受 过 治 疗, 则 您 不 是 新 诊 断 的 患 者, 因 此, 您 不 能 参 与 研 究 另 一 方 面, 有 些 人 可 能 会 受 到 限 制 因 此, 在 一 般 情 况 下, 接 受 过 治 疗 并 不 会 将 您 排 除 在 临 床 试 验 参 与 之 外, 但 在 偶 然 的 情 况 下, 这 可 能 会 有 点 影 响 但 是, 一 般 而 言, 如 果 需 要 的 话, 我 不 会 回 避 某 种 治 疗, 而 且 希 望 在 未 来 的 临 床 试 验 中 不 影 响 接 受 该 治 疗 谢 谢 您 我 们 的 下 一 个 问 题 来 自 Ruth 她 问 道, 是 的, 我 对 我 接 受 的 CLL 新 药 物 很 满 意, 这 种 药 物 是 Imbruvica, 但 我 有 一 些 身 体 问 题, 问 题 不 多 我 想 知 道, 原 因 在 于 药 物 或 还 是 其 他 原 因 这 些 身 体 问 题 包 括 恶 心 腹 泻 和 烧 心 这 些 症 状 中 哪 些 是 由 药 物 引 起 的, 我 可 能 还 会 遇 到 其 他 什 么 问 题? 所 以, 您 提 到 了 一 种 具 体 的 药 物, 依 鲁 替 尼, 该 药 最 近 已 经 获 准 用 于 CLL CLL 指 慢 性 淋 巴 细 胞 白 血 病 在 该 药 物 的 临 床 试 验 过 程 中, 与 任 何 药 物 一 样, 将 收 集 患 者 出 现 的 副 作 用 的 数 据 这 些 数 据 会 见 诸 报 告, 并 被 总 结, 其 中 一 部 分 会 被 加 入 药 品 包 装 内 的 说 明 书 中, 告 诉 您 多 大 比 例 的 患 者 有 这 种 副 作 用 或 那 种 副 作 用, 什 么 副 作 用 是 最 常 见 的 所 以, 我 们 对 药 物 副 作 用 的 全 部 或 多 数 了 解 都 是 从 临 床 试 验 中 学 到 的, 因 为 这 是 患 者 接 受 药 物 的 一 种 系 统 的 方 式 获 准 受 到 非 常 仔 细 的 监 测, 以 便 发 现 他 们 出 现 了 什 么 副 作 用 ; 这 些 副 作 用 将 被 归 因, 这 意 味 2015 年 3 月 18 日 第 12 页, 共 15 页

13 着 有 关 人 员 会 说, 哦, 是 的, 我 们 认 为 这 是 由 药 物 引 起 的, 或 者 也 许 原 因 在 于 别 的 东 西, 或 我 们 不 确 定 因 此 信 息 将 被 整 理, 这 样 您 和 医 生 就 会 得 到 信 息 说, 瞧, 如 果 您 接 受 这 种 药 物, 在 临 床 试 验 中 观 察 到 的 典 型 副 作 用 包 括 A B C D; 因 此, 如 果 您 接 受 我 们 需 要 留 意 的 药 物 或 东 西, 您 也 可 能 会 出 现 这 些 副 作 用 您 提 到 了 许 多 不 同 的 副 作 用 我 不 可 能 告 诉 您, 哪 些 副 作 用 是 由 您 正 接 受 的 药 物 引 起 的, 哪 些 副 作 用 可 能 是 由 别 的 因 素 引 起 的 但 我 认 为, 重 要 的 是 要 记 住, 您 的 医 生 是 您 最 好 的 信 息 来 源, 您 的 医 生 将 查 看 已 发 布 和 从 这 些 临 床 试 验 中 收 集 的 信 息, 并 说, 是 的, 您 出 现 的 现 象 在 接 受 这 种 药 物 的 人 中 是 预 料 之 中 的, 或 常 见 的, 或 偶 尔 看 到 的, 或 不 是, 让 我 们 去 寻 找 别 的 原 因, 因 为 在 临 床 研 究 中 没 有 观 察 到 这 些 现 象 所 以, 我 们 就 是 这 样 利 用 从 临 床 试 验 中 收 集 到 的 信 息, 回 答 这 些 问 题 的 当 我 们 使 用 药 物 或 接 受 新 的 药 物 时, 我 们 都 会 有 这 样 的 疑 问 因 此, 很 显 然, 这 些 问 题 非 常 重 要 Sam 在 网 上 提 了 一 个 问 题 Sam 问 道, 处 于 CLL 等 待 观 察 状 态 的 患 者 可 以 参 加 或 有 被 推 荐 参 加 的 临 床 试 验 吗? 血 癌 有 多 种, 包 括 CLL, 还 有 滤 泡 和 其 他 淋 巴 瘤, 在 某 些 时 候, 在 不 治 疗 的 情 况 下 观 察 可 能 是 合 适 的 做 法 所 以, 问 题 是, 您 会 考 虑 临 床 试 验 吗? 一 些 特 定 的 临 床 试 验 可 能 适 合 处 于 等 待 观 察 状 态 的 人 人 们 正 在 接 受 观 察 和 等 待, 这 意 味 着 不 需 要 任 何 治 疗, 因 此 人 们 可 能 会 问 自 己 : 哦, 为 什 么 我 要 参 加 临 床 试 验? 我 不 需 要 任 何 治 疗, 如 果 我 不 必 接 受 任 何 东 西, 我 为 什 么 要 接 受? 另 一 方 面, 也 有 一 些 临 床 试 验 专 注 于 处 于 疾 病 过 程 早 期 的 患 者, 也 许 会 尝 试 一 些 柔 和 或 较 新 或 新 型 方 法, 看 看 我 们 是 否 可 以 通 过 提 早 尝 试, 改 变 疾 病 过 程 所 以, 这 不 是 典 型 的 事 情, 但 在 某 些 情 况 下, 这 是 一 件 很 合 理 的 事 情 在 一 些 研 究 中, 人 们 可 以 提 供 血 样, 或 参 与 数 据 分 析, 而 不 接 受 任 何 治 疗, 这 也 可 能 特 别 适 合 处 于 观 察 和 等 待 状 态 的 人 谢 谢 您 我 们 的 下 一 个 问 题 是 由 Mike 提 出 的 他 问 道, 就 在 2 个 星 期 前, 有 新 闻 报 道 说, 患 癌 症 的 人 们 不 再 需 要 长 时 间 等 待 美 国 食 品 药 品 管 理 局 批 准 药 物 了 嗯, 目 前 有 许 多 不 同 的 举 措, 旨 在 让 药 物 更 快 地 获 得 批 准, 通 过 研 究, 获 得 美 国 食 品 药 品 管 理 局 批 准, 提 供 给 患 者 显 然, 在 了 解 药 物 及 其 价 值 副 作 用 和 适 当 的 使 用 方 式 所 用 的 时 间, 与 当 然 想 要 更 快 地 帮 助 患 者, 获 得 能 够 更 快 地 给 患 者 带 来 益 处 的 新 药 物 之 间, 我 们 需 要 取 得 平 衡 所 以, 这 是 一 个 重 要 的 平 衡 我 们 想 用 足 够 长 的 时 间, 真 正 地 做 好 工 作, 了 解 药 物, 配 置 好 药 物, 但 这 个 时 间 又 不 能 太 长, 以 至 于 需 要 药 物 的 人 都 在 不 耐 烦 地 等 待 获 得 药 物 因 此, 有 许 多 不 同 的 举 措 正 在 实 施 中 有 些 在 联 邦 政 府 层 面, 有 些 在 某 些 州 内 实 施 这 是 一 个 很 复 杂 的 方 面, 我 没 有 时 间 多 讲 不 过, 这 当 然 是 非 常 重 要 的 工 作, 我 知 道, 我 们 之 前 听 到 关 于 LLS 和 其 他 组 织 的 宣 传 我 觉 得 有 很 多 工 作 正 2015 年 3 月 18 日 第 13 页, 共 15 页

14 在 进 行, 以 确 保 这 个 过 程 顺 利 进 行, 并 尽 可 能 迅 速 地 进 行, 以 便 尽 快 地 将 新 药 物 带 给 患 者 我 想 劝 告 大 家, 在 让 患 者 尽 快 获 得 新 药 的 过 程 中, 最 大 的 延 误 是 参 加 临 床 试 验 的 人 不 够 多, 这 就 是 障 碍 之 所 在 即 在 临 床 试 验 中 获 得 信 息 我 们 从 参 与 试 验 的 人 们 那 里 获 得 这 些 信 息 越 快 越 早, 我 们 就 能 够 更 快 地 评 估 这 些 新 药, 并 将 其 带 给 需 要 这 些 新 药 的 患 者 2015 年 3 月 18 日 第 14 页, 共 15 页

15 总 结 发 言 谢 谢 您 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会 正 与 我 们 的 宣 传 团 队 一 道 努 力, 确 保 病 人 能 够 尽 快 得 到 这 些 新 的 治 疗 方 法 谢 谢 大 家 的 提 问, 请 与 我 一 道, 感 谢 Leonard 博 士 在 今 天 抽 出 宝 贵 时 间, 为 我 们 讲 解 我 们 希 望 这 些 信 息 能 够 帮 助 您 和 您 的 家 人 做 好 以 后 的 安 排 [ 幻 灯 片 23 - 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会 提 供 的 服 务 ] 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会 为 患 者 以 及 年 轻 的 成 年 人 和 护 理 者 提 供 在 线 聊 天 这 些 聊 天 室 由 肿 瘤 社 会 工 作 者 主 持, 为 患 者 和 护 理 人 提 供 论 坛, 以 便 他 们 分 享 经 验, 互 相 支 持 有 关 如 何 参 与 的 详 细 信 息, 请 访 问 如 果 我 们 今 天 未 能 解 答 您 的 问 题, 请 致 电 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会 的 信 息 资 源 中 心 : 从 美 国 东 部 时 间 上 午 9 点 到 晚 上 9 点, 信 息 专 员 可 以 与 您 交 谈, 您 也 可 以 给 我 们 发 送 电 子 邮 件 : infocenter@lls.org 我 们 可 以 提 供 治 疗 信 息, 包 括 临 床 试 验, 或 者 回 答 您 可 能 会 有 的 支 持 方 面 的 问 题, 包 括 关 于 治 疗 的 经 济 援 助 问 题 再 次 感 谢 Leonard 博 士 今 天 和 我 们 分 享 知 识 对 于 今 天 通 过 电 话 网 络 参 与 的 所 有 患 者 护 理 人 和 专 业 人 员, 我 代 表 白 血 病 与 淋 巴 瘤 协 会, 感 谢 您 们 今 天 与 我 们 共 度 这 段 时 间 再 见, 我 们 祝 您 万 事 如 意 2015 年 3 月 18 日 第 15 页, 共 15 页