《中国血友之家》第三期

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1 A B KELLEY WFH

2 AF (HTC) ( WFH) WFH AF8436

3 3 38 ( ) WFH WFH 2 HCV/HIV ---- Eric Huelva BARCELO 11 ( 5 ) HCV 2 WFH WFH

4 WFH WFH WFH 30 WFH WFH WFH WFH 40 30% 25% 75% WFH 30 40

5 %! 1% DDAVP

6 Susan Zappa WFH WFH WFH WFH 6 WFH 101 CHINA WFH WFH 2004 Susan! WFH

7 7 38 ( ) ( ) ( +) (Aspirin ) (Indomethacin ) ( ) () () ( ) ( ) +) 6 () ( + + +) ( ) ( ) ( ( ) (Paracetamol ) ( ) ( + ) ( + + ) ( ) ( )

8 Tc ~1mCi I~II III 3~4ml) IV De Palma Cotler I X- 3~6 X IV X % P-32, 1ml 2mg ( X- II X- I III II

9 9 38 (200433) A B AAV X DNA 4.7kb AAV T AAV A B Kay 6.5x10 10 F AAV B F F µg m DNA Vorma A B F 20 µg ml F (APTT) Synder F AAV B A cf B 8 B WBCT(the whole blood clotting F 5%time) 10% WBCT A B B WBCT 60 F AAV F F AAV High AAV B AAV 1.3x x10 12 kg F 20 AAV B ng ml 17 F 3.Ox10 12 WBCT APTT B Southern-blot B 6 - (adeno-associated virus AAV) AAV Samulski Walsh

10 10 38 B VSV-G 6.0x x10 13 WBCT DNA F 1 (AAV) 1.0%0.5% 6 B Bethesday F AAV [6] 1999 High K AAV AAV B F Alabama Avigen B 3 AAV-F <1% 1.4% F 250ng ml B B 25% B ADA AAV 863 (raav-hf R338A) B raav BHK B C2C12 AAV-hF R338A ELISA ng cdna B ml 13 F % 5% hflx Western Blot 10% B ul ul Western Dot Blot Bethesda hf R338A AAV B

11 B VSV-G B hf ug ml APTT F F cdan hf RSF 6ug 10 6 /24hr hf 1ug m1 DNA hf B 1lug m1 F B DNA F cdna (cf )cdna GFP F hf 3T3 F 1.4ug hr A hf Western Blot 3 VSV-G B F B 75% F 300ng ml 6 J Greengard A 293GPG F A VSV-G F VSV-G ( 1x10 9 cfu m1) F VanDenDressch A F 4 DNA B hf DNA B A Western Dot Blot F 11 hf F B hf 9 F J B Greengard B F ELISA F

12 12 38 VSV-G A F 50% ng ml 18 F F A F 50% F F A A F A F

13 / % X / % 1% 1-5% 3 8 6

14 CT X 24 72

15 /,, 24.

16 X oxymetazoline..

17 17 38 PCC XI V VII FVIII FIX IU/kg 2 vwd vwd FVIII 1 IU/kg = 2% 50 IU/kg = 100% 50 IU VIII 100% FIX 1 IU/kg= 1% 80 IU/kg=80% 15% 5% HIV. Acetaminophen 1. X X

18 18 38 CT. 1. BU BU 10BU 10BU PCC FVIIa 2-3

19 * * * 2 * * * * * 3 * * * * * * 4 * * * * * * 5 * * * * * * * * 6 * * * * * * * * 7 * * * * * * * * * * * * * * 8 * * * * * * 9 * * * * * * *

20 20 38 * * * * 10 * * * * * * * * * 11 * * * 90 * * * * * * * * 12 * * * * * * * * - * *

21 21 38

22

23

24 24 38 :

25 ( ).,, : , 2,3,, 4 "!",

26 ,, Kg Kg % 0.5 = IU % 1.0 = IU % %

27 ( 2 4. ( ) 37 ( 10 ) ( )

28 ( ) ( ) (5 ) 3, ( ) 1 0.5ml 2 3 4

29 mg 500mg 2ml 20ml (FVIII)

30 % Adobe Photoshop

31 31 38 CEO (FVIII)

32 QQ 11 QQ 100 QQ

33

34 34 38 Brian O Mahony 0.01 (WFH) IU IU WFH % WFH % WFH 10% 2%

35 !! 16

36 ?

37 ( [ ] 1990 WFH) yuguang@xueyou.org (100039) chuyg@163.net guantao@xueyou.org guantao@btamail.net.cn zikai@xueyou.org zikai@163.net delin@xueyou.org kong168@citiz.net wanglixin66@163.com (300222) duan@xueyou.org duanbinqiang@sina.com 1704 kan@cn-haemophilia.com Kelley

38 38 38 vwd % DDAVP ( ) ( )

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