附表藥品給付規定修正規定第 3 節代謝及營養劑 Metabolic & nutrient agents ( 自 106 年 10 月 1 日生效 ) 修正後給付規定 Idursulfase( 如 Elaprase): (96/7/1 99/8/1 106/10/1) 1. 病患須符

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圭崩崔
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1 附表藥品給付規定修正規定第 3 節代謝及營養劑 Metabolic & nutrient agents ( 自 106 年 10 月 1 日生效 ) 修正後給付規定 Idursulfase( 如 Elaprase): (96/7/1 99/8/1 106/10/1) 1. 病患須符合以下診斷條件 : 除了臨床表徵及尿液葡萄醣胺聚醣定性定量檢驗的佐證外, 須證明患者週邊血液白血球或血漿, 或經培養之皮膚纖維芽細胞的 IDS 酵素活性缺乏, 或者是患者位於 X 染色體 Xq27-28 位點上之 IDS 基因經分子生物學檢驗確認有一處已知或必然會引起黏多醣第 Ⅱ 型 (MPSⅡ) 之突變 (106/10/1) 2. 限兒科專科經醫學遺傳學次專科訓練取得證書之醫師使用 (106/10/1) 3. 排除使用於 :(106/10/1) (1) 因 idursulfase 無法通過血腦屏障 (blood-brain barrier), 靜脈注射 idursulfas 無法有效治療 MPSⅡA, 若有明顯中樞神經症狀且持續惡化, 應不予治原給付規定 Idursulfase( 如 Elaprase solution for intravenous infusion) 給付規定 :(96/7/1 99/8/1) 1. 需經事前審查核准後使用 2. 除了臨床表徵及尿液葡萄醣胺聚醣定性定量檢驗的佐證外, 須證明患者週邊血液白血球或血漿, 或經培養之皮膚纖維芽細胞的 IDS 酵素活性缺乏, 或者是患者位於 X 染色體 Xq27-28 位點上之 IDS 基因經分子生物學檢驗確認有一處已知或必然會引起黏多醣第 Ⅱ 型 (MPSⅡ) 之突變 3. 限小兒遺傳專科醫師使用 4. 每次回診時, 應追蹤評估治療效果, 以決定是否用續用, 並於病歷詳細記錄 5. 治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項, 並請其簽名確認已被告知, 留存病歷備查 : (1) 確定其了解治療的預期效果 (2) 患者有義務接受定期追蹤評

2 療 (2) 未經治療之患者沒有任何會影響健康之症狀時 (3) 重型病患 : 完全臥床且無行動能力, 或是無法自行呼吸且完全仰賴呼吸器維生者 4. 黏多醣症第二型患者之器官傷害多屬不可逆性, 治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項, 並請其簽名確認已被告知, 留存病歷備查 :(106/10/1) (1) 確定其了解治療的預期效果 (2) 患者有義務接受定期追蹤評估, 在中樞神經症狀明顯退化情況下, 主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後, 適時停止 idursulfase 之治療 5. 應定期追蹤評估治療效果及下列事項 :(106/10/1) (1) 至少每半年追蹤一次 : I. 身高體重 ; II. 尿液黏多醣量 ; III. 依 Hunter Outcome Survey (HOS) Registry 所建議之評估事項評估 (2) 至少每一年追蹤一次 : I. 腹部超音波肝臟大小脾臟大小 ; II. 心電圖 ; 估, 在中樞神經症狀明顯退化情況下, 主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後, 適時停止 idursulfase 之治療 6. 患者須符合下列 5 項條件, 每一年須重新評估一次 : (1) 需檢附尿中葡萄胺聚醣 (Urinary Glycosaminoglycans) 與肌酸酐比值 (GAG/Cr ratio) (2) 呼吸功能檢查 : 血液中氧氣飽和度 (SpO2) 在 2 小時內需持續維持 1 小時以上 90% (3) 可執行 6 分鐘步行測驗 (6-minute walk test) 或於 5 歲以下幼童以 DDST(Denver Developmental Screening Test) 粗動作及精細動作 (Gross Motor and Fine Motor) 檢測, 發展進程年齡與實際年齡商數不低於 60% (4) 未經治療之患者沒有任何會影響健康之症狀 (5) 患者無明顯之中樞神經症狀退化 7. 須立即停止 idusulfase 治療的情形 : (1) 因 idursulfase 無法通過血腦屏障 (blood-brain

3 III. 心臟超音波 IV. 六分鐘步行測驗 (6-minute walk test) 或於 5 歲以下幼童以 DDST(Denver Developmental Screening Test) 粗動作及精細動作 (Gross Motor and Fine Motor) 檢測 ; V. 肺功能 ; VI. 藥物抗體 6. 需經事前審查核准後使用, 每次申請之療程以 1 年為限重新申請時, 若有下列任一情況, 則不再給予 idursulfase 治療 :(106/10/1) (1) 尿中葡萄胺聚醣與肌酸酐比值 : 於接受治療的第一年之後評估, 較前一年有 50% 以上的增加 ; 第二年之後評估, 較之前一年有 100% 以上的增加 (2) 六分鐘步行測驗 : 較之前一年退步 50% 以上或連續 2 年有退步現象 ;5 歲以下幼童以 DDST 粗動作及精細動作檢測, 發展進程年齡與實際年齡商數低於 60%, 或比初次檢測時之發展進程年齡退步 (3) 呼吸功能檢查 : 血液中氧氣飽和度在 2 小時內無法持續維持 barrier), 靜脈注射 idursulfase 無法有效治療 MPSⅡA, 若有明顯中樞神經系統退化之臨床表徵時, 應判為 MPSⅡA 且不予治療 (2) 有證據顯示病人開始呈現明顯的中樞神經系統退化之臨床表徵 (3) 病人在接受 ERT 時發生其它致命的疾病, 這表示病人無法獲得 idursulfase 的療效 (4) 病人發生嚴重不良反應 (5) 病人無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估 8. 重新申請時, 若有下列任一情況, 即不再給予 idursulfase 之治療 : (1) 尿中葡萄胺聚醣與肌酸酐比值 : 於接受治療的第一年之後評估, 較前一年有 50% 以上的增加 ; 第二年之後評估, 較之前一年有 100% 以上的增加 (2)6 分鐘步行測驗 : 較之前一年退步 50% 以上或連續 2 年有退步現象 ;5 歲以下幼童以 DDST 粗動作及精細動作檢測, 發展進程年齡與實際年齡商數低於 60%, 或比初次檢測時之發展進

4 1 小時以上 90% (4) 病人有認知功能退化, 或有明顯中樞神經系統退化之臨床表徵 7. 須立即停止 idusulfase 治療的情形 :(106/10/1) (1) 有證據顯示病人開始呈現明顯的中樞神經系統退化之臨床表徵 (2) 病人在接受治療時發生其它致命的疾病, 這表示病人無法獲得 idursulfase 的療效 (3) 病人發生嚴重不良反應 (4) 病人無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估程年齡退步 (3) 呼吸功能檢查 : 血液中氧氣飽和度在 2 小時內無法持續維持 1 小時以上 90% (4) 未經治療之患者沒有任何會影響健康之症狀 9. 請參考中華民國人類遺傳學會黏多醣第 II 型治療原則 ( 附表二十五 ) Laronidase ( 如 Aldurazyme):(97/7/1 106/10/1) 1. 限下列病例使用 : (1) 黏多醣症第一型賀勒 - 施艾氏症患者 (2) 黏多醣症第一型中度至重度之施艾氏症患者 (3) 黏多醣症第一型賀勒氏症進行造血幹細胞移植或手術前後備註 : 針對早期診斷帶有文獻報告已知的嚴重型突變點的病 Laronidase ( 如 Aldurazyme inj.):(97/7/1) 1. 限用於黏多醣儲積症第一型之治療 2. 需經事前審查核准後使用

5 人, 應持續追蹤其臨床症狀, 若在兩歲以前出現明顯症狀 ( 疝氣或呼吸道阻塞等, 建議儘速進行造血幹細胞移植, 如為未知但預測為嚴重型突變的病人, 比照處理 2. 限兒科專科經醫學遺傳學次專科訓練取得證書之醫師使用 3. 排除使用於 : (1) 未經治療之患者沒有任何會影響健康之症狀時 (2) 患者有明顯之中樞神經症狀時 (3) 重型病患 : 完全臥床且無行動能力, 或是無法自行呼吸且完全仰賴呼吸器維生者 4. 應定期追蹤評估治療效果及下列事項目 : (1) 至少每半年追蹤一次 : I. 身高體重 ; II. 尿液黏多醣量 ; (2) 至少每一年追蹤一次 : I. 整體智能發展中樞神經症狀 ; II. 腹部超音波肝臟大小脾臟大小 ; III. 心電圖 ; IV. 心臟超音波 ; V. 六分鐘步行測驗 ;

6 VI. 肺功能 ; VII. 藥物抗體 5. 需經事前審查核准後使用, 每次申請之療程以 1 年為限重新申請時, 若有下列任一情況, 則不再給予 laronidase 治療 : (1) 尿中葡萄胺聚醣與肌酸酐比值 : 於接受治療的第一年之後評估, 較前一年有 50% 以上的增加 ; 第二年之後評估, 較之前一年有 100% 以上的增加 (2) 六分鐘步行測驗 : 較之前一年退步 50% 以上或連續 2 年有退步現象 ;5 歲以下幼童以 DDST 粗動作及精細動作檢測, 發展進程年齡與實際年齡商數低於 60%, 或比初次檢測時之發展進程年齡退步 (3) 呼吸功能檢查 : 血液中氧氣飽和度在 2 小時內無法持續維持 1 小時以上 90% (4) 病人有認知功能退化, 或有明顯中樞神經系統退化之臨床表徵 6. 須立即停止 laronidase 治療的情形 : (1) 有證據顯示病人開始呈現明顯的中樞神經系統退化之臨床表徵

7 (2) 病人在接受治療時發生其它致命的疾病, 這表示病人無法獲得 laronidase 的療效 (3) 病人發生嚴重不良反應 (4) 病人無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估 Galsulfase ( 如 Naglazyme):(106/10/1) 1. 病患須符合以下診斷條件 : 須證明患者之週邊血液白血球或經培養之皮膚纖維芽細胞 ARSB 活性缺乏, 或是患者 ARSB 基因經分子生物學檢驗確認有兩個分別來自父母雙方, 已知或必然會引起黏多醣症第六型之突變 2. 限兒科專科經醫學遺傳學次專科訓練取得證書之醫師使用 3. 排除使用於 : (1) 患者若未給予治療, 並不會導致健康情況之惡化時 (2) 重型病患 : 完全臥床且無行動能力, 或是無法自行呼吸且完全仰賴呼吸器維生者 (3) 早期診斷帶有已知嚴重突變點的病患, 但無明顯臨床症狀者 4. 標準劑量為每週經靜脈注射給予 ( 無 )

8 galsulfase 1 mg/kg 5. 黏多醣症第六型對於器官之傷害多屬不可逆性, 治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項, 並請其簽名確認已被告知, 留存病歷備查 : (1) 確定其了解治療的預期效果 (2) 患者有義務接受定期追蹤評估 6. 應定期追蹤評估治療效果及下列事項 : (1) 至少每半年追蹤一次 : I. 身高體重 ; II. 尿液黏多醣量 ; (2) 至少每一年追蹤一次 : I. 腹部超音波肝臟大小脾臟大小 ; II. 心電圖 ; III. 心臟超音波 ; IV. 六分鐘步行測驗 ; V. 肺功能 ; 7. 需經事前審查核准後使用, 每次申請之療程以 1 年為限重新申請時, 若六分鐘步行測驗相較於治療前退步 10% 以上, 則不再給予 galsulfase 治療 8. 須立即停止 galsulfase 治療的情形 : (1) 有證據顯示病人開始呈現明

9 顯的中樞神經系統退化之臨床表徵 (2) 病人在接受治療時發生其它致命的疾病, 這表示病人無法獲得 galsulfase 的療效 (3) 病人發生嚴重不良反應 (4) 病人無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估備註 : 劃線部份為新修正之規定

Microsoft Word - EC4B6B9F.doc

Microsoft Word - EC4B6B9F.doc 行政院衛生署中央健康保險局令修正全民健康保險藥品給付規定第 3 章代謝及營養劑 Metabolic & nutrient agents 發布日期 :099.07.13 健保審字第 0990051253 號 3.3.8. Idursulfase ( 如 Elaprase solution for intravenous infusion) 部分規定, 並自中華民國九十九年八月一日生效附修正

附表 藥品給付規定 修正規定 第 3 節代謝及營養劑 Metabolic & nutrient agents ( 自 106 年 10 月 1 日生效 ) 修正後給付規定 Idursulfase( 如 Elaprase): (96/7/1 99/8/1 106/10/1) 1. 病患須符

附表藥品給付規定修正規定第 3 節代謝及營養劑 Metabolic & nutrient agents ( 自 106 年 10 月 1 日生效 ) 修正後給付規定 Idursulfase( 如 Elaprase): (96/7/1 99/8/1 106/10/1) 1. 病患須符