罕 見 疾 病 血 友 病 藥 費 及 新 增 罕 見 疾 病 特 材 費 用 成 長 之 合 理 性 分 析 檢 討 報 告 衛 生 福 利 部 中 央 健 康 保 險 署 104 年 4 月 24 日 1
報 告 大 綱 歷 年 專 款 預 算 與 支 出 情 形 罕 見 疾 病 重 點 分 析 罕 見 疾 病 血 友 病 藥 費 之 專 業 審 查 與 管 控 措 施 結 論 2
罕 病 與 血 友 病 藥 費 專 款 與 支 出 情 形 罕 病 與 血 友 病 藥 費 自 94 年 起 協 定 以 專 款 專 用 方 式 支 應 本 項 專 款 支 出,94 年 為 25 億 元, 因 罕 病 與 血 友 病 人 數 增 加, 且 納 入 健 保 給 付 之 罕 病 藥 費 單 價 高, 藥 費 每 年 成 長 高, 至 103 年 已 增 為 72 億, 而 藥 費 成 長 率 在 本 署 合 理 監 控 下, 近 三 年 成 長 率 逐 年 緩 降 104 年 起 新 增 給 付 適 用 於 玻 璃 娃 娃 的 醫 療 器 材 沛 佳 法 斯 樂 - 杜 瓦 伸 縮 式 髓 內 釘 系 統, 尚 無 申 報 資 料 成 長 率 90.0 0.25 億 元 80.0 70.0 60.0 50.0 0.2 0.15 40.0 30.0 0.1 20.0 10.0 0.05 0.0 94 年 95 年 96 年 97 年 98 年 99 年 100 年 101 年 102 年 103 年 專 款 預 算 ( 億 ) 22.3 26.6 30.0 36.0 47.8 47.8 47.8 56.5 68.6 78.2 專 款 費 用 支 出 ( 億 ) 25.0 26.9 30.0 35.8 38.1 43.8 50.4 58.0 64.8 72.1 費 用 成 長 率 (%) 7.7% 11.4% 19.4% 6.6% 14.9% 15.1% 15.0% 11.8% 11.3% 註 :95 年 前 本 項 專 款 包 含 愛 滋 藥 費 :103 年 費 用 以 第 1 季 至 第 3 季 之 結 算 數 預 估 全 年 3 0
罕 病 藥 費 專 款 支 出 情 形 (1/2) 罕 病 藥 費 專 款 支 出 情 形,94 年 支 出 5.1 億 元, 因 罕 病 人 數 與 納 入 健 保 給 付 之 罕 藥 單 價 高, 至 103 年 藥 費 支 出 增 為 36.3 億 近 五 年 藥 費 成 長 率 介 於 15%~26% 間 成 長 率 億 元 40.0 35.0 30.0 25.0 20.0 15.0 10.0 5.0 1.2 1 0.8 0.6 0.4 0.2 0.0 94 年 95 年 96 年 97 年 98 年 99 年 100 年 101 年 102 年 103 年 罕 見 疾 病 費 用 ( 億 ) 5.1 10.8 11.1 13.5 15.1 17.4 20.8 26.1 30.4 36.3 費 用 成 長 率 (%) 112% 3% 21% 12% 15% 20% 26% 16% 20% 0 註 :103 年 費 用 以 第 1 季 至 第 3 季 之 結 算 數 預 估 全 年 4
罕 病 專 款 支 出 情 形 (2/2) 罕 病 醫 療 利 用 : 就 醫 人 數 :94 年 3,554 人, 103 年 已 增 為 7,121 人, 較 94 年 成 長 100% 平 均 藥 費 94 年 為 每 人 14 萬 元, 至 103 年 已 增 為 51 萬 元, 較 94 年 成 長 254%; 平 均 每 人 就 醫 藥 費 仍 逐 年 增 加, 主 要 是 近 幾 年 納 入 健 保 之 罕 病 藥 費 多 屬 單 價 高 之 罕 藥 年 度 項 目 人 數 成 長 率 罕 病 平 均 每 人 藥 費 ( 萬 ) 成 長 率 94 年 3,554-14 - 95 年 4,126 16.1% 26 82.2% 96 年 4,679 13.4% 24-9.5% 97 年 5,312 13.5% 25 6.7% 98 年 5,869 10.5% 26 1.8% 99 年 6,151 4.8% 28 9.5% 100 年 6,459 5.0% 32 13.8% 101 年 6,543 1.3% 40 24.2% 102 年 6,783 3.7% 44.7 12.3% 103 年 7,121 5.0% 51.0 14.1% 註 : 103 年 費 用 以 第 1 季 至 第 3 季 之 結 算 數 預 估 全 年 5
血 友 病 專 款 支 出 (1/2) 血 友 病 藥 費 專 款 支 出,94 年 為 13.6 億 元,103 年 增 為 35.8 億 近 五 年 費 用 成 長 率 介 於 3.9%~14.9% 間, 經 本 署 積 極 管 控 後, 藥 費 成 長 率 已 趨 平 穩 成 長 率 億 元 40.0 35.0 30.0 25.0 20.0 15.0 10.0 5.0 0.0 94 年 95 年 96 年 97 年 98 年 99 年 100 年 101 年 102 年 103 年 血 友 病 費 用 ( 億 ) 13.6 16.1 18.8 22.3 23.0 26.4 29.6 31.8 34.5 35.8 費 用 成 長 率 (%) 17.7% 17.3% 18.4% 3.0% 14.9% 12.2% 7.5% 8.3% 3.9% 註 : 本 表 費 用,94~98 年 只 納 入 先 天 血 友 病,99 年 起 納 入 後 天 血 友 病,103 年 起 納 入 類 血 友 病 ;103 年 藥 費 以 第 1 季 至 第 3 季 之 結 算 數 預 估 全 年 0.2 0.18 0.16 0.14 0.12 0.1 0.08 0.06 0.04 0.02 0 6
血 友 病 藥 費 專 款 支 出 (2/2) 血 友 病 醫 療 利 用 : 就 醫 人 數 :94 年 666 人, 103 年 已 增 為 867 人, 較 94 年 成 長 30% 平 均 藥 費 :94 年 每 人 205 萬 元, 至 103 年 已 增 為 413 萬 元, 較 94 年 成 長 101%, 但 因 本 署 持 續 審 查 與 管 控, 每 人 藥 費 成 長 幅 度 已 減 緩 年 度 項 目 人 數 成 長 率 血 友 病 平 均 每 人 藥 費 ( 萬 ) 成 長 率 94 年 666-205 - 95 年 679 1.95% 237 15.4% 96 年 689 1.5% 273 15.6% 97 年 733 6.4% 304 11.3% 98 年 760 3.7% 302-0.7% 99 年 768 1.1% 344 13.7% 100 年 797 3.8% 372 8.1% 101 年 806 1.1% 395 6.3% 102 年 813 0.9% 424 7.1% 103 年 867 6.6% 413-2.6% 註 : 血 友 病 人 數 以 列 入 專 款 結 算 人 數 計 算,94~98 年 只 納 入 先 天 血 友 病,99 年 起 納 入 後 天 血 友 病,103 年 起 納 入 類 血 友 病 ; 另 因 部 分 病 人 未 使 用 專 款 藥 物, 故 使 用 人 數 低 於 重 大 傷 病 領 證 人 數 7
103 年 罕 病 藥 費 之 前 10 名 罕 病 支 出 藥 費 高 且 每 人 藥 費 高 之 罕 見 疾 病 : 主 要 為 法 布 瑞 氏 症 (Fabry) 黏 多 醣 症 肝 醣 儲 積 症 與 高 雪 氏 症 (Gaucher) 罕 病 排 序 / 罕 病 名 稱 值 ( 人 ) 103 年 人 數 103 年 藥 費 成 長 率 占 率 值 成 長 率 占 率 (%) (%) ( 百 萬 ) (%) (%) 每 人 藥 費 ( 萬 ) 罕 病 總 計 7,121 4.61 100.0 3,054 16.41 100.00 43 前 10 名 合 計 2,237 31 2,836 93 127 1 法 布 瑞 氏 症 117 17.0 1.6 887 25 29 758 2 黏 多 醣 症 73 1.4 1.0 555 11.4 18.2 761 3 肝 醣 儲 積 症 100 7.5 1.4 405 20.6 13.3 405 4 原 發 性 肺 動 脈 高 壓 263 14.9 3.7 373 27.7 12.2 142 5 多 發 性 硬 化 症 1,035 7.5 14.5 225 14.8 7.4 22 6 高 雪 氏 症 23 0.00 0.3 212 3.8 6.9 920 7 重 型 海 洋 性 貧 血 213-13.8 3.0 79-16.9 2.6 37 8 肌 萎 縮 性 側 索 硬 化 症 335 0.3 4.7 15-4.5 0.5 5 9 紫 質 症 58-1.7 0.8 43 1.0 1.4 74 10 陣 發 性 夜 間 血 紅 素 尿 症 20 11.1 0.3 41 128.2 1.4 207 註 : 資 料 來 源 : 健 保 署 二 代 倉 儲 系 統 門 診 明 細 交 付 機 構 明 細 住 院 明 細 檔 重 大 傷 病 領 證 檔 (104.02.11 擷 取 ) 資 料 範 圍 : 重 大 傷 病 就 醫 案 件 ( 部 分 負 擔 代 碼 ='001' 之 案 件 ), 且 不 含 代 辦 案 件 人 數 : 以 ID BIRTHDAY 進 行 歸 戶 醫 療 點 數 : 申 請 點 數 + 部 分 負 擔 成 長 率 : 與 去 年 同 期 比 較 之 成 長 率, 單 位 為 百 分 比 罕 見 疾 病 : 該 年 持 有 有 效 之 重 大 傷 病 卡 ( 罕 病 註 記 為 Y 者 ) 之 重 大 傷 病 就 醫 案 件 納 入 統 計 8
主 要 罕 病 病 情 與 治 療 介 紹 黏 多 醣 症 : 自 95 年 納 入 健 保, 個 案 會 黏 多 醣 長 期 堆 積 在 臟 器 和 四 肢 骨 頭 關 節, 乃 是 因 為 身 體 酵 素 缺 乏 所 致, 故 需 長 期 使 用 酵 素 補 充 治 療 酵 素 Galsulfase 與 Elaprase 單 價 高, 故 整 體 藥 費 高 使 用 藥 物 治 療 後, 病 人 明 顯 改 善 身 體 機 能, 如 不 積 極 治 療, 病 人 唯 有 走 向 死 亡, 身 體 機 能 變 差 肝 醣 儲 積 症 ( 龐 貝 氏 症 ): 需 長 期 持 續 使 用 酵 素 療 法 MYOZYME 治 療, 因 為 病 人 少, 酵 素 生 產 成 本 高, 致 藥 品 單 價 高, 且 無 替 代 用 藥, 因 此 個 案 整 體 藥 費 高 高 雪 氏 症 (Gaucher disease): 為 葡 萄 糖 腦 甘 脂 酵 素 無 法 順 利 進 行 新 陳 代 謝, 醣 脂 類 大 分 子 逐 漸 堆 積, 造 成 肝 臟 及 脾 臟 腫 大 貧 血 容 易 出 血 骨 骼 發 育 不 正 常 需 長 期 接 受 Imiglucerase 治 療, 因 為 病 人 少, 藥 品 生 產 成 本 高, 致 藥 品 單 價 高, 且 無 替 代 用 藥, 因 此 個 案 整 體 藥 費 高 9
罕 見 疾 病 血 友 病 藥 費 之 專 業 審 查 與 管 控 措 施 10
罕 見 疾 病 事 前 審 查 藥 費 審 查 與 管 控 措 施 (1/3) 依 據 全 民 健 康 保 險 法 第 42 條 全 民 健 康 保 險 醫 療 費 用 申 報 與 核 付 及 醫 療 服 務 審 查 辦 法 第 25 條 及 相 關 規 定 辦 理 現 有 給 付 之 罕 見 疾 病 藥 物 中,27 項 需 申 請 事 前 審 查,103 年 申 請 案 件 共 1,532 件, 核 定 同 意 或 部 分 同 意 共 1,333 件, 核 准 率 87.01% 專 業 審 查 103 年 專 款 罕 藥 專 業 審 查 共 1,453 筆 醫 令, 其 中 核 減 20 筆 醫 令, 核 減 點 數 合 計 239 萬 點 11
血 友 病 專 業 審 查 藥 費 審 查 與 管 控 措 施 (2/3) 本 署 103 年 針 對 凝 血 因 子 醫 令 進 行 專 業 審 查,605 筆 醫 令, 其 中 核 減 38 筆 醫 令, 核 減 點 數 587.5 萬 點 落 實 血 友 病 凝 血 因 子 藥 品 使 用 追 蹤 管 理 修 訂 藥 品 給 付 規 定 (103 年 4 月 1 日 ), 明 訂 在 家 治 療 病 患 應 確 實 填 寫 治 療 紀 錄 表, 回 診 時 攜 回 紀 錄 表 及 空 瓶, 供 診 治 醫 師 作 為 診 療 參 考, 並 追 蹤 相 關 製 劑 的 使 用, 確 保 病 人 用 藥 安 全 定 期 查 核 區 域 以 上 醫 院 之 凝 血 因 子 批 號 登 載 空 瓶 回 收 及 在 家 治 療 紀 錄 單 實 行 狀 況 針 對 查 有 異 常 醫 院, 持 續 實 地 審 查 凝 血 因 子 空 瓶 數 量 及 批 號 登 載 作 業 直 至 改 善, 不 合 規 定 之 醫 院 予 以 輔 導 改 善 及 核 減 費 用 12
藥 費 審 查 與 管 控 措 施 (3/3) 改 善 血 友 病 個 案 跨 區 跨 院 領 取 凝 血 因 子 之 就 醫 型 態 本 署 分 析 發 現 部 分 血 友 病 個 案 有 跨 區 跨 院 領 取 凝 血 因 子 藥 物 之 情 形, 故 研 擬 以 下 之 管 控 措 施 : 定 期 統 計 門 診 申 報 凝 血 因 子 藥 費 金 額 最 高 前 30 名 血 友 病 個 案 之 就 診 院 所, 由 本 署 各 分 區 業 務 組 發 送 組 長 親 筆 信 函, 提 醒 醫 療 機 構 端 加 強 管 理, 輔 導 病 患 固 定 就 醫 建 置 健 保 雲 端 系 統 特 定 凝 血 因 子 用 藥 查 詢 頁 籤, 並 輔 導 院 所 建 立 診 間 掛 號 系 統 提 示 註 記, 提 醒 看 診 醫 師 查 閱 個 案 之 凝 血 因 子 領 藥 明 細 及 就 醫 型 態 定 期 於 醫 院 總 額 研 商 議 事 會 議, 報 告 罕 病 與 血 友 病 之 醫 療 利 用 與 管 控 措 施, 請 相 關 單 位 共 同 配 合 以 合 理 管 控 藥 費 支 出 13
102 年 個 案 凝 血 因 子 藥 費 排 行 血 友 病 高 費 用 初 步 控 管 成 效 102 年 凝 血 因 子 藥 費 ( 百 萬 ) 103 年 凝 血 因 子 藥 費 ( 百 萬 ) 藥 費 差 距 ( 百 萬 ) 1 88.4 64.4-24.1 2 65.4 63.9-1.4 3 59.3 42.7-16.6 4 50.3 51.4 1.1 5 47.9 60.3 12.4 6 46.5 19.7-26.7 7 44.9 38.4-6.5 8 43.7 45.9 2.1 9 38.5 41.6 3.1 10 35.1 18.1-17.1 11 35.0 28.5-6.5 12 35.0 39.6 4.6 13 30.7 19.7-11.0 14 28.6 20.6-8.0 15 25.7 33.2 7.5 16 24.3 24.3 0.0 17 23.1 17.5-5.6 18 22.7 15.9-6.8 19 22.5 23.1 0.7 20 22.1 0.0-22.1 合 計 -120.9
結 論 罕 病 藥 費 成 長 主 因 : 罕 病 人 數 增 加 與 新 增 罕 藥 單 價 高, 使 整 體 罕 病 藥 費 成 長 高 新 罕 見 疾 病 檢 驗 技 術 發 展, 發 現 過 去 未 曾 知 悉 的 新 罕 病 ; 且 新 罕 病 治 療 藥 物 之 發 展, 讓 病 患 死 亡 率 下 降, 罕 病 人 數 逐 年 緩 步 增 加 罕 病 病 人 少, 罕 藥 生 產 成 本 高, 因 此 罕 藥 單 價 高 ; 且 此 類 病 人 不 予 治 療 將 造 成 死 亡, 無 替 代 療 法, 大 多 會 長 期 接 受 罕 藥 治 療, 因 此 罕 藥 費 用 成 長 高 血 友 病 藥 費 成 長, 在 本 署 積 極 加 強 審 查 與 管 控 下, 藥 費 成 長 幅 度 已 明 顯 下 降 本 署 將 持 續 辦 理 罕 見 疾 病 與 血 友 病 用 藥 審 查, 以 合 理 管 控 藥 費 15
敬 請 指 教! 16
備 參 資 料 17
罕 見 疾 病 及 血 友 病 用 藥 健 保 給 付 審 議 流 程 由 罕 病 法 主 管 機 關 公 告 認 定 依 健 保 法 第 41 條 辦 理 之 給 付 擬 訂 程 序 罕 病 認 定 罕 藥 認 定 廠 商 建 議 罕 病 新 藥 收 載 或 藥 品 給 付 規 定 修 訂 廠 商 建 議 血 友 病 新 藥 收 載 或 藥 品 給 付 規 定 修 訂 藥 品 專 家 諮 詢 會 議 藥 物 共 同 擬 訂 會 議 公 告 新 藥 收 載 或 給 付 規 定 修 訂 1. 罕 藥 案 件 邀 請 罕 見 疾 病 及 藥 物 審 議 會 專 家 學 者 共 同 討 論 2. 給 付 規 定 修 訂 另 徵 詢 相 關 專 科 醫 學 會 意 見 3. 醫 療 科 技 評 估 (HTA) 18
罕 見 疾 病 定 義 與 預 算 來 源 罕 見 疾 病 定 義 : 指 疾 病 盛 行 率 在 中 央 主 管 機 關 公 告 基 準 以 下, 或 因 情 況 特 殊, 經 罕 見 疾 病 及 藥 物 審 議 委 員 會 審 議 認 定, 並 經 中 央 主 管 機 關 指 定 公 告 者 ( 皆 由 國 民 健 康 署 進 行 公 告 ) 預 算 來 源 國 民 健 康 署 : 依 罕 見 疾 病 防 治 及 藥 物 法 規 定 編 列 預 算, 補 助 罕 見 疾 病 預 防 篩 檢 研 究 之 相 關 經 費 及 依 全 民 健 康 保 險 法 未 能 給 付 之 罕 見 疾 病 診 斷 治 療 藥 物 與 維 持 生 命 所 需 之 特 殊 營 養 品 居 家 醫 療 照 護 器 材 費 用 ; 補 助 經 費, 得 由 菸 品 健 康 福 利 捐 之 分 配 收 入 支 應 或 接 受 機 構 團 體 之 捐 助 中 央 健 康 保 險 署 : 納 入 全 民 健 保 給 付 範 圍 者, 依 藥 物 給 付 項 目 及 支 付 標 準 支 付 相 關 費 用 ; 另 菸 品 健 康 福 利 捐 每 年 亦 補 助 健 保 1 億 餘 元 104 年 1 月 14 日 公 告 新 增 罕 見 疾 病 防 治 及 藥 物 法 第 15-1 條, 規 定 罕 見 疾 病 藥 物 經 中 央 主 管 機 關 查 驗 登 記 或 專 案 申 請 核 定 通 過, 依 全 民 健 康 保 險 藥 物 給 付 項 目 及 支 付 標 準 之 收 載 程 序 辦 理 時, 應 徵 詢 審 議 會 之 意 見 19
申 請 列 入 罕 見 疾 病 流 程 (1/2) 罕 見 疾 病 之 認 定 : 目 前 罕 見 疾 病 之 認 定, 除 以 疾 病 盛 行 率 萬 分 之 一 以 下 為 參 考 基 準 外, 並 經 罕 見 疾 病 及 藥 物 審 議 委 員 會 審 議 認 定, 其 考 量 原 則 包 含 : 罕 見 性 是 否 需 要 遺 傳 諮 詢 或 有 利 於 疾 病 防 治 診 斷 治 療 困 難 及 疾 病 嚴 重 度 等 原 則 3 項 罕 見 疾 病 審 議 認 定 排 除 條 款, 不 可 申 請 及 認 定 為 罕 見 疾 病 : 人 為 外 在 因 素 所 造 成 之 疾 病 或 傷 害, 例 如 : 重 大 交 通 事 故 公 害 及 食 品 中 毒 事 件 等 後 天 因 素 所 引 起 之 疾 病 或 傷 害, 例 如 : 傳 染 性 疾 病 因 腫 瘤 所 引 起 之 相 關 疾 病 癌 症 20
申 請 列 入 罕 見 疾 病 流 程 (2/2) 申 請 列 入 罕 見 疾 病 流 程 圖 申 請 表 送 國 健 署 書 面 審 查 送 罕 病 醫 療 小 組 委 員 會 討 論 送 罕 見 疾 病 及 藥 物 審 議 委 員 會 討 論 認 定 認 定 列 為 罕 病, 公 告 實 施 ; 若 認 定 不 列 為 罕 病, 可 能 需 由 申 請 單 位 補 件 後 再 提 審, 或 重 新 提 審 資 料 齊 全 申 請 單 位 送 件 國 民 健 康 署 收 件 1 週 內 請 5 位 醫 療 小 組 委 員 作 書 面 審 查, 請 委 員 2 週 內 回 復 書 面 審 查 意 見, 並 從 其 中 找 一 位 委 員 作 意 見 整 合, 請 其 1 週 內 回 復 國 民 健 康 署 將 委 員 初 審 之 書 面 意 見 及 整 合 資 料 提 送 罕 病 醫 療 小 組 會 議 討 論 ( 會 議 3 個 月 召 開 一 次 ) 經 醫 療 小 組 會 議 討 論 同 意 後, 再 提 送 罕 見 疾 病 及 藥 物 審 議 會 討 論 認 定 ( 審 議 會 3 個 月 召 開 一 次 ) 資 料 不 齊 全 退 回 原 申 請 單 位, 須 於 2 週 內 補 件 認 定 列 為 罕 病 不 列 為 罕 病 補 送 資 料 後 再 審, 預 告 等 行 政 流 程 約 45 天 由 衛 生 福 利 部 指 定 公 告 列 為 罕 見 疾 病 行 政 流 程 1 個 月 1. 由 國 民 健 康 署 函 復 不 通 過 之 結 果 及 理 由 ( 約 1 個 月 ) 2. 該 案 於 重 新 申 請 審 查 時, 須 自 接 獲 審 查 通 知 日 起 屆 滿 6 個 月, 始 得 再 提 審 查 及 認 定 須 1 個 月 內 補 件 21
全 民 健 康 保 險 罕 見 疾 病 申 請 核 發 重 大 傷 病 證 明 流 程 圖 醫 療 院 所 保 險 對 象 經 特 約 醫 療 院 所 診 斷 確 定 為 衛 生 福 利 部 公 告 之 罕 見 疾 病 醫 療 院 所 立 即 辦 理 罕 病 通 報 國 健 署 國 健 署 國 健 署 受 理 通 報 案 件 101 年 11 月 19 日 醫 管 組 審 查 後 結 果 登 錄 資 料 庫 健 保 署 患 者 再 就 醫 時, 診 治 醫 師 確 認 為 罕 病 資 料 庫 登 錄 之 確 診 個 案 ( 可 查 詢 國 健 署 罕 病 資 料 庫 或 依 據 確 診 通 報 函 ) 即 可 申 請 重 大 傷 病 證 明 1. 現 場 郵 寄 或 院 所 代 辦 申 請 需 檢 具 下 列 文 件 (1) 診 斷 證 明 書 或 罕 病 確 診 資 料 單 (2) 身 分 證 明 文 件 影 本 (3) 全 民 健 康 保 險 重 大 傷 病 證 明 申 請 書 受 理 後 以 ID 權 限 查 詢 國 健 署 罕 病 資 料 庫 確 診 個 案 發 函 通 知 通 報 醫 院 並 副 知 健 保 署 2. 院 所 網 路 申 請 特 約 院 所 網 路 申 請 須 經 分 區 業 務 組 核 可, 檢 具 文 件 ( 網 路 上 傳 檔 案 格 式 資 料 ) 查 無 資 料 者 審 查 未 通 過 審 查 中 審 查 通 過 退 件, 通 知 申 請 醫 院 加 強 宣 導 院 所 退 件 處 理 每 週 ( 或 每 日 ) 出 報 表 加 強 宣 導 院 所 確 認 後 列 印 確 診 資 料 單 ( 可 替 代 診 斷 證 明 書 ) 1. 申 請 書 併 國 健 署 確 診 資 料 單 據 以 核 發 重 大 傷 病 證 明 ( 不 須 再 送 專 審 ), 以 確 診 資 料 單 上 通 報 日 期 為 生 效 起 日 2. 登 錄 IC 卡 3. 建 檔 - 需 加 註 罕 病 註 記 及 罕 病 序 號 22
近 年 列 入 之 罕 見 疾 病 自 89 年 起, 每 年 皆 有 新 增 罕 病, 至 104 年 3 月 底 止, 已 新 增 63 項 罕 見 疾 病 納 入 健 保 給 付 範 圍, 共 計 205 種 罕 病 100 年 後 新 公 告 之 罕 病 病 名 如 下 表 中 文 翻 譯 ( 中 文 翻 譯 僅 供 參 考 ) ICD-9-CM 編 碼 公 告 日 期 Moebius 症 候 群 352.6 1000315 Peters-Plus 症 候 群 743.44 1000906 Aicardi-Goutieres 症 候 群 330.0 1001130 球 細 胞 腦 白 質 失 養 症 330.0 1020221 肢 帶 型 肌 失 養 症, 第 2A 型 第 2B 型 第 2D 型 359.1 1020221 γ 干 擾 素 受 體 1 缺 陷 279.4 1020221 Nager 症 候 群 756.0 1020221 非 典 型 性 尿 毒 溶 血 症 候 群 283.11 1021213 巴 氏 症 候 群 759.89 1021213 Beta 硫 解 酶 缺 乏 症 270.3 1021213 肢 帶 型 肌 失 養 症 359.1 1021213 普 洛 提 斯 症 候 群 759.89 1021213 MECP2 綜 合 症 候 群 330.8 1031223 Branchio-Oto-Renal 症 候 群 (BOR 症 候 群 ) 759.89 1031223 腦 肋 小 頜 症 候 群 759.89 1031223 先 天 性 中 樞 性 換 氣 不 足 症 候 群 327.25 1040312 新 增 公 告 年 度 罕 病 數 量 89 9 90 9 91 7 92 5 93 4 94 2 95 7 96 1 97 1 98 1 99 1 100 3 102 9 103 4 總 計 63 資 料 來 源 : 中 央 健 康 保 險 署 醫 務 管 理 組 罕 病 統 計 23
納 入 健 保 給 付 之 罕 病 用 藥 (1/2) 納 入 健 保 給 付 用 藥, 本 署 皆 定 期 公 布 於 全 球 資 訊 網 24
納 入 健 保 給 付 之 罕 病 用 藥 (2/2) 依 藥 品 單 價 來 看, 使 用 高 價 藥 品 之 罕 病 為 原 發 性 肺 高 血 壓 陣 發 性 夜 間 血 紅 素 尿 症 患 者 布 瑞 氏 症 黏 多 醣 症 多 發 性 硬 化 症 高 雪 氏 症 紫 質 症 龐 貝 氏 症 高 胱 氨 酸 尿 症 等 序 號 藥 品 名 稱 適 應 症 最 後 生 效 日 最 後 價 格 1 REMODULIN 原 發 性 肺 高 血 壓 102.08.01 189,072 2 SOLIRIS 陣 發 性 夜 間 血 紅 素 尿 症 患 者 有 溶 血 性 貧 血 且 需 輸 血 或 有 栓 塞 的 併 發 症 101.04.01 181,380 3 Fabrazyme 用 於 治 療 alpha-galactosidase A 缺 乏 症 患 者 ( 即 Fabrazyme disease), 提 供 長 期 酵 素 補 充 治 療 93.10.01 181,173 4 Ammonul 限 用 於 先 天 性 尿 素 循 環 代 謝 障 礙 之 急 性 血 氨 症 及 伴 隨 腦 部 病 變 99.02.01 101,159 5 REPLAGAL 用 於 治 療 α-galactosidase A 缺 乏 患 者 ( 即 FABRY DISEASE), 提 供 長 期 酵 素 補 充 治 療 104.02.01 100,467 6 ELAPRASE (IDURSULFASE) 治 療 韓 特 氏 症 ( 黏 多 醣 症 第 二 型,MPS II) 102.08.01 92,601 7 NAGLAZYME 黏 多 醣 症 第 6 型 (mucopolysaccharidosis VI) 95.01.25 81,600 8 TYSABRI 多 發 性 硬 化 症 (Mutiple Sclerosis) 102.12.01 75,000 9 CEREZYME 400U 第 一 型 高 雪 氏 症 103.08.01 66,684 10 Remodulin 原 發 性 肺 高 血 壓 95.07.01 42,016 11 Cerezyme TYPE 1 高 雪 氏 症 (Gaucher's disease) 97.07.01 39,758 12 Myozyme 龐 貝 氏 症 94.07.19 33,893 13 Cystadane 治 療 高 胱 氨 酸 尿 症 92.10.01 32,067 14 Aldurazyme 黏 多 醣 儲 積 症 第 一 型 97.07.01 31,539 15 ALDURAZYME 黏 多 醣 儲 積 症 第 一 型 102.08.01 31,539 資 料 來 源 : 全 球 資 訊 網 健 保 用 藥 且 適 用 罕 見 疾 病 防 治 及 藥 物 法 之 品 項 檔 (104 年 3 月 10 日 更 新 版 ) 25
罕 見 疾 病 專 款 藥 費 定 義 (1/2) 部 分 負 擔 代 碼 =001, 且 主 次 診 斷 任 一 亦 符 合 衛 生 福 利 部 公 告 罕 見 疾 病 診 斷 碼 ( 診 斷 碼 完 全 符 合 才 列 入 計 算 ) 之 所 有 案 件 且 領 有 重 大 傷 病 卡 者 之 藥 費 罕 見 疾 病 範 圍, 依 衛 生 福 利 部 公 告 代 碼 辦 理, 簡 要 摘 列 罕 見 疾 病 之 各 項 分 類 病 名 如 下 : A 先 天 性 代 謝 異 常 : 高 血 氨 症 有 機 酸 代 謝 異 常 脂 質 儲 積 ( 例 如 : 高 雪 氏 症 法 布 瑞 氏 症 ) 碳 水 化 合 物 代 謝 異 常 ( 例 如 : 肝 醣 儲 積 症 ) 脂 肪 酸 氧 化 異 常 粒 線 體 代 謝 異 常 溶 小 體 代 謝 異 常 ( 例 如 : 黏 多 醣 症 ) 膽 固 醇 及 脂 質 代 謝 異 常 礦 物 離 子 缺 陷 ( 例 如 : 威 爾 森 氏 症 ) 過 氧 化 體 代 謝 異 常 其 他 代 謝 異 常 26
罕 見 疾 病 專 款 藥 費 定 義 (2/2) 罕 見 疾 病 範 圍, 依 衛 生 福 利 部 公 告 代 碼 辦 理, 簡 要 摘 列 罕 見 疾 病 之 各 項 分 類 病 名 如 下 ( 續 ) B 腦 部 或 神 經 系 統 病 變 ( 例 如 : 多 發 性 硬 化 症 亨 丁 頓 氏 舞 蹈 症 ) C 呼 吸 循 環 系 統 病 變 D 消 化 系 統 病 變 E 腎 臟 泌 尿 系 統 病 變 F 皮 膚 病 變 ( 例 如 : 層 狀 魚 鱗 癬 水 泡 型 先 天 性 魚 鱗 癬 樣 紅 皮 症 ) G 肌 肉 病 變 H 骨 及 軟 骨 病 變 I 結 締 組 織 病 變 J 血 液 疾 病 K 免 疫 疾 病 L 內 分 泌 疾 病 M 先 天 畸 形 症 候 群 N 染 色 體 異 常 Z 其 他 未 分 類 或 不 明 原 因 ( 早 老 症 ) 27
血 友 病 與 治 療 介 紹 先 天 性 或 後 天 性 血 友 病, 因 缺 乏 凝 血 因 子 第 7 第 8 第 9 或 第 11, 皆 需 不 定 期 施 打 凝 血 因 子, 藥 費 高, 且 因 血 友 病 之 疾 病 特 性, 常 有 出 血 傾 向, 故 需 預 防 性 投 藥 治 療, 若 有 特 殊 情 形 病 況 危 急 ( 如 嚴 重 腦 外 傷 頸 外 傷 胃 腸 出 血 軟 組 織 出 血 等 ), 尚 需 加 強 劑 量, 造 成 整 體 醫 療 費 用 高 因 病 人 常 反 覆 關 節 血 腫 出 血, 需 長 期 注 射 凝 血 因 子, 否 則 會 造 成 關 節 甚 至 顱 內 出 血 而 死 亡 血 友 病 病 名 第 八 凝 血 因 子 異 常 (A 型 血 友 病 ) 第 九 凝 血 因 子 異 常 (B 型 血 友 病 ) 後 天 性 凝 血 因 子 缺 乏 症, 需 使 用 血 友 病 用 藥 用 藥 情 形 1.Advate( 第 8 凝 血 因 子 ), 健 保 代 碼 K000836299 K000837299 K000838299,1IU 單 價 26.1 元 (97 年 9 月 納 入 健 保 給 付 ) 2.Kogenate FS( 第 8 因 子 抗 凝 血 劑, 健 保 代 碼 K000641299,1IU 單 價 25.4 元 (94 年 9 月 納 入 健 保 給 付 ) 3.Feiba ( 抗 抑 制 子 凝 血 複 合 物 ),1KU, 單 價 38249, 健 保 代 碼 K000746209 K000747277(92 年 11 月 納 入 健 保 給 付 ) 1.NovoSeven( 第 7 凝 血 因 子 ), 健 保 代 碼 K000503251 K000878248(99 年 11 月 納 入 健 保 給 付 ) 2.Feiba ( 抗 抑 制 子 凝 血 複 合 物 ),1KU, 單 價 38249, 健 保 代 碼 K000746209 K000747277 (92 年 11 月 納 入 健 保 給 付 ) 28
血 友 病 專 款 藥 費 定 義 先 天 性 血 友 病 藥 費 ( 診 斷 碼 2860 2861 2862 2863) 部 分 負 擔 代 碼 =001 且 主 次 診 斷 任 一 亦 符 合 血 友 病 診 斷 碼 之 所 有 案 件 且 領 有 重 大 傷 病 卡 者 且 使 用 凝 血 因 子 用 藥 後 天 性 血 友 病 藥 費 ( 診 斷 碼 2867) 99 年 增 列 後 天 性 凝 血 因 子 缺 損, 主 次 診 斷 任 一 符 合 且 使 用 凝 血 因 子 用 藥 因 後 天 性 凝 血 因 子 缺 損 (2867) 未 納 入 重 大 傷 病 範 圍, 故 本 項 診 斷 不 卡 部 分 負 擔 代 碼 屬 重 大 傷 病 類 血 友 病 藥 費 ( 診 斷 碼 2864) 103 年 增 列 類 血 友 病, 其 主 次 診 斷 任 一 符 合 類 血 友 病 且 使 用 凝 血 因 子 用 藥 因 類 血 友 病 (2864) 未 納 入 重 大 傷 病 範 圍, 故 本 項 診 斷 不 卡 部 分 負 擔 代 碼 屬 重 大 傷 病 29