工 作 小 組 的 前 言 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 是 一 種 幹 細 胞 的 轉 變 而 引 起 的 血 液 與 骨 髓 的 慢 性 疾 病 幹 細 胞 就 像 骨 髓 裡 的 種 子, 可 以 產 生 三 種 血 球 : 白 血 球, 紅 血 球, 與 血 小 板 慢 性 骨 髓 性 白

給 與 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 一 同 生 活 的 人 的 治 療 建 議 適 合 病 人 閱 讀 的 2013 年 版 歐 洲 白 血 病 連 線 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 建 議 摘 要 出 版 者 : 目 錄 工 作 小 組 的 前 言... 2 現 行 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療... 3 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 治 療 目 標... 4 初 診 斷 的 風 險 分 數... 5 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 的 里 程 碑... 5 治 療 反 應 的 定 義... 5 第 一 線 治 療 的 治 療 反 應 等 級 與 警 示... 7 第 二 線 治 療 的 治 療 反 應 等 級 與 警 示... 8 慢 性 期 治 療 的 選 擇... 9 加 速 期 治 療 的 選 擇... 10 停 止 治 療... 10 副 作 用 的 類 別... 10 當 一 個 積 極 的 病 人... 11 一 些 考 量 與 竅 門... 11 試 著 找 一 個 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 支 援 團 體?... 12 鳴 謝... 12 1

工 作 小 組 的 前 言 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 是 一 種 幹 細 胞 的 轉 變 而 引 起 的 血 液 與 骨 髓 的 慢 性 疾 病 幹 細 胞 就 像 骨 髓 裡 的 種 子, 可 以 產 生 三 種 血 球 : 白 血 球, 紅 血 球, 與 血 小 板 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 不 正 常 幹 細 胞, 過 度 製 造 的 白 血 球, 會 進 入 血 流 之 中 並 且 循 環 全 身, 通 常 脾 臟 會 腫 大 最 後, 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 細 胞 在 骨 髓 裡 將 正 常 血 球 替 換, 使 得 正 常 血 球 無 法 製 造, 隨 著 疾 病 進 展, 健 康 的 正 常 白 血 球 越 來 越 少 同 時, 不 成 熟 的 白 血 病 細 胞, 即 芽 細 胞, 也 有 過 度 製 造 的 狀 況 在 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 細 胞, 第 九 對 染 色 體 的 一 部 分 與 第 二 十 二 對 染 色 體 產 生 交 換 的 現 象, 形 成 被 稱 為 費 城 染 色 體 的 不 正 常 染 色 體 因 為 這 個 染 色 體 交 換, 第 九 對 染 色 體 上 的 ABL 基 因, 移 動 到 第 二 十 二 對 染 色 體 上, 與 BCR 基 因 結 合 BCR 基 因 與 ABL 基 因 的 融 合, 產 生 一 個 活 性 上 升 又 不 太 受 到 控 制 的 酪 胺 酸 激 酶 這 個 融 合 基 因 導 致 白 血 球 數 目 增 加, 同 時 被 認 為 是 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 病 源 以 阻 斷 這 個 BCR-ABL 酪 胺 酸 激 酶 活 性 為 目 標 的 治 療, 在 過 去 15 年, 產 生 了 革 命 性 的 進 展 歐 洲 白 血 病 連 線 是 一 個 由 歐 盟 政 府 資 助 的 專 家 研 究 網 路 在 2006 年 2009 年, 與 2013 年 提 供 了 治 療 建 議 此 項 治 療 建 議 是 32 位 來 自 歐 洲, 美 洲, 亞 太 地 區 的 專 家, 以 當 時 所 有 最 佳 的 科 學 證 據 所 形 成 的 共 識 這 份 治 療 建 議 是 讓 醫 師 幫 助 像 您 一 樣 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人, 得 到 最 佳 的 治 療 治 療 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 醫 師, 也 應 認 定 這 些 治 療 建 議 是 治 療 的 標 準 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 建 議 對 於 病 人 而 言, 是 很 難 去 理 解 的 我 們 製 作 這 份 白 話 版 文 件, 提 供 一 份 歐 洲 白 血 病 連 線 治 療 建 議 的 簡 潔 摘 要 給 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 2013 年 改 版 的 歐 洲 白 血 病 連 線 治 療 建 議, 反 映 了 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 的 新 藥, 已 經 可 以 開 方 使 用 的 現 況 此 治 療 建 議 定 義 了 監 測 治 療 療 效 的 重 要 節 點, 以 及 如 何 使 用 檢 驗 結 果 來 最 佳 化 後 續 治 療 的 方 法 這 份 文 件 專 注 於 2013 年 的 版 本, 其 內 容 在 歐 洲 白 血 病 連 線 提 供 新 版 本 或 進 行 改 版 之 前, 都 是 有 效 的 我 們 希 望 這 份 摘 要, 在 您 與 醫 師 討 論 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 治 療 與 最 佳 治 療 選 項 時, 是 個 有 幫 助 的 工 具 請 考 慮 在 您 下 次 回 診 時, 帶 著 這 份 文 件 這 份 摘 要 由 以 下 病 患 支 持 者 的 工 作 小 組 製 作 : Jan Geissler ( 工 作 小 組 主 席 ), CML Advocates Network / LeukaNET, 德 國 Felice Bombaci, Gruppo AIL Pazienti LMC, 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 支 持 團, 義 大 利 Mina Daban, LMC FRANCE, 法 國 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 團 體, 法 國 Euzebiusz Dziwinski, Nationwide Association for CML Patients Aid, 全 國 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 協 助 協 會, 波 蘭 Tony Gavin, Leukaemia CARE, 白 血 病 照 護 組 織, 英 國 Jana Pelouchová, Diagnóza CML, 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 診 斷 團 體, 捷 克 共 和 國 Giora Sharf, CML Advocates Network / Israeli CML Patient s Organisation, 以 色 列 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 組 織, 以 色 列 Jan de Jong, Stichting Hematon, 血 液 基 金 會, 荷 蘭 此 份 摘 要 由 以 下 專 家 審 閱 : Gianantonio Rosti 教 授, 義 大 利 波 隆 納 St Orsola 大 學 醫 院 Francois-Xavier Mahon 教 授, 法 國 波 爾 多 大 學 Guiseppe Saglio 教 授, 義 大 利 杜 林 大 學 Gert J. Ossenkoppele 教 授, 荷 蘭 阿 姆 斯 特 丹 VU 大 學 醫 學 中 心 Pia Raanani 教 授, 以 色 列 佩 塔. 提 科 瓦, 拉 賓 醫 學 中 心 本 文 件 是 一 個 完 全 由 病 人 主 導 的 計 畫 的 成 果, 本 文 之 著 作 權 與 所 有 權 由 CML Advocates Network 獨 有 多 語 文 版 本 在 下 列 網 址 可 供 下 載 http://www.cmladvocates.net/cmlsummary. 2

現 行 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 對 大 部 分 的 病 人 而 言, 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 已 經 從 一 個 性 命 交 關 的 疾 病, 變 成 一 個 可 以 治 療 並 維 持 妥 當 的 疾 病 在 得 到 良 好 的 治 療, 又 有 良 好 療 效 的 病 人, 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 不 再 是 先 前 一 般 的 一 種 威 脅 自 從 2001 年, imatinib 第 一 次 核 准 上 市 以 來, 醫 師 在 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 上 獲 得 明 顯 的 進 步 許 多 病 人 不 只 是 長 期 存 活, 而 且 還 有 非 常 好 的 生 活 品 質 因 此, 歐 洲 白 血 病 連 線 在 2006 年,2009 年,2013 年 提 供 治 療 建 議 請 您 注 意, 個 別 病 人 可 能 會 發 現 自 己 接 受 的 治 療, 與 這 份 文 件 提 供 的 建 議 不 同 這 些 差 異 是 醫 師 根 據 個 別 病 人 的 疾 病 狀 態 與 健 康 狀 態 而 產 生 的 您 可 以 用 這 份 文 件 作 為 您 與 醫 師 討 論 的 起 點, 假 如 您 的 醫 師 並 未 依 照 歐 洲 白 血 病 連 線 治 療 指 引 的 建 議, 您 也 可 以 詢 問 原 因 治 療 會 依 照 一 定 的 次 序 給 予, 即 第 一 線, 第 二 線, 第 三 線 病 人 可 能 會 用 到 BCR-ABL 抑 制 劑 BCR-ABL 抑 制 劑 也 被 稱 為 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 (Tyrosine Kinase Inhibitor, 縮 寫 成 TKI ) 這 些 藥 物 藉 由 阻 斷 造 成 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 BCR-ABL 基 因 的 活 性 而 達 成 治 療 效 果 這 些 藥 物 可 以 將 疾 病 減 到 最 少 的 程 度, 並 讓 病 人 重 獲 健 康 但 是 我 們 無 法 確 認 藥 物 是 否 可 以 治 癒 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 近 年 來, 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 受 益 於 下 列 藥 物, 而 得 到 較 佳 的 治 療 : 1. Imatinib ( 英 文 商 品 名 :Glivec, Gleevec) ( 中 文 商 品 名 : 基 利 克 或 格 列 衛 ) 2. Dasatinib ( 英 文 商 品 名 :Sprycel) ( 中 文 商 品 名 : 柏 萊 或 斯 賓 塞 ) 3. Nilotinib ( 英 文 商 品 名 :Tasigna) ( 中 文 商 品 名 : 泰 息 安 或 達 希 納 ) 4. Bosutinib ( 英 文 商 品 名 :Bosutiniblif) 5. Ponatinib (( 英 文 商 品 名 :Iclusig ) 可 以 用 來 治 療 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 藥 物 如 下 : 1. Imatinib 與 併 用 治 療 Imatinib 是 第 一 種 用 在 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 在 大 部 分 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 都 有 很 好 的 療 效 在 接 受 治 療 五 年 後, 整 體 存 活 率 在 92% 到 97% 之 間 然 而 有 些 病 人 對 治 療 無 反 應, 或 者 療 效 不 夠 理 想 這 些 病 人 被 稱 作 有 抗 藥 性 的 病 人 另 外 一 些 病 人, 則 可 能 無 法 耐 受 這 種 藥 物 大 部 分 有 抗 藥 性 或 無 法 耐 受 的 病 人 會 改 用 其 他 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 也 有 醫 師 將 Ara-C 或 - 干 擾 素 與 imatinib 併 用 但 是 這 類 併 用 治 療 與 單 用 imatinib 相 比, 並 不 能 達 到 較 佳 的 存 活 率 Imatinib 一 般 被 當 作 是 第 一 線 治 療, 但 在 一 些 特 殊 的 病 例,imatinib 會 作 為 第 二 線, 甚 至 第 三 線 治 療, 標 準 劑 量 是 每 天 400 毫 克. 但 也 有 成 功 地 使 用 其 他 劑 量 的 案 例. 2. Dasatinib 或 Nilotinib 您 的 醫 師 也 可 以 開 立 其 他 的 BCR-ABL 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑, 即 dasatinib 或 nilotinib 這 兩 個 藥 物, 通 常 被 稱 做 第 二 代 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 會 改 用 這 類 藥 物 的 原 因 是 基 於 您 現 在 的 病 史 或 者 您 的 白 血 病 細 胞 已 經 有 了 變 化 白 血 病 細 胞 可 經 由 基 因 突 變 而 導 致 對 目 前 的 治 療 產 生 抗 藥 性 有 些 具 有 抗 藥 性 的 細 胞 可 能 對 dasatinib 或 nilotinib 其 中 一 種 的 療 效 不 佳, 甚 至 對 兩 者 反 應 都 不 好 Dasatinib 與 nilotinib 亦 可 替 代 imatinib 使 用 於 第 一 線 治 療, 根 據 將 這 些 藥 物 用 於 第 一 線 治 療 的 臨 床 試 驗 的 早 期 結 果, 這 些 藥 物 能 夠 達 到 較 imatinib 更 快 更 好 的 反 應 對 您 使 用 這 兩 種 藥 物 的 最 佳 選 擇, 會 基 於 以 下 考 量 : 藥 物 的 副 作 用, 您 目 前 同 時 使 用 的 藥 物 種 類, 您 本 身 具 有 的 其 他 疾 病 dasatinib 或 nilotinib 可 以 用 作 於 imatinib 有 抗 藥 性 或 是 無 法 耐 受 時 的 第 二 線 治 療, 亦 可 以 立 刻 做 為 第 一 線 治 療 在 特 定 的 病 人, 這 些 藥 物 也 可 以 作 為 第 三 線 治 療 3. Bosutinib 若 是 您 已 經 接 受 上 述 的 幾 種 BCR-ABL 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 的 治 療, 而 且 反 應 不 佳, 或 產 生 抗 藥 性, 或 無 法 耐 受 這 些 藥 物 您 可 能 會 接 受 bosutinib( 一 種 第 二 代 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 ) 的 治 療 對 於 接 受 imatinib,nilotinib, 與 dasatinib 治 療, 但 是 療 效 不 佳 的 病 人,bosutinib 這 種 BCR-ABL 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 會 作 為 第 二 線 治 療 而 被 處 方 3

4. Ponatinib 對 某 些 病 人,ponatinib 這 種 第 二 代 BCR-ABL 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 是 另 一 種 治 療 選 項 當 您 對 於 使 用 imatinib 或 nilotinib 或 dasatinib 的 第 一 線 治 療 反 應 不 佳 時, 您 有 可 能 會 接 受 ponatinib 的 治 療 您 亦 可 能 因 為 對 於 其 他 兩 種 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 反 應 不 佳, 產 生 抗 藥 性 或 者 無 法 耐 受 而 使 用 ponatinib 作 為 第 三 線 治 療 特 別 是 存 在 著 T315I 基 因 突 變 時, 這 個 基 因 突 變 對 ponatinib 以 外 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 都 有 抗 藥 性 然 而, 若 您 曾 有 心 臟 疾 病 或 其 他 心 血 管 疾 病 的 病 史, 您 的 醫 師 會 審 慎 考 量 ponatinib 對 您 的 適 切 性 5. 幹 細 胞 移 植 假 如 所 有 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 都 效 果 不 佳, 一 個 對 於 至 少 一 種 第 二 代 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 有 抗 藥 性 或 耐 受 不 良 的 慢 性 期 病 人, 幹 細 胞 移 植 是 一 個 可 能 的 治 療 對 於 加 速 期 的 病 人, 當 無 法 達 到 最 佳 療 效 時, 幹 細 胞 移 植 是 個 治 療 的 選 項 對 於 急 性 期 病 患, 只 有 經 過 密 集 化 療 合 併 或 不 合 併 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 治 療, 能 夠 達 到 二 次 慢 性 期 的 病 人, 才 能 進 行 幹 細 胞 移 植 從 捐 贈 者 取 得 健 康 的 幹 細 胞 的 幹 細 胞 移 植, 稱 做 異 體 幹 細 胞 移 植 新 的 幹 細 胞 能 協 助 您 的 身 體 製 造 足 夠 的 健 康 紅 血 球, 白 血 球 與 血 小 板 若 移 植 成 功, 您 的 疾 病 可 以 被 治 癒 但 是 移 植 可 能 導 致 嚴 重 的 併 發 症, 甚 至 死 亡 這 也 是 為 何 在 大 多 數 的 狀 況 下, 移 植 並 非 第 一 個 考 量 對 於 在 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 進 行 骨 髓 移 植 前, 或 移 植 中, 或 移 植 之 後 併 用 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑, 目 前 沒 有 足 夠 的 數 據 可 供 參 考 但 是, 沒 有 特 別 的 用 藥 問 題 被 報 告 當 病 人 被 認 為 具 有 高 度 復 發 可 能 性 時, 這 些 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 會 在 移 植 前, 及 骨 髓 移 植 之 後 使 用 6. 干 擾 素 與 併 用 治 療 在 21 世 紀 初,Imatinib 被 引 入 之 前,- 干 擾 素 對 於 無 法 進 行 幹 細 胞 移 植 的 病 人, 是 藥 物 治 療 的 最 佳 選 擇 - 干 擾 素 能 夠 造 成 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 細 胞 的 死 亡 使 用 高 劑 量 方 式 的 - 干 擾 素 單 一 治 療, 僅 少 數 病 人 能 夠 達 到 良 好 的 療 效, 而 且 副 作 用 很 常 見 時 至 今 日, 為 了 引 出 對 抗 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 細 胞 的 額 外 免 疫 效 果,- 干 擾 素 在 臨 床 試 驗 中, 與 BCR-ABL 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 併 用 由 於, 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 會 傷 害 胎 兒, 一 般 懷 孕 期 間 是 不 能 使 用 的 為 了 疾 病 控 制, 因 此 - 干 擾 素 可 以 在 懷 孕 期 間 使 用, 直 到 分 娩 7. Hydroxyurea ( 英 文 商 品 名 :Hydrea, 中 文 商 品 名 : 愛 治 ) Hydroxyurea 是 一 種 口 服 化 學 治 療 藥 物 當 一 開 始 未 確 診, 或 在 診 斷 時 白 血 數 目 過 高 時, 可 以 在 開 始 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 之 前, 短 暫 使 用 此 藥 可 以 減 少 白 血 球 數 目 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 治 療 目 標 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 患 者 對 於 治 療 的 反 應, 人 人 不 同, 但 是 可 設 定 一 些 一 般 性 的 治 療 目 標, 以 及 一 些 讓 您 與 您 的 醫 師 確 認 治 療 有 效 的 里 程 碑 這 些 里 程 碑 包 括 : 血 球 數 目 回 歸 正 常 ( 血 液 學 反 應 ) 清 除 或 減 少 白 血 病 細 胞 數 目 : 用 費 城 染 色 體 消 失 ( 完 全 細 胞 遺 傳 學 反 應 ) 或 BCR-ABL 的 數 量 減 少 ( 不 同 等 級 的 分 子 生 物 學 反 應 ) 來 決 定 來 自 歐 洲 白 血 病 連 線 的 32 位 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 專 家 出 版 之 最 新 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 建 議 的 精 華 摘 要, 將 在 以 下 段 落 與 表 格 中 呈 現 這 些 是 一 般 性 的 治 療 建 議, 您 實 際 上 的 治 療 目 標, 也 許 隨 時 間 而 有 所 變 化, 端 視 您 被 診 斷 為 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 時 的 狀 態 您 的 年 齡, 您 所 經 歷 的 副 作 用, 您 對 治 療 的 反 應, 以 及 您 整 體 的 健 康 狀 態 在 治 療 過 程 中, 您 的 醫 師 會 使 用 抽 血 檢 驗 或 骨 髓 檢 驗 來 追 蹤 您 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 治 療 這 些 檢 驗 幫 助 您 的 醫 師 決 定 您 的 治 療 目 標 是 否 吻 合, 而 表 格 將 協 助 您 明 瞭 您 的 檢 驗 結 果, 與 您 的 最 後 治 療 選 項 4

診 斷 時 的 風 險 分 數 數 種 因 素 將 影 響 您 對 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 治 療 的 反 應 與 治 療 結 果, 包 括 您 的 年 齡, 您 的 脾 臟 尺 寸, 特 定 種 類 的 血 球 數 目 在 您 開 始 任 何 治 療 前, 這 些 必 須 被 評 估 的 特 性, 被 稱 作 預 後 因 子. 他 們 的 數 值 被 用 來 計 算 相 對 風 險 分 數, 以 便 確 認 在 診 斷 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 時, 您 的 風 險 的 高 低 了 解 疾 病 的 風 險, 對 您 與 您 的 醫 師 選 擇 正 確 的 治 療 頗 有 助 益 目 前 有 三 個 預 後 因 子 系 統 可 以 計 算 您 的 風 險 分 數 "Sokal""Hasford" 與 "EUTUS" 這 三 個 系 統 被 認 為 有 同 等 的 價 值 在 診 斷 時 某 些 因 子 出 現, 則 認 為 有 較 不 好 的 預 後 這 些 因 子 包 括 在 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 還 有 其 他 的 染 色 體 變 化, 例 如 第 8 對 染 色 體, 第 19 對 染 色 體 的 三 倍 體, 這 種 變 化 被 稱 做 " 主 途 徑 "(major route) 的 染 色 體 變 化 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 的 里 程 碑 治 療 反 應 的 定 義 Response 反 應 這 個 單 字, 描 述 您 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 疾 病 與 治 療 效 果. 最 適 反 應 治 療 效 果 能 讓 病 人 如 一 般 大 眾 一 樣 地 存 活, 不 需 要 改 變 現 有 的 治 療 方 式. 治 療 失 敗 確 認 目 前 的 治 療, 長 久 下 來, 不 會 有 效 因 此, 治 療 必 須 改 變, 如 果 可 行, 您 與 您 的 醫 師 應 該 討 論 改 換 治 療. 治 療 警 示 表 示 您 的 疾 病 對 現 有 治 療 的 效 果 不 如 預 期 您 的 醫 師 會 讓 您 更 頻 繁 地 接 受 檢 驗 而 且 可 能 用 這 些 警 示, 去 決 定 您 是 否 該 改 變 治 療 方 式 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 治 療 目 標 是 達 到 疾 病 緩 解, 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 疾 病 緩 解 的 定 義 如 下 : 完 全 血 液 學 緩 解 (Complete Hematological Remission, CHR) 血 球 數 目 回 到 正 常, 而 檢 驗 未 檢 出 任 何 不 成 熟 的 白 血 球, 同 時, 若 先 前 有 脾 臟 腫 大 的 現 象, 脾 臟 的 尺 寸 應 回 復 到 正 常 大 小. 完 全 細 胞 遺 傳 學 緩 解 ( 完 全 染 色 體 緩 解 ) 在 骨 髓 細 胞 的 細 胞 遺 傳 學 檢 查 中, 無 法 檢 出 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞. 主 要 分 子 生 物 學 緩 解 (Major Molecular Remission, MMR) PCR( 多 重 聚 合 酶 連 鎖 反 應 Polymerase Chain Reaction, PCR, 一 種 用 來 檢 出 微 量 特 定 基 因 片 段 的 血 液 檢 驗 ) 仍 能 檢 出 BCR-ABL 基 因 ( 產 物 ), 但 是 檢 出 量 很 低 (BCR-ABL 檢 出 量 在 0.1% 以 下 ) 醫 師 認 為 這 是 非 常 好 的 治 療 反 應 ( 譯 註 : 本 文 中 提 及 的 PCR 檢 查 數 值, 都 是 國 際 標 準 化 認 證 過 的 定 量 PCR 檢 驗 值 ). 深 度 分 子 生 物 學 反 應 MR (Molecular Response, MR)(MR4 or MR4.5) PCR 仍 能 檢 出 慢 性 骨 髓 性 白 血 病, 但 是 數 量 接 近 PCR 檢 驗 的 偵 測 極 限 (MR4.0,BCR-ABL 數 量 低 於 0.01%,MR4.5 則 是 低 於 0.0032%) 分 子 檢 驗 無 法 偵 測 的 狀 態 無 論 是 血 液 或 是 骨 髓 的 PCR, 均 無 法 檢 出 BCR-ABL, 而 大 部 分 的 病 人 仍 有 極 微 量, 技 術 上 無 法 偵 測 的 BCR-ABL 基 因. 與 其 他 癌 症 病 患 不 同, 得 到 緩 解 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 並 未 將 疾 病 治 癒, 以 目 前 的 知 識, 無 法 建 議 病 人, 在 臨 床 試 驗 以 外 的 狀 態 下 停 藥, 除 非 能 夠 每 個 月 進 行 適 當 且 高 品 質 的 追 蹤 檢 查 即 使 檢 驗 已 經 無 法 在 您 的 細 胞 裡 找 到 任 何 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病, 這 疾 病 仍 有 機 會 重 現 江 湖, 並 導 致 復 發 您 的 醫 師 會 希 望 您 在 不 同 的 時 刻 作 檢 驗, 這 樣 子 就 可 以 監 測 您 的 身 體 對 疾 病 與 治 療 的 反 應 表 一 描 述 假 如 您 已 經 得 到 緩 解, 您 的 檢 驗 結 果 應 該 如 何 呈 現, 以 及 您 該 接 受 檢 驗 的 頻 率 用 分 子 生 物 或 是 細 胞 遺 傳 學 的 方 法 來 監 測, 都 是 可 行 的 5

表 一 完 全 血 液 學 緩 解 染 色 體 反 應 無 反 應 微 反 應 次 反 應 部 分 反 應 完 全 反 應 * 分 子 反 應 主 要 分 子 反 應 深 度 分 子 反 應 MR 4.0 緩 解 定 義 血 小 板 數 目 少 於 每 微 升 45 萬 個 白 血 球 數 目 少 於 每 微 升 1 萬 個 白 血 球 分 類 中, 沒 有 不 成 熟 顆 粒 球 且 嗜 鹼 性 球 的 數 目 <5% 觸 診 時, 摸 不 到 脾 臟 > 95% 細 胞 有 費 城 染 色 體 66-95% 細 胞 有 費 城 染 色 體 36-65% 細 胞 有 費 城 染 色 體 1-35% 細 胞 有 費 城 染 色 體 無 任 何 細 胞 有 費 城 染 色 體 ( 需 檢 測 至 少 20 個 細 胞 ) 使 用 標 準 化 BCR-ABL 定 量 檢 驗 0.1% 有 可 檢 出 的 疾 病 時, 使 用 國 際 標 準 化 BCR-ABL 定 量 檢 驗 值 <0.01% 或 未 檢 出 的 疾 病 時,ABL 基 因 定 量 檢 驗 值 >10,000 份 檢 驗 的 時 機 與 頻 率 診 斷 時 必 須 進 行 血 液 檢 驗 ( 全 血 球 計 數 與 白 血 球 分 類 ) 然 後 每 15 天 檢 查 一 次, 直 到 確 定 達 到 完 全 血 液 學 緩 解 之 後 至 少 每 3 個 月 檢 測 一 次, 或 在 有 需 要 時 檢 測 細 胞 遺 傳 學 檢 驗 的 時 機 是 確 診 時, 第 3,6,9,12 個 月, 直 到 確 定 達 到 完 全 細 胞 遺 傳 學 緩 解 在 第 12 個 月 之 後, 若 分 子 生 物 學 檢 查 達 到 MMR, 只 有 在 沒 有 標 準 化 分 子 生 物 學 檢 查 可 用 時, 才 需 要 考 慮 進 行 骨 髓 細 胞 的 細 胞 遺 傳 學 檢 驗 若 有 治 療 警 示 時, 重 複 所 有 細 胞 遺 傳 學 檢 查, 與 分 子 檢 驗, 頻 率 可 上 升 到 一 個 月 一 次 當 治 療 失 敗 或 疾 病 惡 化 到 加 速 期, 急 性 期 時, 骨 髓 的 細 胞 遺 傳 學 檢 查, 分 子 檢 查 (PCR), 基 因 突 變 分 析, 都 應 該 執 行 分 子 生 物 檢 驗 (PCR): 每 3 個 月 測 一 次, 直 到 確 認 達 到 MMR( 使 用 標 準 化 BCR-ABL 定 量 檢 驗 0.1%) 然 後 至 少 每 3-6 個 月 檢 測 一 次 MR 4.5 有 可 檢 出 的 疾 病 時, 使 用 國 際 標 準 化 BCR-ABL 定 量 檢 驗 值 <0.0032% 或 未 檢 出 的 疾 病 時,ABL 基 因 定 量 檢 驗 值 >32,000 份 無 法 檢 出 PCR 檢 驗 無 法 從 血 液 中 檢 驗 出 任 何 BCR-ABL 基 因 基 因 突 變 分 析 無 突 變 建 議 使 用 Sanger 氏 定 序 法 ( 一 種 偵 測 突 變 的 特 別 方 法 ) 進 行 基 因 突 變 分 析 只 建 議 在 疾 病 惡 化, 治 療 失 敗, 以 及 有 治 療 警 示 時 進 行 表 示 小 於 或 等 於 ; > 表 示 大 於 * 此 項 檢 驗 亦 可 用 螢 光 原 位 雜 交 法 (Fluorescent in situ hybridization, FISH) 來 檢 測 這 是 另 一 種 偵 測 血 球 裡 費 城 染 色 體 的 方 法 6

第 一 線 治 療 的 反 應 等 級 與 治 療 警 示 您 是 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 慢 性 期 病 人, 而 且 在 診 斷 後 以 imatinib 每 天 400 毫 克, 或 dasatinib 每 天 100 毫 克 或 nilotinib 每 天 兩 次 每 次 300 毫 克 任 一 種 藥 物 作 為 您 的 第 一 種 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 治 療 嗎? 請 閱 讀 表 二, 以 了 解 治 療 目 標 的 定 義 表 二 時 間 最 適 反 應 治 療 警 示 治 療 失 敗 初 診 斷 不 適 用 1. Sokal/EUTOS/Hasford 風 不 適 用 險 分 數 為 高 風 險 2. 在 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 * 併 有 有 其 他 主 要 染 色 體 變 化 * 第 三 個 月 BCR-ABL 10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 35% BCR- ABL>10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 為 36-95% 無 完 全 血 液 學 緩 解, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 >95% 第 六 個 月 第 十 二 個 月 任 何 時 間 點 BCR-ABL< 1%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 無 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 BCR-ABL 0.1% BCR-ABL 0.1% BCR- ABL 1-10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 為 1-35% BCR- ABL 為 0.1-1% 在 未 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 出 現 額 外 的 染 色 體 變 化 ( 例 如 : 第 7 對 染 色 體 異 常, 而 沒 有 費 城 染 色 體 ) BCR- ABL > 10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 > 35% BCR- ABL>1%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 至 少 有 一 個 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 失 去 完 全 血 液 學 緩 解, 完 全 細 胞 遺 傳 學 緩 解, 或 主 要 分 子 生 物 學 緩 解 ** 基 因 突 變 在 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞, 出 現 新 的 染 色 體 變 異 * 有 費 城 色 體 的 細 胞 被 稱 做 Ph 陽 性 細 胞, 或 Ph+ 細 胞, 沒 有 費 城 染 色 體 的 細 胞, 亦 稱 作 Ph 陰 性 細 胞, 或 Ph- 細 胞 ** 失 去 MMR 必 須 經 過 連 續 兩 次 分 子 檢 驗 才 可 以 確 認, 而 其 中 一 次 的 BCR-ABL 值 必 須 1% 7

第 二 線 治 療 的 反 應 等 級 與 警 示 您 在 使 用 dasatinib, nilotinib, bosutinib, 或 ponatinib 作 為 先 前 其 他 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 治 療 的 後 續 治 療 嗎? 閱 讀 表 三, 以 了 解 治 療 目 標 這 些 定 義 主 要 基 於 nilotinib 與 dasatinib 的 臨 床 試 驗 數 據, 有 進 一 步 數 據 之 前, 暫 時 也 適 用 於 bosutinib 與 ponatinib 的 治 療 這 些 定 義 不 是 用 在 使 用 過 兩 種 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 而 失 敗 的 病 人 表 三 時 間 最 適 反 應 治 療 警 示 治 療 失 敗 基 準 線 (= 正 要 開 始 第 二 線 治 療 前 ) 不 適 用 不 曾 達 到 或 失 去 血 液 學 完 全 緩 解 第 一 線 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 治 療 沒 有 達 到 完 全 細 胞 遺 傳 學 緩 解 Sokal/EUTOS/Hasford 風 險 分 數 為 高 風 險 不 適 用 第 三 個 月 第 六 個 月 第 十 二 個 月 隨 後, 以 及 任 何 時 間 點 BCR-ABL 10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 65% BCR-ABL 10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 < 35% BCR-ABL< 1%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 無 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 BCR-ABL 0.1% BCR-ABL>10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 為 65-95% 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 為 35-65% BCR-ABL 為 1-10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 為 1-35% 在 未 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 出 現 額 外 的 染 色 體 變 化 ( 例 如 : 第 7 對 染 色 體 異 常, 而 沒 有 費 城 染 色 體 ) 或 BCR-ABL>0.1%, * 失 去 MMR 必 須 經 過 連 續 兩 次 分 子 檢 驗 才 可 以 確 認, 而 其 中 一 次 的 BCR-ABL 數 值 必 須 1% 無 完 全 血 液 學 緩 解, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 >95% 或 新 的 基 因 突 變 BCR- ABL > 10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 > 65% 或 新 的 基 因 突 變 BCR- ABL>10%, 而 且 / 或 細 胞 遺 傳 學 檢 查 裡, 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 >35% 喪 失 完 全 血 液 學 緩 解, 喪 失 完 全 或 部 分 細 胞 遺 傳 學 緩 解, 新 的 基 因 突 變 * 喪 失 主 要 分 子 生 物 學 緩 解 在 具 有 費 城 染 色 體 的 細 胞, 出 現 新 的 染 色 體 變 異 8

慢 性 期 的 治 療 選 擇 您 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 處 在 慢 性 期 嗎? 閱 讀 表 四, 了 解 第 一 線, 第 二 縣 級 包 含 幹 細 胞 移 植 在 內 的 第 三 線 治 療 等 等 治 療 選 項 藥 物 的 最 適 選 擇, 是 依 據 疾 病 的 特 性, 您 的 整 體 狀 況, 各 藥 物 不 同 型 式 的 副 作 用, 以 及 其 他 因 子 表 四. 治 療 順 序 適 合 的 病 人 治 療 選 項 第 一 線 所 有 的 病 人 Imatinib 每 天 一 次 400 毫 克,nilotinib 每 天 兩 次, 每 次 300 毫 克, 或 dasatinib 每 天 一 次 100 毫 克 只 有 列 在 警 示 狀 態 的 病 人 ( 高 風 險, 有 費 城 染 色 體 的 細 胞 具 有 額 外 主 要 染 色 體 變 異 ) 與 他 們 的 兄 弟 姊 妹 需 要 檢 測 HLA 配 型 第 二 線 ( 在 使 用 imatinib,nilotinib, 或 dasatinib 後 ) 第 二 線 ( 在 使 用 imatinib 後 ) 第 二 線 ( 在 使 用 nilotinib 後 ) 遭 遇 藥 物 副 作 用 以 及 耐 受 不 良 的 病 人 治 療 失 敗 的 病 人 治 療 失 敗 的 病 人 耐 受 不 良 的 病 人 : 轉 換 到 其 他 可 用 在 第 一 線 治 療 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑, 並 使 用 標 準 劑 量 有 抗 藥 性 的 病 人 : 則 使 用 較 高 的 劑 量 (imatinib 每 天 兩 次 每 次 400 毫 克, nilotinib 每 天 兩 次, 每 次 400 毫 克,dasatinib 每 天 兩 次, 每 次 70 毫 克, 或 每 天 一 次 140 毫 克 ) 並 且 考 慮 可 能 的 基 因 突 變, 先 前 治 療 的 副 作 用, 次 發 性 的 疾 病 通 常 較 傾 向 換 藥 而 不 是 增 加 imatinib 劑 量 Dasatinib,nilotinib,bosutinib( 每 天 一 次 500 毫 克 ) 或 ponatinib( 每 天 一 次 45 毫 克 ) 確 認 病 人 與 兄 弟 姊 妹 的 HLA 配 型 Dasatinib, bosutinib 或 ponatinib 確 認 病 人 與 兄 弟 姊 妹 的 HLA 配 型 第 二 線 ( 在 使 用 dasatinib 後 ) 第 三 線 ( 在 經 歷 兩 種 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 治 療 後 ) 任 何 狀 況 治 療 失 敗 的 病 人 治 療 失 敗 的 病 人 有 T315I 基 因 突 變 的 病 人 Nilotinib,bosutinib 或 ponatinib 確 認 病 人 與 兄 弟 姊 妹 的 HLA 配 型 任 何 未 曾 使 用 過 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 幹 細 胞 移 植, 若 是 可 行, 可 被 建 議 Ponatinib. 確 認 病 人 與 兄 弟 姊 妹 的 HLA 配 型 * 人 類 白 血 球 抗 原 (Human Leukocyte Antigen, HLA) 是 您 身 上 大 部 分 細 胞 都 有 的 特 殊 標 記 您 的 免 疫 系 統 利 用 這 些 標 記, 來 區 分 細 胞 是 否 屬 於 您 的 身 體 HLA 配 型 檢 驗, 可 以 確 認 幹 細 胞 捐 者 與 病 人 的 標 記, 吻 合 度 有 多 好 吻 合 度 越 好, 捐 者 的 免 疫 細 胞 越 不 會 攻 擊 病 人 的 細 胞 9

加 速 期 的 治 療 選 擇 若 您 的 疾 病 處 於 加 速 期 或 急 性 期, 請 閱 讀 表 五 了 解 治 療 選 項 表 五. 加 速 期 與 急 性 期 適 合 的 病 人 治 療 選 項 新 診 斷 的 加 速 期 與 急 性 期 病 人 從 未 用 過 BCR- ABL 抑 制 劑 Imatinib 每 天 兩 次, 每 次 400 毫 克,dasatinib 每 天 兩 次, 每 次 70 毫 克, 或 每 天 一 次 140 毫 克 安 排 所 有 急 性 期 病 人 與 未 達 最 適 治 療 反 應 的 加 速 期 病 人 進 行 幹 細 胞 移 植 在 幹 細 胞 移 植 前, 化 學 治 療 也 許 是 必 要 的 自 慢 性 期 進 展 到 加 速 期 與 急 性 期 病 人 先 前 用 過 BCR- ABL 抑 制 劑 而 且 惡 化 使 用 任 何 在 惡 化 前 未 曾 使 用 過 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 ( 若 有 T315I 基 因 突 變 則 用 ponatinib) 可 選 擇 同 時 併 用 或 不 併 用 化 學 治 療, 若 是 可 行, 緊 接 著 就 做 幹 細 胞 移 植 若 病 況 無 法 控 制, 並 且 產 生 抗 藥 性 的 急 性 期 病 人, 並 不 適 合 進 行 幹 細 胞 移 植 這 些 病 人 接 受 化 學 治 療 或 是 緩 和 醫 療 較 合 適 停 止 治 療 歐 洲 白 血 病 連 線 專 家 建 議 治 療 達 到 最 適 反 應 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人, 無 限 期 持 續 使 用 標 準 建 議 劑 量 治 療 對 某 些 達 到 深 度 分 子 反 應 超 過 兩 年 的 病 人, 在 有 一 些 嘗 試 停 止 imatinib 治 療 的 臨 床 研 究, 約 40% 的 病 人 維 持 相 同 程 度 的 反 應 這 被 稱 作 無 治 療 緩 解 (Treatment free remission, TFR) 這 些 病 人 已 經 追 蹤 1 到 4 年 目 前, 沒 有 足 夠 的 資 料 可 以 建 議 病 人 在 完 善 設 計, 嚴 密 控 制 的 研 究 之 外, 可 以 停 止 治 療 這 些 臨 床 試 驗 仍 在 進 行 中, 另 外 還 有 一 些 停 藥 的 替 代 方 案 也 在 進 行 中, 例 如 在 使 用 Imatinib 時, 規 律 地 暫 停 用 藥 恢 復 用 藥 假 如, 在 臨 床 研 究 之 外 的 狀 況, 可 以 每 個 月 用 高 品 質 而 且 有 認 證 的 分 子 檢 驗 監 測 病 人, 個 別 病 人 可 以 考 慮 停 止 治 療 這 對 於 打 算 生 小 孩 的 女 性 病 人 是 特 別 重 要 的 因 為 在 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 治 療 期 間, 懷 孕 是 非 常 不 受 鼓 勵 的 作 為 副 作 用 類 別 不 同 的 藥 物 有 不 同 的 副 作 用, 對 於 不 同 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 而 言, 這 句 話 也 是 真 的 您 的 醫 師 在 為 您 選 擇 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 時, 也 會 考 慮 副 作 用 的 影 響 同 時 考 量 您 身 上 專 屬 於 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 或 非 專 屬 於 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 健 康 問 題 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 的 副 作 用 分 為 三 大 類 別 : 1. 第 一 類 主 要 副 作 用, 通 常 出 現 在 治 療 的 第 一 個 時 期 這 些 副 作 用 是 可 以 處 理 的, 但 是 您 可 能 必 須 停 藥 或 減 藥 每 10 位 病 人, 就 有 1 位, 可 能 必 須 永 久 停 止 治 療 2. 第 二 類 包 括 一 些 在 治 療 初 期 就 出 現 而 且 持 續 下 去 而 慢 性 化 的 次 要 副 作 用 這 些 副 作 用 也 是 可 以 處 理 並 且 耐 受 的 但 是 會 影 響 您 的 生 活 品 質 這 些 副 作 用 會 讓 病 人 不 想 吃 藥, 這 也 經 常 是 治 療 失 敗 的 原 因 許 多 這 類 副 作 用, 在 所 有 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 都 會 有, 但 是 不 同 藥 物 的 這 類 副 作 用 的 發 生 頻 率 及 嚴 重 度 都 不 同 所 以, 一 些 病 人 可 以 藉 著 更 換 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 而 得 到 幫 助 3. 第 三 類 包 括 一 些 晚 期 的 副 作 用 ( 例 如 一 些 非 藥 物 作 用 直 接 相 關 的 副 作 用 ) 也 就 是 在 長 期 使 用, 會 影 響 您 的 心 臟 與 血 管, 您 的 呼 吸 系 統, 您 的 器 官 如 肝 臟 胰 臟, 您 的 免 疫 系 統, 或 您 的 新 陳 代 謝 功 能 所 有 的 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 都 會 影 響 心 臟, 當 病 人 有 心 衰 竭 時, 要 特 別 留 意 因 此, 若 您 先 前 有 心 臟 方 面 的 問 題, 您 必 須 告 訴 您 的 醫 師 10

Nilotinib 特 別 與 血 管 疾 病 相 關 連, 而 dasatinib 則 與 肺 部, 胸 膜 ( 胸 膜 是 包 在 肺 臟 外 面 與 胸 腔 內 襯 的 薄 膜 ) 的 併 發 症 有 關 當 2013 年 更 新 歐 洲 白 血 病 連 線 治 療 建 議 時,bosutinib 與 ponatinib 的 副 作 用 資 料 幾 乎 不 可 得, 自 2013 年 後, 一 些 有 關 這 些 藥 物 副 作 用, 與 副 作 用 處 理 的 確 實 資 料, 才 逐 漸 出 版 第 二 代 酪 胺 酸 激 酶 抑 制 劑 的 晚 期 或 長 期 的 副 作 用 與 併 發 症, 目 前 尚 未 完 全 瞭 解 所 有 的 病 人 必 須 持 續 接 受 追 蹤 當 一 個 積 極 的 病 人 一 些 考 量 與 竅 門 這 些 建 議 不 是 要 代 替 醫 療 建 議, 但 是 希 望 讓 您 對 於 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 治 療, 檢 驗, 與 治 療 結 果 有 更 清 楚 的 瞭 解 為 了 達 到 最 好 的 治 療 結 果, 您 也 許 會 希 望 當 一 個 積 極 的 病 人 請 考 量 以 下 這 些 竅 門 : 1. 找 一 位 對 您 的 疾 病 很 瞭 解, 又 治 療 很 多 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 的 醫 師 假 如 您 的 疾 病 屬 於 較 嚴 重 的 狀 態, 假 如 您 不 確 定 您 的 檢 驗 結 果, 假 如 您 因 為 治 療 而 產 生 嚴 重 或 不 尋 常 的 副 作 用 這 點 很 重 要, 因 為 經 驗 說 明 一 切 2. 確 定 在 任 何 疾 病 階 段, 都 與 您 的 醫 師 討 論 尤 其 是 要 停 止 或 改 變 您 的 治 療 時 請 一 直 問 到 您 能 聽 得 懂 為 止 3. 明 白 您 的 治 療 目 標, 考 慮 記 錄 您 的 醫 藥 病 史, 以 及 您 的 檢 驗 結 果 4. 確 認 您 的 醫 師 一 直 在 注 意 您 的 治 療 是 否 有 效, 不 要 錯 過 定 期 的 回 診 檢 查, 因 為 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 若 沒 有 受 到 控 制, 仍 是 個 有 生 命 威 脅 的 疾 病 5. 有 副 作 用 嗎? 寫 下 來, 在 下 次 回 診 時 告 訴 您 的 醫 師 只 有 您 告 訴 了 醫 師, 醫 師 才 能 協 助 您, 去 處 理 副 作 用 6. 詢 問 您 的 醫 師, 臨 床 試 驗 是 否 是 您 的 治 療 選 項 之 一 在 某 些 狀 況, 參 與 臨 床 研 究 有 著 潛 在 性 的 好 處, 同 時 也 造 福 未 來 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 7. 給 您 的 治 療 一 點 時 間 去 發 揮 療 效, 轉 換 到 新 治 療 的 最 佳 選 項, 必 須 依 據 完 善 的 數 據 來 判 斷 假 如 您 的 檢 驗 結 果 不 明, 最 好 再 測 一 次 8. 只 有 吃 下 去 的 藥 物 才 會 真 的 有 效 確 認 您 依 照 醫 囑 接 受 您 的 治 療 有 證 據 顯 示, 不 遵 從 醫 師 指 示 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療, 會 威 脅 您 的 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 治 療 成 功 的 機 會 在 您 想 要 停 止 或 是 略 過 您 的 治 療 時, 把 您 擔 心 的 事 情 跟 醫 師 講 清 楚 9. 取 得 支 持 並 分 享 經 驗, 聯 絡 其 他 與 您 一 樣 與 疾 病 生 活 的 人, 也 聯 絡 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 病 人 支 持 團 體, 超 過 七 十 個 國 家 有 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 病 友 團 體 您 可 以 造 訪 CML Advocates Network 取 得 世 界 各 地 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 支 持 團 體 的 名 單 連 結 如 下 : http://www.cmladvocates.net/members 10. 告 訴 您 的 親 朋 好 友, 他 們 可 以 如 何 協 助 您 可 以 考 慮 讓 家 人, 朋 友 一 起 陪 您 回 診, 幫 助 您 聆 聽, 並 協 助 您 做 筆 記 記 住! 您 不 必 一 個 人 孤 獨 地 走 過 這 條 漫 漫 長 路 11

試 著 找 一 個 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 支 援 團 體? 病 友 支 持 團 體 可 以 幫 您 與 其 他 得 到 慢 性 骨 髓 性 白 血 病 的 病 人 接 觸, 學 到 更 多 有 關 您 的 疾 病 的 知 識, 確 認 有 用 的 訊 息, 或 找 到 有 經 驗 的 醫 師 尋 求 第 二 意 見 要 找 到 您 的 國 家 的 病 友 支 持 團 體, 造 訪 CML Advocates Network 病 友 支 持 團 體 名 單 http://www.cmladvocates.net/members 鳴 謝 這 份 CML advocates network 提 供 的 摘 要, 是 基 於 "European LeukemiaNet recommendations for the management of chronic myeloid leukemia: 2013". 這 篇 於 2013 年, 發 表 於 醫 學 期 刊 << 血 液 >>("Blood") 上 (Baccarani. M et al: Blood,2013; Vol.122:872-84) 您 可 以 向 您 的 醫 師 索 取 這 份 論 文 的 副 本, 或 是 到 大 學 圖 書 館, 或 病 友 團 體 取 得 工 作 小 組 感 謝 Marion Alzer 撰 寫 草 稿 與 編 輯 這 份 摘 要 整 個 與 最 後 的 編 輯 內 容 由 位 於 瑞 士 伯 恩 Munzgranben 6 號 白 血 病 關 懷 者 基 金 會 (Leukemia patients Advocates Foundation) 的 CML advocates network(http://www.cmladvocates.net/) 負 完 全 的 責 任 計 畫 管 理, 翻 譯 費 用 與 印 刷 則 是 由 必 治 妥 施 貴 寶 公 司 的 一 個 無 限 定 的 教 育 獎 助 金, 透 過 CML advocates network 提 供 版 本 :2014 年 9 月 3 日 (V3.3/2014) 12